Trapianto intracerebrale di MSC autologhe combinato con un prodotto di impalcatura per l'emorragia intracerebrale cronica (RAINBOW-Hx)

Introduzione:

L’emorragia intracerebrale rappresenta una delle principali cause globali di morte e disabilità, ponendo una sfida significativa con opzioni terapeutiche limitate, soprattutto per i pazienti cronici. I recenti progressi delle terapie con cellule staminali hanno aperto nuove strade al potenziale terapeutico. La precedente ricerca preclinica dei ricercatori ha dimostrato che il trapianto intracerebrale di cellule stromali del midollo osseo (BMSC) combinato con un'impalcatura di collagene umano ricombinante di tipo I consente una maggiore sopravvivenza e attecchimento delle cellule e ha un potenziale promettente. I ricercatori presentano il protocollo per un nuovo studio clinico, denominato "Ricerca sull'intervento avanzato utilizzando nuove cellule staminali del midollo osseo per l'emorragia intracerebrale cronica" (RAINBOW-Hx).

Metodi e analisi:

RAINBOW-Hx è uno studio di fase I/II, in aperto, non controllato, con l'obiettivo primario di valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto intracerebrale di BMSC autologhe combinato con lo scaffold (HUFF-01) in pazienti con emorragia intracerebrale cronica. Verranno arruolati otto pazienti che presentano deficit neurologici da moderati a gravi per 12 mesi o più. La localizzazione dell'emorragia sarà limitata ai gangli della base e al talamo. Circa 50 ml di midollo osseo verranno estratti dall'osso iliaco di ciascun paziente e le BMSC verranno coltivate utilizzando lisato piastrinico autologo. Tre giorni prima del trapianto, le BMSC verranno combinate con lo scaffold per generare HUFF-01. Ogni paziente riceverà una dose di 50.000 HUFF-01, contenente circa 50 milioni di BMSC, attraverso il trapianto stereotassico nella cavità emorragica. Valutazioni neurologiche, risonanza magnetica, tomografia a emissione di positroni con 18F-fluorodeossiglucosio e tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo con 123I-Iomazenil verranno eseguite per un anno dopo la somministrazione.