Um estudo prospectivo sobre o tratamento de AINEs recorrentes/refratários/intoleráveis com lusutrombopag
17 de maio de 2024 atualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Um estudo exploratório sobre a eficácia e segurança do lusutrombopag no tratamento de AINEs recorrentes/refratários/intoleráveis
Num estudo prospetivo de braço único, foram exploradas a eficácia e segurança de Lusutrombopag no tratamento da anemia aplástica não grave (AINE) recidivante/refratária/intolerável.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes inscritos: receberam lusutrombopag na dose de 3 mg/dia por via oral durante 12 semanas (a dose inicial de lusutrombopag foi de 3 mg, tomada uma vez ao dia.
Após 2 semanas de administração contínua, a dose foi aumentada em 3 mg a cada 2 semanas com base na contagem de plaquetas e na segurança dos indivíduos.
A dose foi aumentada gradualmente para 9 mg/d durante um total de 12 semanas).
A duração do tratamento foi de pelo menos 3 meses.
Quando o aumento plaquetário era <20×10^9/L, a dose diária era aumentada em 3mg, até o máximo de 9mg/dia.
Quando o aumento plaquetário foi ≥50×109/L e ≤200×10^9/L, a dose foi mantida no nível anterior.
Quando a contagem de plaquetas era ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, a dose diária foi reduzida em 3mg.
Quando a contagem de plaquetas era >400×10^9/L, o medicamento poderia ser suspenso e a dose reduzida em 3mg quando a contagem de plaquetas diminuísse para <200×10^9/L.
Nesse caso, se fosse utilizada a menor dose de 3mg/dia, o medicamento poderia ser suspenso.
Os respondentes continuaram o tratamento por 6 meses.
Outras terapias TPO-RA não foram permitidas durante o período do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Bing Bing, PhD
- Número de telefone: 13601059938
- E-mail: Hanbing_li@sina.com.cn
Estude backup de contato
- Nome: QLin Hu, PhD
- Número de telefone: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Contato:
- QLin Hu, PhD
- Número de telefone: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
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Investigador principal:
- Bing Bing, PhD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter pelo menos 18 anos, sejam homens ou mulheres.
- Os participantes devem ser diagnosticados com NSAA e ter uma resposta refratária/recidivante/intolerável à dose padrão de ciclosporina (CsA). A definição de refratário/recidivante são pacientes que foram tratados com doses suficientes de ciclosporina (3-5mg/kg) por pelo menos 6 meses sem resposta ou recidiva. A definição de intolerável são pacientes que não toleram a CsA e interromperam o tratamento devido a efeitos colaterais significativos.
- Os participantes devem atender aos seguintes critérios no momento da inscrição: plaquetas <30×109/L.
- A função hepática e renal basal deve estar dentro de 2 vezes a faixa normal.
- Nenhuma infecção ativa; sem gravidez ou amamentação.
- Os participantes devem concordar em assinar o termo de consentimento livre e esclarecido.
- Pontuação de status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.
Critério de exclusão:
- Outras causas de pancitopenia, como a síndrome mielodisplásica (SMD).
- Evidência de doença clonal da medula óssea do sistema hematopoiético (SMD, LMA) com citogenética.
- Clone HPN ≥50%.
- Recebeu transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) antes da inscrição.
- Recebeu tratamento ATG 6 meses antes da inscrição.
- Infecção ou sangramento que não pode ser controlado com terapia padrão.
- Alérgico ao ruxolitinibe.
- Infecção ativa por HIV, HCV ou HBV, cirrose ou hipertensão portal.
- Qualquer tumor maligno dentro de 5 anos ou carcinoma basocelular local da pele.
- História de eventos tromboembólicos, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes.
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
- Participou de outro ensaio clínico dentro de 3 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Lusutrombopag
Administre lusutrombopag 3mg/qd por via oral durante 12 semanas (a dose inicial de lusutrombopag é 3mg, uma vez ao dia.
Após 2 semanas de administração contínua, a dose pode ser aumentada em 3 mg a cada 2 semanas com base na contagem de plaquetas e na segurança do indivíduo.
A dose pode ser aumentada gradualmente para 9 mg/d durante um total de 12 semanas).
O curso deve durar pelo menos 3 meses.
Quando o aumento plaquetário for <20×10^9/L, a dose diária pode ser aumentada em 3mg até no máximo 9mg/dia; quando o aumento de plaquetas for ≥50×10^9/L e ≤200×10^9/L, a dose pode ser mantida; quando a contagem de plaquetas for ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, a dose diária pode ser reduzida em 3mg; quando a contagem de plaquetas for >400×10^9/L, o medicamento pode ser suspenso e retomado quando a contagem de plaquetas diminuir para <200×10^9/L, com a dose diária reduzida em 3mg.
Neste caso, se for utilizada a menor dose de 3mg/dia, o medicamento pode ser suspenso.
Os respondentes continuam o tratamento até 6 meses.
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Administre lusutrombopag 3mg/qd por via oral durante 12 semanas (a dose inicial de lusutrombopag é 3mg, uma vez ao dia.
Após 2 semanas de administração contínua, a dose pode ser aumentada em 3 mg a cada 2 semanas com base na contagem de plaquetas e na segurança do indivíduo.
A dose pode ser aumentada gradualmente para 9 mg/d durante um total de 12 semanas).
O curso deve durar pelo menos 3 meses.
Quando o aumento de plaquetas for 400×10^9/L, o medicamento pode ser suspenso e retomado quando a contagem de plaquetas diminuir para
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta geral em 3 meses
Prazo: 3 meses
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Proporção de pacientes que obtiveram resposta completa, resposta parcial e resposta hematológica
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3 meses
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Taxa de resposta geral em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Proporção de pacientes que obtiveram resposta completa, resposta parcial e resposta hematológica
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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taxa de eventos adversos em 3 meses
Prazo: 3 meses
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Proporção de pacientes com eventos adversosProporção de pacientes com eventos adversos
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3 meses
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taxa de eventos adversos em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Proporção de pacientes com eventos adversos
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LNA-2024
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Lusutrombopag
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