Un estudio prospectivo sobre el tratamiento de los NSAA recurrentes/refractarios/intolerables con lusutrombopag
17 de mayo de 2024 actualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Un estudio exploratorio sobre la eficacia y seguridad de lusutrombopag en el tratamiento de NSAA recurrentes/refractarios/intolerables
En un estudio prospectivo de un solo grupo, se exploró la eficacia y seguridad de Lusutrombopag en el tratamiento de la anemia aplásica no grave (AANE) recidivante/refractaria/intolerable.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes inscritos: recibieron lusutrombopag a 3 mg/qd por vía oral durante 12 semanas (la dosis inicial de lusutrombopag fue de 3 mg, una vez al día).
Después de 2 semanas de administración continua, la dosis se aumentó en 3 mg cada 2 semanas según el recuento de plaquetas y la seguridad de los sujetos.
La dosis se aumentó gradualmente hasta 9 mg/día durante un total de 12 semanas).
La duración del tratamiento fue de al menos 3 meses.
Cuando el aumento de plaquetas fue <20×10^9/L, la dosis diaria se aumentó en 3 mg, hasta un máximo de 9 mg/día.
Cuando el aumento de plaquetas fue ≥50×109/L y ≤200×10^9/L, la dosis se mantuvo en el nivel anterior.
Cuando el recuento de plaquetas era ≥200×10^9/L y ≤400×10^9/L, la dosis diaria se redujo en 3 mg.
Cuando el recuento de plaquetas era >400×10^9/L, se podía suspender el fármaco y la dosis se reducía en 3 mg cuando el recuento de plaquetas disminuía a <200×10^9/L.
En este caso, si se utilizara la dosis más baja de 3 mg/día, se podría suspender el medicamento.
Los respondedores continuaron el tratamiento durante 6 meses.
No se permitieron otras terapias TPO-RA durante el período del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Bing Bing, PhD
- Número de teléfono: 13601059938
- Correo electrónico: Hanbing_li@sina.com.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: QLin Hu, PhD
- Número de teléfono: 15810785167
- Correo electrónico: HQLin2012@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- QLin Hu, PhD
- Número de teléfono: 15810785167
- Correo electrónico: HQLin2012@163.com
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Investigador principal:
- Bing Bing, PhD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener al menos 18 años, hombre o mujer.
- Los participantes deben ser diagnosticados con NSAA y tener una respuesta refractaria/recaída/intolerable a la dosis estándar de ciclosporina (CsA). La definición de refractario/recaída es pacientes que han sido tratados con dosis suficientes de ciclosporina (3-5 mg/kg) durante al menos 6 meses sin respuesta o recaída. La definición de intolerable es la de pacientes que no pueden tolerar la CsA y han suspendido el tratamiento debido a efectos secundarios importantes.
- Los participantes deben cumplir con los siguientes criterios al momento de la inscripción: plaquetas <30×109/L.
- La función hepática y renal inicial debe estar dentro de 2 veces el rango normal.
- Sin infección activa; sin embarazo ni lactancia.
- Los participantes deben aceptar firmar el formulario de consentimiento informado.
- Puntuación del estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.
Criterio de exclusión:
- Otras causas de pancitopenia, como el síndrome mielodisplásico (MDS).
- Evidencia de enfermedad clonal de la médula ósea del sistema hematopoyético (MDS, AML) con citogenética.
- Clon de HPN ≥50%.
- Recibió un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) antes de la inscripción.
- Recibió tratamiento ATG dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
- Infección o sangrado que no se puede controlar con la terapia estándar.
- Alérgico al ruxolitinib.
- Infección activa por VIH, VHC o VHB, cirrosis o hipertensión portal.
- Cualquier tumor maligno dentro de los 5 años o carcinoma de células basales local de la piel.
- Antecedentes de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome antifosfolípido) y uso actual de anticoagulantes.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia (lactantes).
- Participó en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Lusutrombopag
Administre lusutrombopag a 3 mg/qd por vía oral durante 12 semanas (la dosis inicial de lusutrombopag es 3 mg, una vez al día).
Después de 2 semanas de administración continua, la dosis se puede aumentar en 3 mg cada 2 semanas según el recuento de plaquetas y la seguridad del sujeto.
La dosis se puede aumentar gradualmente hasta 9 mg/d durante un total de 12 semanas).
El curso debe durar al menos 3 meses.
Cuando el aumento de plaquetas es <20×10^9/L, la dosis diaria se puede aumentar en 3 mg hasta un máximo de 9 mg/día; cuando el aumento de plaquetas es ≥50×10^9/L y ≤200×10^9/L, se puede mantener la dosis; cuando el recuento de plaquetas es ≥200×10^9/L y ≤400×10^9/L, la dosis diaria se puede reducir en 3 mg; cuando el recuento de plaquetas es >400×10^9/L, el fármaco se puede suspender y reanudar cuando el recuento de plaquetas disminuye a <200×10^9/L, con una dosis diaria reducida en 3 mg.
En este caso, si se utiliza la dosis más baja de 3 mg/día, se puede suspender el medicamento.
Los respondedores continúan el tratamiento hasta los 6 meses.
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Administre lusutrombopag a 3 mg/qd por vía oral durante 12 semanas (la dosis inicial de lusutrombopag es 3 mg, una vez al día).
Después de 2 semanas de administración continua, la dosis se puede aumentar en 3 mg cada 2 semanas según el recuento de plaquetas y la seguridad del sujeto.
La dosis se puede aumentar gradualmente hasta 9 mg/d durante un total de 12 semanas).
El curso debe durar al menos 3 meses.
Cuando el aumento de plaquetas es de 400×10^9/L, el fármaco se puede suspender y reanudar cuando el recuento de plaquetas disminuye a
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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Proporción de pacientes que lograron una respuesta completa, una respuesta parcial y una respuesta hematológica
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3 meses
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Tasa de respuesta general a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Proporción de pacientes que lograron una respuesta completa, una respuesta parcial y una respuesta hematológica
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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tasa de eventos adversos a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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Proporción de pacientes con eventos adversosProporción de pacientes con eventos adversos
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3 meses
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tasa de eventos adversos a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Proporción de pacientes con eventos adversos
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LNA-2024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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