Tuleva tutkimus uusiutuvien/refraktoristen/sietämättömien NSAA:n hoidosta lusutrombopagilla
perjantai 17. toukokuuta 2024 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Tutkiva tutkimus lusutrombopagin tehosta ja turvallisuudesta toistuvan/refraktorisen/sietämättömän NSAA:n hoidossa
Prospektiivisessa, yhden haaran tutkimuksessa tutkittiin Lusutrombopagin tehoa ja turvallisuutta uusiutuneen/refraktorisen/siedettävän ei-vaikean aplastisen anemian (NSAA) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Mukaan otetut potilaat: heille annettiin Lusutrombopagia 3 mg/qd suun kautta 12 viikon ajan (lusutrombopagin aloitusannos oli 3 mg kerran päivässä).
Kahden viikon jatkuvan annon jälkeen annosta suurennettiin 3 mg:lla joka toinen viikko verihiutaleiden määrän ja koehenkilöiden turvallisuuden perusteella.
Annosta nostettiin asteittain 9 mg:aan päivässä yhteensä 12 viikon aikana).
Hoidon kesto oli vähintään 3 kuukautta.
Kun verihiutaleiden lisääntyminen oli <20 × 10^9/l, vuorokausiannosta nostettiin 3 mg:lla enintään 9 mg:aan/vrk.
Kun verihiutaleiden lisääntyminen oli ≥50×109/l ja ≤200×10^9/l, annos pidettiin edellisellä tasolla.
Kun verihiutaleiden määrä oli ≥200×10^9/l ja ≤400×10^9/l, päivittäistä annosta pienennettiin 3 mg:lla.
Kun verihiutaleiden määrä oli > 400 × 10^9/l, lääke voitiin keskeyttää ja annosta pienennettiin 3 mg, kun verihiutaleiden määrä laski arvoon <200 × 10^9/l.
Tässä tapauksessa, jos käytettiin pienintä annosta 3 mg/vrk, lääke voidaan keskeyttää.
Vastaajat jatkoivat hoitoa 6 kuukautta.
Muut TPO-RA-hoidot eivät olleet sallittuja tutkimusjakson aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bing Bing, PhD
- Puhelinnumero: 13601059938
- Sähköposti: Hanbing_li@sina.com.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: QLin Hu, PhD
- Puhelinnumero: 15810785167
- Sähköposti: HQLin2012@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- QLin Hu, PhD
- Puhelinnumero: 15810785167
- Sähköposti: HQLin2012@163.com
-
Päätutkija:
- Bing Bing, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla vähintään 18-vuotiaita, miehiä tai naisia.
- Osallistujilla on oltava NSAA-diagnoosi ja heillä tulee olla refraktaarinen/relapsoitunut/sietämätön vaste normaaliannoksen syklosporiinille (CsA). Refraktaarisen/relapsoituneen määritelmän mukaan potilaat, joita on hoidettu riittävillä syklosporiiniannoksilla (3-5 mg/kg) vähintään 6 kuukauden ajan ilman vastetta tai uusiutumista. Sietämättömän määritelmä on potilaat, jotka eivät siedä CsA:ta ja ovat lopettaneet hoidon merkittävien sivuvaikutusten vuoksi.
- Osallistujien on täytettävä seuraavat kriteerit ilmoittautumisen yhteydessä: verihiutaleet <30×109/l.
- Maksan ja munuaisten toiminnan lähtötilanteen on oltava 2-kertainen normaaliin verrattuna.
- Ei aktiivista infektiota; ei raskautta tai imetystä.
- Osallistujien on suostuttava allekirjoittamaan tietoinen suostumuslomake.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pisteet 0–2.
Poissulkemiskriteerit:
- Muut pansytopenian syyt, kuten myelodysplastinen oireyhtymä (MDS).
- Todisteet klonaalisesta hematopoieettisen järjestelmän luuydinsairaudesta (MDS, AML) sytogenetiikassa.
- PNH-klooni ≥50 %.
- Sai hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) ennen ilmoittautumista.
- Sai ATG-hoidon 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Infektio tai verenvuoto, jota ei voida hallita tavanomaisella hoidolla.
- Allerginen ruksolitinibille.
- Aktiivinen HIV-, HCV- tai HBV-infektio, kirroosi tai portaalihypertensio.
- Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä tai paikallinen ihon tyvisolusyöpä.
- Aiemmat tromboemboliset tapahtumat, sydäninfarkti tai aivohalvaus (mukaan lukien antifosfolipidioireyhtymä) ja nykyinen antikoagulanttien käyttö.
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
- Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lusutrombopaagi
Anna lusutrombopagia 3 mg/qd suun kautta 12 viikon ajan (lusutrombopagia aloitusannos on 3 mg kerran päivässä).
Kahden viikon jatkuvan annon jälkeen annosta voidaan suurentaa 3 mg:lla joka toinen viikko verihiutaleiden määrän ja potilaan turvallisuuden perusteella.
Annosta voidaan nostaa asteittain 9 mg:aan/vrk yhteensä 12 viikon aikana).
Kurssin tulee olla vähintään 3 kuukautta.
Kun verihiutaleiden lisääntyminen on <20 × 10^9/l, vuorokausiannosta voidaan suurentaa 3 mg:lla enintään 9 mg:aan/vrk; kun verihiutaleiden lisääntyminen on ≥50×10^9/l ja ≤200×10^9/l, annos voidaan säilyttää; kun verihiutaleiden määrä on ≥200×10^9/l ja ≤400×10^9/l, päivittäistä annosta voidaan pienentää 3 mg:lla; kun verihiutaleiden määrä on > 400 × 10^9/l, lääke voidaan keskeyttää ja jatkaa, kun verihiutaleiden määrä laskee alle 200 × 10^9/l ja päivittäistä annosta pienennetään 3 mg:lla.
Tässä tapauksessa, jos käytetään pienintä annosta 3 mg/vrk, lääke voidaan keskeyttää.
Vastaajat jatkavat hoitoa 6 kuukauden ajan.
|
Anna lusutrombopagia 3 mg/qd suun kautta 12 viikon ajan (lusutrombopagia aloitusannos on 3 mg kerran päivässä).
Kahden viikon jatkuvan annon jälkeen annosta voidaan suurentaa 3 mg:lla joka toinen viikko verihiutaleiden määrän ja potilaan turvallisuuden perusteella.
Annosta voidaan nostaa asteittain 9 mg:aan/vrk yhteensä 12 viikon aikana).
Kurssin tulee olla vähintään 3 kuukautta.
Kun verihiutaleiden lisääntyminen on 400 × 10^9/l, lääke voidaan keskeyttää ja jatkaa, kun verihiutaleiden määrä laskee
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastausprosentti yhteensä 3 kuukautta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen vasteen, osittaisen vasteen ja hematologisen vasteen
|
3 kuukautta
|
|
Kokonaisvastausprosentti 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen vasteen, osittaisen vasteen ja hematologisen vasteen
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
haittatapahtumien määrä 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Haittavaikutuksista kärsineiden potilaiden osuus Haittavaikutuksista kärsineiden potilaiden osuus
|
3 kuukautta
|
|
haittatapahtumien määrä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LNA-2024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lusutrombopaagi
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Ei vielä rekrytointiaImmuuni trombosytopenia | Idiopaattinen trombosytopeeninen purppuraKiina