재발성/불응성/내약성 NSAA의 치료에 대한 루수트롬보팍의 전향적 연구
2024년 5월 17일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
재발성/불응성/내약성 NSAA 치료에서 루수트롬보팍의 유효성 및 안전성에 관한 탐색적 연구
전향적 단일군 연구에서 재발성/불응성/내약성 비중증 재생불량성 빈혈(NSAA) 치료에 대한 루수트롬보팍의 효능과 안전성이 조사되었습니다.
연구 개요
상세 설명
등록된 환자들: 루수트롬보팍을 12주 동안 경구로 3mg/qd로 투여받았습니다(루수트롬보팍의 시작 용량은 3mg이었고, 1일 1회 복용했습니다.
2주 연속 투여 후 피험자의 혈소판수 및 안전성을 고려하여 2주 간격으로 3mg씩 증량하였다.
총 12주에 걸쳐 복용량을 점차적으로 9mg/d로 늘렸습니다.
치료기간은 최소 3개월 이상이었습니다.
혈소판 증가량이 20×10^9/L 미만인 경우 1일 용량을 3mg씩 증량하여 최대 9mg까지 증량하였다.
혈소판 증가량이 50×109/L 이상, 200×10^9/L 이하인 경우에는 이전 수준으로 용량을 유지하였다.
혈소판수가 200×10^9/L 이상, 400×10^9/L 이하인 경우 1일 용량을 3mg 감량하였다.
혈소판수가 >400×10^9/L일 경우에는 약물을 중단할 수 있으며, 혈소판수가 <200×10^9/L로 감소할 경우 용량을 3mg 감량한다.
이 경우 최저용량인 3mg/일을 사용하면 약물의 투여를 중단할 수 있다.
응답자들은 6개월 동안 치료를 계속했습니다.
다른 TPO-RA 치료법은 연구 기간 동안 허용되지 않았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bing Bing, PhD
- 전화번호: 13601059938
- 이메일: Hanbing_li@sina.com.cn
연구 연락처 백업
- 이름: QLin Hu, PhD
- 전화번호: 15810785167
- 이메일: HQLin2012@163.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- QLin Hu, PhD
- 전화번호: 15810785167
- 이메일: HQLin2012@163.com
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수석 연구원:
- Bing Bing, PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 남성 또는 여성으로 18세 이상이어야 합니다.
- 참가자는 NSAA 진단을 받아야 하며 표준 용량 사이클로스포린(CsA)에 불응성/재발성/내약성 반응이 있어야 합니다. 불응성/재발의 정의는 반응이나 재발 없이 최소 6개월 동안 충분한 용량의 사이클로스포린(3-5mg/kg)으로 치료받은 환자입니다. 견딜 수 없다는 정의는 CsA를 견딜 수 없고 심각한 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자입니다.
- 참가자는 등록 시 다음 기준을 충족해야 합니다: 혈소판 <30×109/L.
- 기준 간 및 신장 기능은 정상 범위의 2배 이내여야 합니다.
- 활성 감염 없음; 임신이나 모유 수유가 없습니다.
- 참가자는 사전 동의서에 서명하는 데 동의해야 합니다.
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 상태 점수는 0-2입니다.
제외 기준:
- 골수이형성증후군(MDS)과 같은 범혈구감소증의 다른 원인.
- 세포유전학을 통한 클론성 조혈계 골수 질환(MDS, AML)의 증거.
- PNH 클론 ≥50%.
- 등록 전에 조혈모세포 이식(HSCT)을 받았습니다.
- 등록 전 6개월 이내에 ATG 치료를 받았습니다.
- 표준요법으로 조절할 수 없는 감염이나 출혈.
- 룩소리티닙에 알레르기가 있습니다.
- 활동성 HIV, HCV 또는 HBV 감염, 간경변 또는 문맥압항진증.
- 5년 이내의 악성종양 또는 피부의 국소 기저세포암종.
- 혈전색전증, 심근경색 또는 뇌졸중(항인지질 증후군 포함) 병력 및 현재 항응고제 사용.
- 임신 또는 모유 수유(수유) 여성.
- 3개월 이내에 또 다른 임상시험에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루수트롬보팍
루수트롬보팍을 12주 동안 경구로 3mg/qd로 투여합니다(루수트롬보팍 시작 용량은 1일 1회 3mg입니다.
2주 연속 투여 후, 혈소판수 및 환자의 안전성에 따라 2주 간격으로 3mg씩 증량할 수 있다.
총 12주에 걸쳐 복용량을 점차적으로 9mg/d까지 늘릴 수 있습니다.
과정은 최소 3개월 이상이어야 합니다.
혈소판 증가량이 <20×10^9/L인 경우 일일 복용량을 3mg씩 최대 9mg까지 늘릴 수 있습니다. 혈소판 증가량이 50×10^9/L 이상, 200×10^9/L 이하이면 용량을 유지할 수 있습니다. 혈소판 수가 200×10^9/L 이상, 400×10^9/L 이하인 경우 일일 복용량을 3mg 줄일 수 있습니다. 혈소판 수가 >400×10^9/L인 경우, 약물 투여를 중단했다가 혈소판 수가 <200×10^9/L로 감소하면 1일 용량을 3mg 감량하여 재개할 수 있습니다.
이 경우 최저용량인 3mg/일을 사용하는 경우에는 투여를 중단할 수 있다.
반응자는 6개월까지 치료를 계속합니다.
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루수트롬보팍을 12주 동안 경구로 3mg/qd로 투여합니다(루수트롬보팍 시작 용량은 1일 1회 3mg입니다.
2주 연속 투여 후, 혈소판수 및 환자의 안전성에 따라 2주 간격으로 3mg씩 증량할 수 있다.
총 12주에 걸쳐 복용량을 점차적으로 9mg/d까지 늘릴 수 있습니다.
과정은 최소 3개월 이상이어야 합니다.
혈소판 증가량이 400×10^9/L일 때, 약물 투여를 중단했다가 혈소판 수가 400×10^9/L로 감소하면 재개할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 후 전체 응답률
기간: 3 개월
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완전관해, 부분관해, 혈액학적 반응을 달성한 환자의 비율
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3 개월
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6개월 후 전체 응답률
기간: 6개월
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완전관해, 부분관해, 혈액학적 반응을 달성한 환자의 비율
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 후 이상반응 발생률
기간: 3 개월
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부작용이 발생한 환자 비율Properport of Patients with Adverse Events
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3 개월
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6개월 후 이상반응 발생률
기간: 6개월
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이상반응이 발생한 환자의 비율
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 17일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
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루수트롬보팍에 대한 임상 시험
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Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...아직 모집하지 않음