Проспективное исследование лечения рецидивирующих/рефрактерных/непереносимых НПСА с помощью лусутромбопага
17 мая 2024 г. обновлено: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Поисковое исследование эффективности и безопасности лусутромбопага при лечении рецидивирующих/рефрактерных/непереносимых НПСА
В проспективном одиночном исследовании изучалась эффективность и безопасность лусутромбопага при лечении рецидивирующей/рефрактерной/непереносимой нетяжелой апластической анемии (НПАА).
Обзор исследования
Подробное описание
Включенные в исследование пациенты получали лусутромбопаг по 3 мг/день перорально в течение 12 недель (начальная доза лусутромбопага составляла 3 мг один раз в день).
После 2 недель непрерывного приема дозу увеличивали на 3 мг каждые 2 недели в зависимости от количества тромбоцитов и безопасности субъектов.
Доза постепенно увеличивалась до 9 мг/сут в течение 12 недель).
Продолжительность лечения составила не менее 3 месяцев.
Когда увеличение количества тромбоцитов составляло <20×10^9/л, суточную дозу увеличивали на 3 мг до максимальной дозы 9 мг/день.
При повышении тромбоцитов ≥50×109/л и ≤200×10^9/л дозу сохраняли на прежнем уровне.
Когда количество тромбоцитов составляло ≥200×10^9/л и ≤400×10^9/л, суточную дозу снижали на 3 мг.
Когда количество тромбоцитов превышало 400×10^9/л, прием препарата можно было приостановить, а дозу снизить на 3 мг, когда количество тромбоцитов снизилось до <200×10^9/л.
В этом случае, если использовалась наименьшая доза 3 мг/сут, прием препарата можно было приостановить.
Респонденты продолжали лечение в течение 6 месяцев.
Другие методы лечения ТПО-РА не допускались в течение периода исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Bing Bing, PhD
- Номер телефона: 13601059938
- Электронная почта: Hanbing_li@sina.com.cn
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: QLin Hu, PhD
- Номер телефона: 15810785167
- Электронная почта: HQLin2012@163.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- QLin Hu, PhD
- Номер телефона: 15810785167
- Электронная почта: HQLin2012@163.com
-
Главный следователь:
- Bing Bing, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники должны быть не моложе 18 лет, мужчины или женщины.
- У участников должен быть диагностирован НПСА и иметь рефрактерный/рецидивирующий/непереносимый ответ на стандартную дозу циклоспорина (CsA). Рефрактерные/рецидивирующие – это пациенты, которые лечились достаточными дозами циклоспорина (3–5 мг/кг) в течение как минимум 6 месяцев без ответа или рецидива. Непереносимость определяется у пациентов, которые не переносят CsA и прекратили лечение из-за значительных побочных эффектов.
- При зачислении участники должны соответствовать следующим критериям: тромбоциты <30×109/л.
- Исходные функции печени и почек должны находиться в пределах 2 раз от нормального диапазона.
- Отсутствие активной инфекции; никакой беременности и грудного вскармливания.
- Участники должны согласиться подписать форму информированного согласия.
- Оценка статуса работы Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0–2.
Критерий исключения:
- Другие причины панцитопении, такие как миелодиспластический синдром (МДС).
- Доказательства клонального заболевания костного мозга системы кроветворения (МДС, ОМЛ) с помощью цитогенетики.
- Клон ПНГ ≥50%.
- Перед включением в исследование получил трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
- Получал лечение АТГ в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- Инфекция или кровотечение, которые невозможно контролировать стандартной терапией.
- Аллергия на руксолитиниб.
- Активная инфекция ВИЧ, HCV или HBV, цирроз печени или портальная гипертензия.
- Любая злокачественная опухоль в течение 5 лет или локальный базальноклеточный рак кожи.
- История тромбоэмболических событий, инфаркта миокарда или инсульта (включая антифосфолипидный синдром) и текущего использования антикоагулянтов.
- Беременные или кормящие (кормящие) женщины.
- Участвовал в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лусутромбопаг
Принимайте лусутромбопаг по 3 мг/день перорально в течение 12 недель (начальная доза лусутромбопага составляет 3 мг один раз в день).
После 2 недель непрерывного приема дозу можно увеличивать на 3 мг каждые 2 недели в зависимости от количества тромбоцитов и безопасности субъекта.
Дозу можно постепенно увеличивать до 9 мг/сут в течение 12 недель).
Курс должен составлять не менее 3 месяцев.
Когда увеличение количества тромбоцитов составляет <20×10^9/л, суточную дозу можно увеличить на 3 мг до максимальной дозы 9 мг/день; когда увеличение количества тромбоцитов составляет ≥50×10^9/л и ≤200×10^9/л, дозу можно сохранить; при количестве тромбоцитов ≥200×10^9/л и ≤400×10^9/л суточную дозу можно уменьшить на 3 мг; когда количество тромбоцитов >400×10^9/л, прием препарата можно приостановить и возобновить, когда количество тромбоцитов снизится до <200×10^9/л, при этом суточную дозу уменьшают на 3 мг.
В этом случае, если используется наименьшая доза 3 мг/сут, прием препарата можно приостановить.
Респонденты продолжают лечение до 6 месяцев.
|
Принимайте лусутромбопаг по 3 мг/день перорально в течение 12 недель (начальная доза лусутромбопага составляет 3 мг один раз в день).
После 2 недель непрерывного приема дозу можно увеличивать на 3 мг каждые 2 недели в зависимости от количества тромбоцитов и безопасности субъекта.
Дозу можно постепенно увеличивать до 9 мг/сут в течение 12 недель).
Курс должен составлять не менее 3 месяцев.
Когда увеличение тромбоцитов составит 400×10^9/л, прием препарата можно приостановить и возобновить, когда количество тромбоцитов снизится до
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий процент ответов через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля пациентов, достигших полного ответа, частичного ответа и гематологического ответа
|
3 месяца
|
|
Общий процент ответов через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Доля пациентов, достигших полного ответа, частичного ответа и гематологического ответа
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
частота нежелательных явлений через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля пациентов с нежелательными явлениямиДоля пациентов с нежелательными явлениями
|
3 месяца
|
|
частота нежелательных явлений через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Доля пациентов с нежелательными явлениями
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LNA-2024
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .