Een prospectief onderzoek naar de behandeling van recidiverende/refractaire/ondraaglijke NSAA met Lusutrombopag
17 mei 2024 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Een verkennend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Lusutrombopag bij de behandeling van recidiverende/refractaire/ondraaglijke NSAA
In een prospectief, eenarmig onderzoek werden de werkzaamheid en veiligheid van Lusutrombopag bij de behandeling van recidiverende/refractaire/ondraaglijke niet-ernstige aplastische anemie (NSAA) onderzocht.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De geïncludeerde patiënten: kregen gedurende 12 weken oraal Lusutrombopag toegediend in een dosis van 3 mg/qd (de startdosis lusutrombopag was 3 mg, eenmaal daags ingenomen).
Na 2 weken continue toediening werd de dosis elke 2 weken met 3 mg verhoogd op basis van het aantal bloedplaatjes en de veiligheid van de proefpersonen.
De dosis werd geleidelijk verhoogd tot 9 mg/dag gedurende een totaal van 12 weken.
De behandelingsduur bedroeg minimaal 3 maanden.
Wanneer de toename van het aantal bloedplaatjes <20×10^9/l was, werd de dagelijkse dosis verhoogd met 3 mg, tot een maximum van 9 mg/dag.
Wanneer de toename van het aantal bloedplaatjes ≥50×109/l en ≤200×10^9/l was, werd de dosis op het voorgaande niveau gehandhaafd.
Wanneer het aantal bloedplaatjes ≥200×10^9/l en ≤400×10^9/l was, werd de dagelijkse dosis met 3 mg verlaagd.
Wanneer het aantal bloedplaatjes >400×10^9/l was, kon het geneesmiddel worden stopgezet en werd de dosis met 3 mg verlaagd wanneer het aantal bloedplaatjes daalde tot <200×10^9/l.
In dit geval kan het medicijn worden stopgezet als de laagste dosis van 3 mg/dag wordt gebruikt.
Respondenten zetten de behandeling gedurende 6 maanden voort.
Andere TPO-RA-therapieën waren tijdens de onderzoeksperiode niet toegestaan.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
40
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Bing Bing, PhD
- Telefoonnummer: 13601059938
- E-mail: Hanbing_li@sina.com.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: QLin Hu, PhD
- Telefoonnummer: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- QLin Hu, PhD
- Telefoonnummer: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Bing Bing, PhD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten minimaal 18 jaar oud zijn, man of vrouw.
- Deelnemers moeten de diagnose NSAA hebben en een refractaire/recidiverende/ondraaglijke reactie hebben op de standaarddosis cyclosporine (CsA). De definitie van refractair/recidief betreft patiënten die gedurende ten minste 6 maanden zijn behandeld met voldoende doses ciclosporine (3-5 mg/kg) zonder respons of terugval. De definitie van ondraaglijk is patiënten die CsA niet kunnen verdragen en die de behandeling hebben stopgezet vanwege significante bijwerkingen.
- Deelnemers moeten bij inschrijving aan de volgende criteria voldoen: bloedplaatjes <30×109/l.
- De uitgangswaarde van de lever- en nierfunctie moet binnen 2 maal het normale bereik liggen.
- Geen actieve infectie; geen zwangerschap of borstvoeding.
- Deelnemers moeten akkoord gaan met het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
- Prestatiestatusscore van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0-2.
Uitsluitingscriteria:
- Andere oorzaken van pancytopenie, zoals myelodysplastisch syndroom (MDS).
- Bewijs van beenmergziekte van het klonale hematopoietische systeem (MDS, AML) met cytogenetica.
- PNH-kloon ≥50%.
- Heeft vóór inschrijving een hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) ontvangen.
- Een ATG-behandeling ontvangen binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.
- Infectie of bloeding die niet onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie.
- Allergisch voor ruxolitinib.
- Actieve HIV-, HCV- of HBV-infectie, cirrose of portale hypertensie.
- Elke kwaadaardige tumor binnen 5 jaar, of lokaal basaalcelcarcinoom van de huid.
- Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen, myocardinfarct of beroerte (inclusief antifosfolipidensyndroom) en huidig gebruik van anticoagulantia.
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
- Binnen 3 maanden deelgenomen aan een andere klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lusutrombopag
Dien lusutrombopag in een dosis van 3 mg/qd oraal toe gedurende 12 weken (de startdosering van lusutrombopag is 3 mg, eenmaal daags).
Na 2 weken ononderbroken toediening kan de dosis elke 2 weken met 3 mg worden verhoogd, afhankelijk van het aantal bloedplaatjes en de veiligheid van de patiënt.
De dosis kan geleidelijk worden verhoogd tot 9 mg/dag gedurende een totaal van 12 weken.
De cursus moet minimaal 3 maanden duren.
Wanneer de toename van het aantal bloedplaatjes <20×10^9/l bedraagt, kan de dagelijkse dosis met 3 mg worden verhoogd tot maximaal 9 mg/dag; wanneer de toename van het aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/l en ≤200×10^9/l bedraagt, kan de dosis worden gehandhaafd; wanneer het aantal bloedplaatjes ≥200×10^9/L en ≤400×10^9/L bedraagt, kan de dagelijkse dosis met 3 mg worden verlaagd; wanneer het aantal bloedplaatjes >400×10^9/l bedraagt, kan het geneesmiddel worden stopgezet en hervat wanneer het aantal bloedplaatjes daalt tot <200×10^9/l, waarbij de dagelijkse dosis met 3 mg wordt verlaagd.
In dit geval kan het geneesmiddel worden stopgezet als de laagste dosis van 3 mg/dag wordt gebruikt.
Responders zetten de behandeling voort tot 6 maanden.
|
Dien lusutrombopag in een dosis van 3 mg/qd oraal toe gedurende 12 weken (de startdosering van lusutrombopag is 3 mg, eenmaal daags).
Na 2 weken ononderbroken toediening kan de dosis elke 2 weken met 3 mg worden verhoogd, afhankelijk van het aantal bloedplaatjes en de veiligheid van de patiënt.
De dosis kan geleidelijk worden verhoogd tot 9 mg/dag gedurende een totaal van 12 weken.
De cursus moet minimaal 3 maanden duren.
Wanneer de toename van de bloedplaatjes 400×10^9/l bedraagt, kan het geneesmiddel worden stopgezet en hervat wanneer het aantal bloedplaatjes daalt tot
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal responspercentage na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Percentage patiënten dat een volledige respons, gedeeltelijke respons en hematologische respons bereikte
|
3 maanden
|
|
Totaal responspercentage na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Percentage patiënten dat een volledige respons, gedeeltelijke respons en hematologische respons bereikte
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
percentage bijwerkingen na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Percentage patiënten met bijwerkingen Percentage patiënten met bijwerkingen
|
3 maanden
|
|
percentage bijwerkingen na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Percentage patiënten met bijwerkingen
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 juni 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LNA-2024
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Lusutrombopag
-
ShionogiBeëindigdImmuun TrombocytopenieVerenigde Staten
-
ShionogiBeëindigdImmuuntrombocytopenie (ITP)Verenigde Staten
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Nog niet aan het wervenImmuun Trombocytopenie | Idiopathische trombocytopenische purpuraChina
-
ShionogiVoltooid