Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv studie om behandling av tilbakevendende/refraktær/utålelig NSAA med Lusutrombopag

17. mai 2024 oppdatert av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

En utforskende studie om effektiviteten og sikkerheten til Lusutrombopag ved behandling av tilbakevendende/refraktær/utålelig NSAA

I en prospektiv, enkeltarmsstudie ble effekten og sikkerheten til Lusutrombopag ved behandling av residiverende/refraktær/utålelig ikke-alvorlig aplastisk anemi (NSAA) undersøkt.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De innrullerte pasientene: fikk Lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uker (startdosen av lusutrombopag var 3 mg, tatt en gang daglig. Etter 2 uker med kontinuerlig administrering ble dosen økt med 3 mg hver 2. uke basert på antall blodplater og sikkerheten til forsøkspersonene. Dosen ble gradvis økt til 9 mg/d i løpet av totalt 12 uker). Behandlingsvarigheten var minst 3 måneder. Når blodplateøkningen var <20×10^9/L, ble den daglige dosen økt med 3mg, opp til maksimalt 9mg/dag. Når blodplateøkningen var ≥50×109/L og ≤200×10^9/L, ble dosen opprettholdt på forrige nivå. Når blodplatetallet var ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, ble den daglige dosen redusert med 3 mg. Når blodplatetallet var >400×10^9/L, kunne stoffet suspenderes, og dosen ble redusert med 3mg når blodplatetallet sank til <200×10^9/L. I dette tilfellet, hvis den laveste dosen på 3 mg/dag ble brukt, kunne stoffet suspenderes. Respondentene fortsatte behandlingen i 6 måneder. Andre TPO-RA-terapier var ikke tillatt i løpet av studieperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bing Bing, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakere må være minst 18 år, mann eller kvinne.
  2. Deltakerne må være diagnostisert med NSAA og ha en refraktær/residiverende/utålelig respons på standarddose ciklosporin (CsA). Definisjonen på refraktær/residiv er pasienter som har blitt behandlet med tilstrekkelige doser ciklosporin (3-5mg/kg) i minst 6 måneder uten respons eller tilbakefall. Definisjonen på utålelig er pasienter som ikke tåler CsA og har stoppet behandlingen på grunn av betydelige bivirkninger.
  3. Deltakere må oppfylle følgende kriterier ved påmelding: blodplater <30×109/L.
  4. Baseline lever- og nyrefunksjon må være innenfor 2 ganger normalområdet.
  5. Ingen aktiv infeksjon; ingen graviditet eller amming.
  6. Deltakerne må godta å signere skjemaet for informert samtykke.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) resultatstatusscore på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsaker til pancytopeni, som myelodysplastisk syndrom (MDS).
  2. Bevis for klonal hematopoietisk systembenmargssykdom (MDS, AML) med cytogenetikk.
  3. PNH-klon ≥50 %.
  4. Mottok hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) før påmelding.
  5. Fikk ATG-behandling innen 6 måneder før påmelding.
  6. Infeksjon eller blødning som ikke kan kontrolleres med standardbehandling.
  7. Allergisk mot ruxolitinib.
  8. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infeksjon, cirrhose eller portal hypertensjon.
  9. Enhver ondartet svulst innen 5 år, eller lokalt basalcellekarsinom i huden.
  10. Anamnese med tromboemboliske hendelser, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert antifosfolipidsyndrom) og nåværende bruk av antikoagulantia.
  11. Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
  12. Deltok i en annen klinisk studie innen 3 måneder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lusutrombopag
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uker (startdose for lusutrombopag er 3 mg en gang daglig. Etter 2 uker med kontinuerlig administrering kan dosen økes med 3 mg hver 2. uke basert på antall blodplater og pasientens sikkerhet. Dosen kan økes gradvis til 9 mg/d i løpet av totalt 12 uker). Kurset bør vare minst 3 måneder. Når blodplateøkningen er <20×10^9/L, kan den daglige dosen økes med 3 mg opp til maksimalt 9 mg/dag; når blodplateøkningen er ≥50×10^9/L og ≤200×10^9/L, kan dosen opprettholdes; når blodplateantallet er ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, kan den daglige dosen reduseres med 3mg; når blodplatetallet er >400×10^9/L, kan legemidlet suspenderes og gjenopptas når blodplatetallet synker til <200×10^9/L, med den daglige dosen redusert med 3mg. I dette tilfellet, hvis den laveste dosen på 3 mg/dag brukes, kan stoffet suspenderes. Responders fortsetter behandlingen inntil 6 måneder.
Legemiddel: Lusutrombopag
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uker (startdose for lusutrombopag er 3 mg en gang daglig. Etter 2 uker med kontinuerlig administrering kan dosen økes med 3 mg hver 2. uke basert på antall blodplater og pasientens sikkerhet. Dosen kan økes gradvis til 9 mg/d i løpet av totalt 12 uker). Kurset bør vare minst 3 måneder. Når blodplateøkningen er 400×10^9/L, kan stoffet suspenderes og gjenopptas når blodplateantallet synker til

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Andel pasienter som oppnådde fullstendig respons, delvis respons og hematologisk respons
3 måneder
Samlet svarprosent ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Andel pasienter som oppnådde fullstendig respons, delvis respons og hematologisk respons
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
uønskede hendelser ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Andel pasienter med uønskede hendelser Andel pasienter med uønskede hendelser
3 måneder
uønskede hendelser ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Andel pasienter med uønskede hendelser
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LNA-2024

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Kliniske studier på Lusutrombopag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere