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Une étude prospective sur le traitement des AINS récurrents/réfractaires/intolérables avec Lusutrombopag

17 mai 2024 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Une étude exploratoire sur l'efficacité et l'innocuité du Lusutrombopag dans le traitement des AINS récurrents/réfractaires/intolérables

Dans une étude prospective à un seul bras, l'efficacité et l'innocuité de Lusutrombopag dans le traitement de l'anémie aplasique non sévère (AINS) récidivante/réfractaire/intolérable ont été explorées.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients inscrits : ont reçu du Lusutrombopag à raison de 3 mg/qd par voie orale pendant 12 semaines (la dose initiale de lusutrombopag était de 3 mg, prise une fois par jour. Après 2 semaines d'administration continue, la dose a été augmentée de 3 mg toutes les 2 semaines en fonction de la numération plaquettaire et de la sécurité des sujets. La dose a été progressivement augmentée jusqu'à 9 mg/j sur un total de 12 semaines). La durée du traitement était d'au moins 3 mois. Lorsque l'augmentation des plaquettes était <20×10^9/L, la dose quotidienne a été augmentée de 3 mg, jusqu'à un maximum de 9 mg/jour. Lorsque l'augmentation des plaquettes était ≥50×109/L et ≤200×10^9/L, la dose a été maintenue au niveau précédent. Lorsque la numération plaquettaire était ≥200×10^9/L et ≤400×10^9/L, la dose quotidienne a été réduite de 3 mg. Lorsque le nombre de plaquettes était > 400 × 10 ^ 9/L, le médicament pouvait être suspendu et la dose était réduite de 3 mg lorsque le nombre de plaquettes diminuait à < 200 × 10 ^ 9/L. Dans ce cas, si la dose la plus faible de 3 mg/jour était utilisée, le médicament pourrait être suspendu. Les répondeurs ont continué le traitement pendant 6 mois. Les autres thérapies TPO-RA n'étaient pas autorisées pendant la période d'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bing Bing, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent être âgés d'au moins 18 ans, homme ou femme.
  2. Les participants doivent recevoir un diagnostic de NSAA et avoir une réponse réfractaire/en rechute/intolérable à la dose standard de cyclosporine (CsA). La définition de réfractaire/en rechute concerne les patients qui ont été traités avec des doses suffisantes de cyclosporine (3 à 5 mg/kg) pendant au moins 6 mois sans réponse ni rechute. La définition d'intolérable concerne les patients qui ne peuvent pas tolérer la CsA et qui ont arrêté le traitement en raison d'effets secondaires importants.
  3. Les participants doivent répondre aux critères suivants lors de l'inscription : plaquettes <30×109/L.
  4. La fonction hépatique et rénale de base doit être dans les 2 fois supérieure à la normale.
  5. Aucune infection active ; pas de grossesse ni d'allaitement.
  6. Les participants doivent accepter de signer le formulaire de consentement éclairé.
  7. Score de performance de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.

Critère d'exclusion:

  1. Autres causes de pancytopénie, telles que le syndrome myélodysplasique (SMD).
  2. Preuve de maladie de la moelle osseuse du système hématopoïétique clonal (MDS, AML) avec cytogénétique.
  3. Clone HPN ≥50 %.
  4. A reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avant l'inscription.
  5. A reçu un traitement ATG dans les 6 mois précédant l'inscription.
  6. Infection ou saignement qui ne peut être contrôlé avec un traitement standard.
  7. Allergique au ruxolitinib.
  8. Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB, cirrhose ou hypertension portale.
  9. Toute tumeur maligne dans les 5 ans ou carcinome basocellulaire local de la peau.
  10. Antécédents d'événements thromboemboliques, d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des antiphospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants.
  11. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
  12. Participation à un autre essai clinique dans les 3 mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lusutrombopag
Administrer du lusutrombopag à raison de 3 mg/qd par voie orale pendant 12 semaines (la dose initiale de lusutrombopag est de 3 mg, une fois par jour. Après 2 semaines d'administration continue, la dose peut être augmentée de 3 mg toutes les 2 semaines en fonction de la numération plaquettaire et de la sécurité du sujet. La dose peut être augmentée progressivement jusqu'à 9 mg/j sur une durée totale de 12 semaines). Le cours doit durer au moins 3 mois. Lorsque l'augmentation des plaquettes est <20×10^9/L, la dose quotidienne peut être augmentée de 3 mg jusqu'à un maximum de 9 mg/jour ; lorsque l'augmentation des plaquettes est ≥50×10^9/L et ≤200×10^9/L, la dose peut être maintenue ; lorsque la numération plaquettaire est ≥200×10^9/L et ≤400×10^9/L, la dose quotidienne peut être réduite de 3 mg ; lorsque le nombre de plaquettes est > 400 × 10 ^ 9/L, le médicament peut être suspendu et repris lorsque le nombre de plaquettes diminue à < 200 × 10 ^ 9/L, la dose quotidienne étant réduite de 3 mg. Dans ce cas, si la dose la plus faible de 3 mg/jour est utilisée, le traitement peut être suspendu. Les répondeurs poursuivent le traitement jusqu'à 6 mois.
Médicament: Lusutrombopag
Administrer du lusutrombopag à raison de 3 mg/qd par voie orale pendant 12 semaines (la dose initiale de lusutrombopag est de 3 mg, une fois par jour. Après 2 semaines d'administration continue, la dose peut être augmentée de 3 mg toutes les 2 semaines en fonction de la numération plaquettaire et de la sécurité du sujet. La dose peut être augmentée progressivement jusqu'à 9 mg/j sur une durée totale de 12 semaines). Le cours doit durer au moins 3 mois. Lorsque l'augmentation des plaquettes est de 400 × 10 ^ 9/L, le médicament peut être suspendu et repris lorsque la numération plaquettaire diminue à

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global à 3 mois
Délai: 3 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète, une réponse partielle et une réponse hématologique
3 mois
Taux de réponse global à 6 mois
Délai: 6 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète, une réponse partielle et une réponse hématologique
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux d'événements indésirables à 3 mois
Délai: 3 mois
Proportion de patients présentant des événements indésirablesProportion de patients présentant des événements indésirables
3 mois
taux d'événements indésirables à 6 mois
Délai: 6 mois
Proportion de patients présentant des événements indésirables
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2024

Première publication (Réel)

23 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LNA-2024

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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