En prospektiv undersøgelse af behandling af tilbagevendende/refraktær/utålelig NSAA med Lusutrombopag
17. maj 2024 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
En eksplorativ undersøgelse af Lusutrombopags effektivitet og sikkerhed ved behandling af tilbagevendende/refraktær/utålelig NSAA
I et prospektivt enkeltarmsstudie blev virkningen og sikkerheden af Lusutrombopag til behandling af recidiverende/refraktær/utålelig ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA) undersøgt.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
De inkluderede patienter: fik Lusutrombopag 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis af lusutrombopag var 3 mg, taget en gang dagligt.
Efter 2 ugers kontinuerlig administration blev dosis øget med 3 mg hver 2. uge baseret på trombocyttallet og forsøgspersonernes sikkerhed.
Dosis blev gradvist øget til 9 mg/d over i alt 12 uger).
Behandlingsvarigheden var mindst 3 måneder.
Når blodpladestigningen var <20×10^9/L, blev den daglige dosis øget med 3 mg, op til et maksimum på 9 mg/dag.
Når blodpladestigningen var ≥50×109/L og ≤200×10^9/L, blev dosis opretholdt på det tidligere niveau.
Når trombocyttallet var ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, blev den daglige dosis reduceret med 3 mg.
Når trombocyttallet var >400×10^9/L, kunne lægemidlet suspenderes, og dosis blev reduceret med 3mg, når trombocyttallet faldt til <200×10^9/L.
I dette tilfælde, hvis den laveste dosis på 3 mg/dag blev brugt, kunne lægemidlet suspenderes.
Respondenterne fortsatte behandlingen i 6 måneder.
Andre TPO-RA-terapier var ikke tilladt i undersøgelsesperioden.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
40
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Bing Bing, PhD
- Telefonnummer: 13601059938
- E-mail: Hanbing_li@sina.com.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: QLin Hu, PhD
- Telefonnummer: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- QLin Hu, PhD
- Telefonnummer: 15810785167
- E-mail: HQLin2012@163.com
-
Ledende efterforsker:
- Bing Bing, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne skal være mindst 18 år, mand eller kvinde.
- Deltagerne skal diagnosticeres med NSAA og have et refraktært/tilbagefaldende/utåleligt respons på standarddosis cyclosporin (CsA). Definitionen af refraktær/tilbagefaldende er patienter, der er blevet behandlet med tilstrækkelige doser ciclosporin (3-5 mg/kg) i mindst 6 måneder uden respons eller tilbagefald. Definitionen på utålelig er patienter, som ikke kan tåle CsA og har stoppet behandlingen på grund af betydelige bivirkninger.
- Deltagerne skal opfylde følgende kriterier ved tilmelding: blodplader <30×109/L.
- Baseline lever- og nyrefunktion skal være inden for 2 gange normalområdet.
- Ingen aktiv infektion; ingen graviditet eller amning.
- Deltagerne skal acceptere at underskrive den informerede samtykkeerklæring.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0-2.
Ekskluderingskriterier:
- Andre årsager til pancytopeni, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS).
- Bevis for klonal hæmatopoietisk system knoglemarvssygdom (MDS, AML) med cytogenetik.
- PNH-klon ≥50%.
- Modtog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før indskrivning.
- Modtog ATG-behandling inden for 6 måneder før indskrivning.
- Infektion eller blødning, der ikke kan kontrolleres med standardbehandling.
- Allergisk over for ruxolitinib.
- Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion, cirrose eller portal hypertension.
- Enhver malign tumor inden for 5 år eller lokalt basalcellekarcinom i huden.
- Anamnese med tromboemboliske hændelser, myokardieinfarkt eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipidsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
- Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
- Deltog i endnu et klinisk forsøg inden for 3 måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lusutrombopag
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis for lusutrombopag er 3 mg én gang dagligt.
Efter 2 ugers kontinuerlig administration kan dosis øges med 3 mg hver 2. uge baseret på blodpladetallet og patientens sikkerhed.
Dosis kan øges gradvist til 9 mg/d over i alt 12 uger).
Kurset bør vare mindst 3 måneder.
Når blodpladestigningen er <20×10^9/L, kan den daglige dosis øges med 3mg op til maksimalt 9mg/dag; når blodpladestigningen er ≥50×10^9/L og ≤200×10^9/L, kan dosis opretholdes; når blodpladetallet er ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, kan den daglige dosis reduceres med 3 mg; når blodpladetallet er >400×10^9/L, kan lægemidlet suspenderes og genoptages, når blodpladetallet falder til <200×10^9/L, med den daglige dosis reduceret med 3 mg.
I dette tilfælde, hvis den laveste dosis på 3 mg/dag anvendes, kan lægemidlet suspenderes.
Responders fortsætter behandlingen indtil 6 måneder.
|
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis for lusutrombopag er 3 mg én gang dagligt.
Efter 2 ugers kontinuerlig administration kan dosis øges med 3 mg hver 2. uge baseret på blodpladetallet og patientens sikkerhed.
Dosis kan øges gradvist til 9 mg/d over i alt 12 uger).
Kurset bør vare mindst 3 måneder.
Når blodpladestigningen er 400×10^9/L, kan lægemidlet suspenderes og genoptages, når blodpladetallet falder til
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprocent på 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
|
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
|
3 måneder
|
|
Samlet svarprocent på 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
uønskede hændelser ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
|
Andel af patienter med bivirkninger Andel af patienter med bivirkninger
|
3 måneder
|
|
uønskede hændelser ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Andel af patienter med bivirkninger
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Wan Z, Chen M, Han B. Avatrombopag, a promising novel thrombopoietin receptor agonist for refractory/relapsed/intolerant non-severe aplastic anemia: a phase 2 single-arm clinical trial. Ann Med. 2023 Dec;55(1):2224044. doi: 10.1080/07853890.2023.2224044.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Ruan J, Zuo W, Chen M, Yang C, Han B. Eltrombopag is effective in patients with relapse/refractory aplastic anemia-report from a single center in China. Ann Hematol. 2020 Dec;99(12):2755-2761. doi: 10.1007/s00277-020-04266-1. Epub 2020 Sep 17. Erratum In: Ann Hematol. 2020 Nov 2;:
- Katsube T, Wajima T, Fukuhara T, Kano T. Effects of Food and Calcium Carbonate on the Pharmacokinetics of Lusutrombopag, a Novel Thrombopoietin Receptor Agonist. Clin Ther. 2019 Sep;41(9):1747-1754.e2. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.06.004. Epub 2019 Jul 11.
- Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H, Kudo M, Abiru S, Igura T, Ishikawa T, Seike M, Katsube T, Ochiai T, Kimura K, Fukuhara T, Kano T, Nagata T, Tanaka K, Kurokawa M, Yamamoto K, Osaki Y, Izumi N, Imawari M. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 May;17(6):1192-1200. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.047. Epub 2018 Nov 28.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
23. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LNA-2024
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .