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Eine prospektive Studie zur Behandlung von rezidivierenden/refraktären/unverträglichen NSAA mit Lusutrombopag

17. Mai 2024 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Eine explorative Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Lusutrombopag bei der Behandlung von rezidivierenden/refraktären/unverträglichen NSAA

In einer prospektiven, einarmigen Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Lusutrombopag bei der Behandlung von rezidivierter/refraktärer/unerträglicher nicht schwerer aplastischer Anämie (NSAA) untersucht.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die eingeschlossenen Patienten erhielten 12 Wochen lang 3 mg Lusutrombopag/qd oral (die Anfangsdosis von Lusutrombopag betrug 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung wurde die Dosis alle 2 Wochen um 3 mg erhöht, basierend auf der Thrombozytenzahl und der Sicherheit der Probanden. Die Dosis wurde über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht. Die Behandlungsdauer betrug mindestens 3 Monate. Wenn der Thrombozytenanstieg <20×10^9/L betrug, wurde die Tagesdosis um 3 mg bis zu einem Maximum von 9 mg/Tag erhöht. Wenn der Thrombozytenanstieg ≥50×109/L und ≤200×10^9/L betrug, wurde die Dosis auf dem vorherigen Niveau gehalten. Wenn die Thrombozytenzahl ≥200×10^9/L und ≤400×10^9/L betrug, wurde die Tagesdosis um 3 mg reduziert. Wenn die Thrombozytenzahl >400×10^9/L betrug, konnte das Medikament ausgesetzt werden, und die Dosis wurde um 3 mg reduziert, wenn die Thrombozytenzahl auf <200×10^9/L sank. In diesem Fall könnte bei Anwendung der niedrigsten Dosis von 3 mg/Tag die Einnahme des Arzneimittels ausgesetzt werden. Die Responder setzten die Behandlung sechs Monate lang fort. Andere TPO-RA-Therapien waren während des Studienzeitraums nicht erlaubt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bing Bing, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer müssen mindestens 18 Jahre alt sein, männlich oder weiblich.
  2. Bei den Teilnehmern muss NSAA diagnostiziert werden und sie müssen refraktär/rezidivierend/unverträglich auf die Standarddosis Cyclosporin (CsA) ansprechen. Die Definition von refraktär/rezidivierend sind Patienten, die mindestens 6 Monate lang mit ausreichenden Dosen Ciclosporin (3–5 mg/kg) behandelt wurden, ohne dass es zu einer Reaktion oder einem Rückfall kam. Als „unverträglich“ gelten Patienten, die CsA nicht vertragen und die Behandlung aufgrund erheblicher Nebenwirkungen abgebrochen haben.
  3. Die Teilnehmer müssen bei der Anmeldung die folgenden Kriterien erfüllen: Blutplättchen <30×109/L.
  4. Die Ausgangswerte der Leber- und Nierenfunktion müssen innerhalb des Zweifachen des Normalbereichs liegen.
  5. Keine aktive Infektion; keine Schwangerschaft oder Stillzeit.
  6. Die Teilnehmer müssen zustimmen, die Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  7. Leistungsstatusbewertung der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Ursachen für Panzytopenie, wie zum Beispiel das myelodysplastische Syndrom (MDS).
  2. Hinweise auf eine klonale Knochenmarkserkrankung des hämatopoetischen Systems (MDS, AML) mit Zytogenetik.
  3. PNH-Klon ≥50 %.
  4. Erhielt vor der Einschreibung eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
  5. Erhielt innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung eine ATG-Behandlung.
  6. Infektion oder Blutung, die mit einer Standardtherapie nicht kontrolliert werden kann.
  7. Allergisch gegen Ruxolitinib.
  8. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion, Zirrhose oder portale Hypertonie.
  9. Jeder bösartige Tumor innerhalb von 5 Jahren oder lokales Basalzellkarzinom der Haut.
  10. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Myokardinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid-Syndrom) und aktuelle Einnahme von Antikoagulanzien.
  11. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.
  12. Hat innerhalb von 3 Monaten an einer anderen klinischen Studie teilgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lusutrombopag
Lusutrombopag wird 12 Wochen lang in einer Dosierung von 3 mg/qd oral verabreicht (die Anfangsdosis von Lusutrombopag beträgt 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung kann die Dosis je nach Thrombozytenzahl und Sicherheit des Patienten alle 2 Wochen um 3 mg erhöht werden. Die Dosis kann über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht werden. Der Kurs sollte mindestens 3 Monate dauern. Wenn der Thrombozytenanstieg <20×10^9/L beträgt, kann die Tagesdosis um 3 mg bis maximal 9 mg/Tag erhöht werden; Wenn der Thrombozytenanstieg ≥50×10^9/L und ≤200×10^9/L beträgt, kann die Dosis beibehalten werden; Wenn die Thrombozytenzahl ≥200×10^9/L und ≤400×10^9/L beträgt, kann die Tagesdosis um 3 mg reduziert werden; Wenn die Thrombozytenzahl > 400×10^9/L beträgt, kann das Medikament ausgesetzt und wieder aufgenommen werden, wenn die Thrombozytenzahl auf <200×10^9/L sinkt, wobei die Tagesdosis um 3 mg reduziert wird. In diesem Fall kann bei Anwendung der niedrigsten Dosis von 3 mg/Tag die Einnahme des Arzneimittels ausgesetzt werden. Die Responder setzen die Behandlung bis zu 6 Monaten fort.
Arzneimittel: Lusutrombopag
Lusutrombopag wird 12 Wochen lang in einer Dosierung von 3 mg/qd oral verabreicht (die Anfangsdosis von Lusutrombopag beträgt 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung kann die Dosis je nach Thrombozytenzahl und Sicherheit des Patienten alle 2 Wochen um 3 mg erhöht werden. Die Dosis kann über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht werden. Der Kurs sollte mindestens 3 Monate dauern. Wenn der Blutplättchenanstieg 400×10^9/L beträgt, kann das Medikament ausgesetzt und wieder aufgenommen werden, wenn die Blutplättchenzahl auf sinkt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission, eine teilweise Remission und eine hämatologische Remission erreichten
3 Monate
Gesamtansprechrate nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission, eine teilweise Remission und eine hämatologische Remission erreichten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate unerwünschter Ereignisse nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten mit unerwünschten EreignissenAnteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
3 Monate
Rate unerwünschter Ereignisse nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LNA-2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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