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Uno studio prospettico sul trattamento dei NSAA ricorrenti/refrattari/intollerabili con lusutrombopag

17 maggio 2024 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Uno studio esplorativo sull'efficacia e la sicurezza di lusutrombopag nel trattamento dei NSAA ricorrenti/refrattari/intollerabili

In uno studio prospettico a braccio singolo sono state esplorate l’efficacia e la sicurezza di lusutrombopag nel trattamento dell’anemia aplastica non grave (NSAA) recidivante/refrattaria/intollerabile.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai pazienti arruolati: è stato somministrato lusutrombopag alla dose di 3 mg/q al giorno per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag era 3 mg, assunti una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose è stata aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza dei soggetti. La dose è stata gradualmente aumentata a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). La durata del trattamento è stata di almeno 3 mesi. Quando l’aumento delle piastrine era <20×10^9/L, la dose giornaliera veniva aumentata di 3 mg, fino ad un massimo di 9 mg/giorno. Quando l’aumento delle piastrine era ≥50×109/L e ≤200×10^9/L, la dose veniva mantenuta al livello precedente. Quando la conta piastrinica era ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, la dose giornaliera veniva ridotta di 3 mg. Quando la conta piastrinica era >400×10^9/L, il farmaco poteva essere sospeso e la dose veniva ridotta di 3 mg quando la conta piastrinica scendeva a <200×10^9/L. In questo caso, se fosse utilizzata la dose più bassa di 3 mg/die, il farmaco potrebbe essere sospeso. I responsivi hanno continuato il trattamento per 6 mesi. Altre terapie TPO-RA non erano consentite durante il periodo di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bing Bing, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere almeno 18 anni, maschi o femmine.
  2. I partecipanti devono essere diagnosticati con NSAA e avere una risposta refrattaria/recidivata/intollerabile alla ciclosporina a dose standard (CsA). La definizione di refrattari/recidivi è quella di pazienti che sono stati trattati con dosi sufficienti di ciclosporina (3-5 mg/kg) per almeno 6 mesi senza risposta o recidiva. La definizione di intollerabile riguarda i pazienti che non tollerano la CsA e che hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali significativi.
  3. I partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri al momento dell'iscrizione: piastrine <30×109/L.
  4. La funzionalità epatica e renale al basale deve essere entro 2 volte il range normale.
  5. Nessuna infezione attiva; nessuna gravidanza o allattamento.
  6. I partecipanti devono accettare di firmare il modulo di consenso informato.
  7. Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0-2.

Criteri di esclusione:

  1. Altre cause di pancitopenia, come la sindrome mielodisplastica (MDS).
  2. Evidenza di malattia del midollo osseo del sistema emopoietico clonale (MDS, AML) con citogenetica.
  3. Clone EPN ≥50%.
  4. Ricevuto trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prima dell'arruolamento.
  5. Trattamento ATG ricevuto entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  6. Infezione o sanguinamento che non può essere controllato con la terapia standard.
  7. Allergico a ruxolitinib.
  8. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV, cirrosi o ipertensione portale.
  9. Qualsiasi tumore maligno entro 5 anni o carcinoma basocellulare locale della pelle.
  10. Anamnesi di eventi tromboembolici, infarto miocardico o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti.
  11. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento).
  12. Partecipato ad un altro studio clinico entro 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lusutrombopag
Somministrare lusutrombopag a 3 mg/qd per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag è 3 mg, una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose può essere aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza del soggetto. La dose può essere aumentata gradualmente fino a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). Il corso dovrebbe durare almeno 3 mesi. Quando l'aumento piastrinico è <20×10^9/L la dose giornaliera può essere aumentata di 3 mg fino ad un massimo di 9 mg/die; quando l’aumento piastrinico è ≥50×10^9/L e ≤200×10^9/L, la dose può essere mantenuta; quando la conta piastrinica è ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, la dose giornaliera può essere ridotta di 3 mg; quando la conta piastrinica è >400×10^9/L, il farmaco può essere sospeso e ripreso quando la conta piastrinica scende a <200×10^9/L, con la dose giornaliera ridotta di 3 mg. In questo caso, se viene utilizzata la dose più bassa di 3 mg/die, il farmaco può essere sospeso. I responsivi continuano il trattamento fino a 6 mesi.
Droga: Lusutrombopag
Somministrare lusutrombopag a 3 mg/qd per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag è 3 mg, una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose può essere aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza del soggetto. La dose può essere aumentata gradualmente fino a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). Il corso dovrebbe durare almeno 3 mesi. Quando l’aumento piastrinico è pari a 400×10^9/L, il farmaco può essere sospeso e ripreso quando la conta piastrinica scende a

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
3 mesi
Tasso di risposta globale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di eventi avversi a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi Proporzione di pazienti con eventi avversi
3 mesi
tasso di eventi avversi a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LNA-2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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