Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie dotyczące leczenia nawracającego/opornego na leczenie/nietolerowanego NSAA za pomocą lusutrombopagu

17 maja 2024 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Badanie eksploracyjne dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa lusutrombopagu w leczeniu nawracającego/opornego na leczenie/nietolerowanego NSAA

W prospektywnym, jednoramiennym badaniu oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Lusutrombopagu w leczeniu nawrotowej/opornej na leczenie/nietolerowanej, nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej (NSAA).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Włączeni pacjenci: otrzymywali Lusutrombopag doustnie w dawce 3 mg/dzień przez 12 tygodni (dawka początkowa lusutrombopagu wynosiła 3 mg, przyjmowana raz na dobę. Po 2 tygodniach ciągłego podawania dawkę zwiększano o 3 mg co 2 tygodnie w oparciu o liczbę płytek krwi i bezpieczeństwo pacjentów. Dawkę stopniowo zwiększano do 9 mg/d łącznie przez 12 tygodni). Czas trwania leczenia wynosił co najmniej 3 miesiące. Gdy przyrost płytek krwi wynosił <20×10^9/l, dawkę dobową zwiększano o 3 mg, maksymalnie do 9 mg/dobę. Gdy wzrost liczby płytek krwi wynosił ≥50×109/l i ≤200×10^9/l, dawkę utrzymywano na dotychczasowym poziomie. Gdy liczba płytek krwi wynosiła ≥200×10^9/l i ≤400×10^9/l, dawkę dobową zmniejszano o 3 mg. W przypadku, gdy liczba płytek krwi wynosiła >400×10^9/l, można było zawiesić stosowanie leku i zmniejszać dawkę o 3 mg, gdy liczba płytek krwi spadła do <200×10^9/l. W takim wypadku, w przypadku zastosowania najniższej dawki 3mg/dobę, lek mógłby zostać wstrzymany. Osoby, które odpowiedziały na leczenie, kontynuowały leczenie przez 6 miesięcy. Inne terapie TPO-RA nie były dozwolone w okresie badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bing Bing, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat i muszą być płci męskiej lub żeńskiej.
  2. U uczestników musi być zdiagnozowany NSAA i oporna na leczenie/nawrót/nietolerancja na cyklosporynę w standardowej dawce (CsA). Definicja oporności na leczenie/nawrotu obejmuje pacjentów, którzy byli leczeni wystarczającymi dawkami cyklosporyny (3-5 mg/kg) przez co najmniej 6 miesięcy bez odpowiedzi lub nawrotu. Definicja pacjenta nietolerowanego to pacjent, który nie toleruje CsA i przerwał leczenie z powodu znaczących działań niepożądanych.
  3. Podczas rejestracji uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria: płytki krwi <30×109/l.
  4. Wyjściowa czynność wątroby i nerek musi mieścić się w zakresie 2-krotności prawidłowego zakresu.
  5. Brak aktywnej infekcji; żadnej ciąży i karmienia piersią.
  6. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na podpisanie formularza świadomej zgody.
  7. Ocena stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) na poziomie 0-2.

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne przyczyny pancytopenii, takie jak zespół mielodysplastyczny (MDS).
  2. Dowody na klonalną chorobę szpiku kostnego układu krwiotwórczego (MDS, AML) za pomocą cytogenetyki.
  3. Klon PNH ≥50%.
  4. Otrzymał przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) przed rejestracją.
  5. Otrzymał leczenie ATG w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
  6. Zakażenie lub krwawienie, których nie można opanować standardową terapią.
  7. Uczulenie na ruksolitynib.
  8. Aktywne zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV, marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  9. Każdy nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat lub lokalny rak podstawnokomórkowy skóry.
  10. Historia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, zawału mięśnia sercowego lub udaru (w tym zespołu antyfosfolipidowego) i aktualne stosowanie leków przeciwzakrzepowych.
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (karmiące piersią).
  12. Brał udział w kolejnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lusutrombopag
Podawać lusutrombopag w dawce 3 mg/dzień doustnie przez 12 tygodni (dawka początkowa lusutrombopagu wynosi 3 mg raz na dobę. Po 2 tygodniach ciągłego podawania dawkę można zwiększać o 3 mg co 2 tygodnie w zależności od liczby płytek krwi i bezpieczeństwa pacjenta. Dawkę można stopniowo zwiększać do 9 mg/d łącznie przez 12 tygodni). Kurs powinien trwać co najmniej 3 miesiące. Gdy przyrost płytek krwi wynosi <20×10^9/l, dawkę dobową można zwiększyć o 3 mg aż do maksymalnej dawki 9 mg/dobę; gdy wzrost liczby płytek krwi wynosi ≥50×10^9/l i ≤200×10^9/l, dawkę można utrzymać; gdy liczba płytek krwi wynosi ≥200×10^9/L i ≤400×10^9/L, dawkę dobową można zmniejszyć o 3 mg; gdy liczba płytek krwi wynosi >400×10^9/l, podawanie leku można wstrzymać i wznowić, gdy liczba płytek krwi zmniejszy się do <200×10^9/l, zmniejszając dawkę dobową o 3 mg. W takim przypadku, jeśli zastosuje się najniższą dawkę 3mg/dobę, lek można zawiesić. Osoby reagujące na leczenie kontynuują leczenie do 6 miesięcy.
Lek: Lusutrombopag
Podawać lusutrombopag w dawce 3 mg/dzień doustnie przez 12 tygodni (dawka początkowa lusutrombopagu wynosi 3 mg raz na dobę. Po 2 tygodniach ciągłego podawania dawkę można zwiększać o 3 mg co 2 tygodnie w zależności od liczby płytek krwi i bezpieczeństwa pacjenta. Dawkę można stopniowo zwiększać do 9 mg/d łącznie przez 12 tygodni). Kurs powinien trwać co najmniej 3 miesiące. Gdy wzrost liczby płytek krwi wyniesie 400×10^9/l, podawanie leku można wstrzymać i wznowić, gdy liczba płytek krwi zmniejszy się do

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź całkowitą, częściową i odpowiedź hematologiczną
3 miesiące
Ogólny wskaźnik odpowiedzi po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź całkowitą, częściową i odpowiedź hematologiczną
6 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość występowania zdarzeń niepożądanych po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
3 miesiące
częstość występowania zdarzeń niepożądanych po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
6 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LNA-2024

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj