Bezpečnost a účinnost jedné dávky CARC-101C u pacientů s autoimunitním diabetes mellitus 1. typu

Kritéria zahrnutí:

• Pacienti jsou způsobilí k zařazení do této studie, pouze pokud platí všechna následující kritéria:

  1. Muži a ženy ve věku mezi ≥18 a ≤40 let v době screeningu.

  2. Diagnóza autoimunitního diabetu 1. typu (T1D) během 3 až 6 měsíců před screeningem na základě verze Čínských pokynů pro diagnostiku a léčbu diabetu 1. typu z roku 2021 s pozitivními pankreatickými autoprotilátkami:

     1. V době diagnózy musí být testován Inzulín a(utoprotilátka)IAA-pozitivní.
     2. Před diagnózou nesmí podstoupit žádnou formu inzulinové terapie.
  3. V současné době podstupuje inzulínovou terapii a má hladiny HbA1c mezi ≥7,0 % a ≤12 %.
  4. Mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi ≥18,0 kg/m2 a ≤ 35,0 kg/m2 v době screeningu.
  5. C-peptid nalačno ≥0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) nebo vrchol C-peptidu po MMTT ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
  6. Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce, a to od poskytnutí informovaného souhlasu až po stažení nebo 3 měsíce po medikaci (podle toho, co nastane později).
  7. Musí být schopen poskytnout písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas a být ochotný splnit požadavky výzkumu ve studii.

Kritéria vyloučení:

• Kritéria začlenění

Pacienti jsou způsobilí k zařazení do této studie, pouze pokud platí všechna následující kritéria:

1. Muži a ženy ve věku mezi ≥18 a ≤40 let v době screeningu.

2. Diagnóza T1D během 3 až 6 měsíců před screeningem na základě verze Čínských pokynů pro diagnostiku a léčbu diabetu 1. typu z roku 2021 s pozitivními pankreatickými autoprotilátkami:

   1. V době diagnózy musí být testován jako IAA-pozitivní.
   2. Před diagnózou nesmí podstoupit žádnou formu inzulinové terapie.
3. V současné době podstupuje inzulínovou terapii a má hladiny HbA1c mezi ≥7,0 % a ≤12 %.
4. Mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi ≥18,0 kg/m2 a ≤ 35,0 kg/m2 v době screeningu.
5. C-peptid nalačno ≥0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) nebo vrchol C-peptidu po MMTT ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
6. Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce, a to od poskytnutí informovaného souhlasu až po stažení nebo 3 měsíce po medikaci (podle toho, co nastane později).
7. Musí být schopen poskytnout písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas a být ochotný splnit požadavky výzkumu ve studii.

Kritéria vyloučení

Pacienti nejsou způsobilí k zařazení do této studie, pokud platí některé z následujících kritérií:

1. Průměrná denní celková spotřeba inzulínu byla >1,0 IU/kg (mezinárodní jednotka) za den nebo <15IU za den 7 dní před screeningem.

2. Během screeningu byly v laboratoři zjištěny některé z následujících abnormalit:

   1. Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >2 ULN
   2. Celkový bilirubin > 1,5 ULN
   3. Hemoglobin <120 g/l nebo > 165 g/l (muži), nebo < 110 g/l nebo > 160 g/l (ženy).
   4. Sérový kreatinin > 1,5 ULN (horní hranice normálu).
3. HIV-Ab nebo HBsAg nebo HCV-Ab (virus hepatitidy C) nebo treponema pallidum pozitivní při screeningu
4. Mít v době screeningu kromě T1D závažné/nekontrolované autoimunitní onemocnění.
5. Mít diabetickou retinopatii stupně 3 nebo vyšší navíc vyžadující laserové nebo chirurgické zákroky 3 měsíce před screeningem.
6. Mají již existující onemocnění ovlivňující produkci a stabilitu erytrocytů, včetně deficitu glukózo-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD), autoimunitní hemolytické anémie, paroxysmální spánkové hemoglobinurie, hereditární sférocytózy, hemoglobinopatie, deficitu pyruvátkinázy atd.
7. Akutní nebo chronická pankreatitida v anamnéze.
8. Dědičná tendence ke krvácení nebo koagulační dysfunkce v anamnéze nebo trombóza, hemolýza nebo krvácení v anamnéze.
9. 1 měsíc před screeningem diagnostikována DKA (diabetická ketoacidóza) nebo syndrom hyperosmotické hyperglykémie.
10. 3 měsíce před screeningem byla použita imunosupresiva.
11. Použitá systémová terapie glukokortikoidy 2 týdny před screeningem nebo během období studie (kromě inhalační a topické terapie glukokortikoidy).
12. Účastnil se jakéhokoli klinického výzkumu léků nebo zdravotnických prostředků do 3 měsíců před screeningem.
13. Dříve podstoupil buněčnou terapii.
14. Dříve hlášené zhoubné nádory (ať už vyléčené nebo ne).
15. Systémová infekce, těžké trauma nebo jiné stresové stavy potvrzené laboratorními testy nebo klinickými projevy v době screeningu.
16. Těhotné nebo kojící ženy.
17. Mají jiné podmínky, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast v této klinické studii.