Carc-101C:n kerta-annoksen turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on autoimmuunityypin 1 diabetes

Sisällön kriteerit:

• Potilaat voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  1. Miehet ja naiset ovat seulonnan aikaan iältään ≥18-≤40-vuotiaita.

  2. Autoimmuunityypin 1 diabetes (T1D) diagnosoitu 3–6 kuukauden sisällä ennen seulontaa Kiinan tyypin 1 diabeteksen diagnosointi- ja hoitoohjeiden vuoden 2021 version perusteella, positiivisilla haiman autovasta-aineilla:

     1. On testattava Insuliini a(utovasta-aine)IAA-positiivinen diagnoosihetkellä.
     2. Hän ei saa olla saanut minkäänlaista insuliinihoitoa ennen diagnoosia.
  3. Käytetään parhaillaan insuliinihoitoa ja HbA1c-tasot ovat ≥7,0 % - ≤12 %.
  4. Sen painoindeksi (BMI) on seulonnan aikana ≥18,0 kg/m2 ja ≤ 35,0 kg/m2.
  5. Paasto-C-peptidi ≥ 0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) tai MMTT:n jälkeinen huippu C-peptidi ≥ 0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
  6. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen antamisesta peruuttamiseen tai 3 kuukautta lääkityksen jälkeen (kumpi tapahtuu myöhemmin).
  7. Hänen on kyettävä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja olla valmis noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

• Sisällyttämiskriteerit

Potilaat voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

1. Miehet ja naiset ovat seulonnan aikaan iältään ≥18-≤40-vuotiaita.

2. Diagnosoitu T1D 3–6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, perustuen kiinalaisten tyypin 1 diabeteksen diagnosointia ja hoitoa koskevien ohjeiden vuoden 2021 versioon, positiivisilla haiman autovasta-aineilla:

   1. On testattava IAA-positiiviseksi diagnoosin yhteydessä.
   2. Hän ei saa olla saanut minkäänlaista insuliinihoitoa ennen diagnoosia.
3. Käytetään parhaillaan insuliinihoitoa ja HbA1c-tasot ovat ≥7,0 % - ≤12 %.
4. Sen painoindeksi (BMI) on seulonnan aikana ≥18,0 kg/m2 ja ≤ 35,0 kg/m2.
5. Paasto-C-peptidi ≥ 0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) tai MMTT:n jälkeinen huippu C-peptidi ≥ 0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
6. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen antamisesta peruuttamiseen tai 3 kuukautta lääkityksen jälkeen (kumpi tapahtuu myöhemmin).
7. Hänen on kyettävä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja olla valmis noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit

Potilaita ei voida ottaa mukaan tähän tutkimukseen, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

1. Keskimääräinen päivittäinen insuliinin kokonaiskäyttö oli > 1,0 IU/kg (kansainvälinen yksikkö) päivässä tai < 15 IU päivässä 7 päivää ennen seulontaa.

2. Mikä tahansa seuraavista poikkeavuuksista havaittiin laboratoriossa seulonnan aikana:

   1. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) >2 ULN
   2. Kokonaisbilirubiini > 1,5 ULN
   3. Hemoglobiini < 120 g/l tai > 165 g/l (mies), tai < 110 g/l tai > 160 g/l (nainen).
   4. Seerumin kreatiniini > 1,5 ULN (normaalin yläraja).
3. HIV-Ab tai HBsAg tai HCV-Ab (hepatiitti C virus) tai treponema pallidum positiivinen seulonnassa
4. Sinulla on vakava/hallitsematon autoimmuunisairaus T1D:n lisäksi seulonnan aikana.
5. Sinulla on diabeettinen retinopatia vaihe 3 tai sitä korkeampi, minkä lisäksi se vaatii laser- tai kirurgisia toimenpiteitä 3 kuukautta ennen seulontaa.
6. Sinulla on jo olemassa olevia erytrosyyttien tuotantoon ja vakauteen vaikuttavia sairauksia, mukaan lukien glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos, autoimmuuni hemolyyttinen anemia, kohtauksellinen unen hemoglobinuria, perinnöllinen sferosytoosi, hemoglobinopatia, pyruvaattikinaasin puutos jne.
7. Aiempi akuutti tai krooninen haimatulehdus.
8. Aiemmin perinnöllinen verenvuototaipumus tai hyytymishäiriö tai sinulla on ollut tromboosi, hemolyysi tai verenvuoto.
9. Diagnosoitu DKA (diabeettinen ketoasidoosi) tai hyperosmoottinen hyperglykemia 1 kuukausi ennen seulontaa.
10. Käytetty immunosuppressantteja 3 kuukautta ennen seulontaa.
11. Käytetty systeemistä glukokortikoidihoitoa 2 viikkoa ennen seulontaa tai tutkimusjakson aikana (lukuun ottamatta inhaloitavaa ja paikallista glukokortikoidihoitoa).
12. Osallistunut mihin tahansa lääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
13. Aiemmin soluterapiaa saanut.
14. Aiemmin raportoidut pahanlaatuiset kasvaimet (parantuivatpa tai eivät).
15. Systeeminen infektio, vakava trauma tai muut stressitilat, jotka on vahvistettu laboratoriokokeilla tai kliinisillä oireilla seulonnan aikana.
16. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
17. Sinulla on muita olosuhteita, joita tutkija pitää sopimattomina osallistuakseen tähän kliiniseen tutkimukseen.