Bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki CARC-101C u pacjentów z autoimmunologiczną cukrzycą typu 1

Kryteria włączenia:

• Pacjenci kwalifikują się do włączenia do tego badania tylko wtedy, gdy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od ≥18 do ≤40 lat w momencie badania przesiewowego.

  2. Zdiagnozowano autoimmunologiczną cukrzycę typu 1 (T1D) w ciągu 3–6 miesięcy przed badaniem przesiewowym na podstawie chińskich wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia cukrzycy typu 1 w wersji z 2021 r., z dodatnimi autoprzeciwciałami trzustkowymi:

     1. Należy wykonać badanie na insulinę a(utoprzeciwciało)IAA-dodatnie w momencie rozpoznania.
     2. Przed postawieniem diagnozy nie wolno przechodzić żadnej formy insulinoterapii.
  3. Obecnie przechodzi insulinoterapię i ma poziom HbA1c pomiędzy ≥7,0% a ≤12%.
  4. Posiadać wskaźnik masy ciała (BMI) w momencie badania przesiewowego ≥18,0 kg/m2 do ≤ 35,0 kg/m2.
  5. Stężenie peptydu C na czczo ≥0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) lub szczytowe stężenie peptydu C po MMTT ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
  6. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od momentu wyrażenia świadomej zgody do momentu wycofania leku lub 3 miesiące po przyjęciu leku (w zależności od tego, co nastąpi później).
  7. Musi być w stanie wyrazić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę oraz chcieć spełnić wymagania badawcze w ramach badania.

Kryteria wykluczenia:

• Kryteria włączenia

Pacjenci kwalifikują się do włączenia do tego badania tylko wtedy, gdy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

1. Mężczyźni i kobiety w wieku od ≥18 do ≤40 lat w momencie badania przesiewowego.

2. Zdiagnozowano T1D w ciągu 3 do 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, na podstawie chińskich wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia cukrzycy typu 1 w wersji z 2021 r., z dodatnimi autoprzeciwciałami trzustkowymi:

   1. W momencie postawienia diagnozy należy uzyskać wynik testu IAA-dodatni.
   2. Przed postawieniem diagnozy nie wolno przechodzić żadnej formy insulinoterapii.
3. Obecnie przechodzi insulinoterapię i ma poziom HbA1c pomiędzy ≥7,0% a ≤12%.
4. Posiadać wskaźnik masy ciała (BMI) w momencie badania przesiewowego ≥18,0 kg/m2 do ≤ 35,0 kg/m2.
5. Stężenie peptydu C na czczo ≥0,10 nmol/l (0,30 ng/ml) lub szczytowe stężenie peptydu C po MMTT ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
6. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od momentu wyrażenia świadomej zgody do momentu wycofania leku lub 3 miesiące po przyjęciu leku (w zależności od tego, co nastąpi później).
7. Musi być w stanie wyrazić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę oraz chcieć spełnić wymagania badawcze w ramach badania.

Kryteria wykluczenia

Pacjenci nie kwalifikują się do włączenia do tego badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

1. Średnie całkowite dzienne zużycie insuliny wynosiło >1,0 IU/kg (jednostka międzynarodowa) dziennie lub <15 IU dziennie na 7 dni przed badaniem przesiewowym.

2. Podczas badania przesiewowego w laboratorium wykryto którąkolwiek z następujących nieprawidłowości:

   1. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2 GGN
   2. Całkowita bilirubina >1,5 GGN
   3. Hemoglobina <120g/L lub > 165g/L (mężczyzna) lub <110g/L lub > 160g/L (kobieta).
   4. Kreatynina w surowicy >1,5 GGN (górna granica normy).
3. HIV-Ab lub HBsAg lub HCV-Ab (wirus zapalenia wątroby typu C) lub krętek blady dodatni w badaniu przesiewowym
4. W momencie badania przesiewowego oprócz T1D cierpisz na poważną/niekontrolowaną chorobę autoimmunologiczną.
5. Choruje na retinopatię cukrzycową w stopniu 3 lub wyższym, dodatkowo wymagającą zabiegu laserowego lub chirurgicznego na 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
6. Posiadają istniejące wcześniej choroby wpływające na produkcję i stabilność erytrocytów, w tym niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD), autoimmunologiczną niedokrwistość hemolityczną, napadową hemoglobinurię senną, dziedziczną sferocytozę, hemoglobinopatię, niedobór kinazy pirogronianowej itp.
7. Historia ostrego lub przewlekłego zapalenia trzustki.
8. Historia dziedzicznej skłonności do krwawień lub zaburzeń krzepnięcia lub zakrzepica, hemoliza lub krwawienie w przeszłości.
9. Zdiagnozowano DKA (cukrzycową kwasicę ketonową) lub zespół hiperosmotycznej hiperglikemii na 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
10. Zastosowano leki immunosupresyjne 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
11. Stosowana ogólnoustrojowa terapia glikokortykosteroidami 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania (z wyjątkiem terapii glikokortykosteroidami wziewnymi i miejscowymi).
12. Brał udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych dotyczących leków lub wyrobów medycznych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
13. Wcześniej otrzymał terapię komórkową.
14. Wcześniej zgłaszane nowotwory złośliwe (niezależnie od tego, czy zostały wyleczone, czy nie).
15. Infekcja ogólnoustrojowa, ciężki uraz lub inny stan stresu potwierdzony badaniami laboratoryjnymi lub objawami klinicznymi w czasie badania przesiewowego.
16. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
17. Czy występują inne schorzenia, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym.