Sikkerheten og effektiviteten til en enkelt dose CARC-101C hos pasienter med autoimmun type 1 diabetes mellitus

Inkluderingskriterier:

• Pasienter er kun kvalifisert for å bli inkludert i denne studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Hanner og kvinner i alderen mellom ≥18 og ≤40 år på tidspunktet for screening.

  2. Diagnostisert med autoimmun type 1 diabetes (T1D) innen 3 til 6 måneder før screening, basert på 2021-versjonen av de kinesiske retningslinjene for diagnose og behandling av type 1 diabetes, med positive bukspyttkjertelautoantistoffer:

     1. Må testes Insulin a(utoantibody)IAA-positiv ved diagnosetidspunktet.
     2. Skal ikke ha gjennomgått noen form for insulinbehandling før diagnose.
  3. Gjennomgår for tiden insulinbehandling og har HbA1c-nivåer mellom ≥7,0 % og ≤12 %.
  4. Ha en kroppsmasseindeks (BMI) mellom på screeningstidspunktet ≥18,0 kg/m2 og ≤ 35,0 kg/m2.
  5. Fastende C-peptid ≥0,10 nmol/L (0,30 ng/ml) eller post-MMTT topp C-peptid ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
  6. Menn og kvinner i fertil alder må godta å bruke svært effektiv prevensjon, fra å gi informert samtykke til seponering eller 3 måneder etter medisinering (avhengig av hva som inntreffer senere).
  7. Må være i stand til å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke og være villig til å overholde forskningskravene i studien.

Ekskluderingskriterier:

• Inkluderingskriterier

Pasienter er kun kvalifisert for å bli inkludert i denne studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

1. Hanner og kvinner i alderen mellom ≥18 og ≤40 år på tidspunktet for screening.

2. Diagnostisert med T1D innen 3 til 6 måneder før screening, basert på 2021-versjonen av de kinesiske retningslinjene for diagnose og behandling av type 1-diabetes, med positive pankreasautoantistoffer:

   1. Må testes IAA-positiv ved diagnosetidspunktet.
   2. Skal ikke ha gjennomgått noen form for insulinbehandling før diagnose.
3. Gjennomgår for tiden insulinbehandling og har HbA1c-nivåer mellom ≥7,0 % og ≤12 %.
4. Ha en kroppsmasseindeks (BMI) mellom på screeningstidspunktet ≥18,0 kg/m2 og ≤ 35,0 kg/m2.
5. Fastende C-peptid ≥0,10 nmol/L (0,30 ng/ml) eller post-MMTT topp C-peptid ≥0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml).
6. Menn og kvinner i fertil alder må godta å bruke svært effektiv prevensjon, fra å gi informert samtykke til seponering eller 3 måneder etter medisinering (avhengig av hva som inntreffer senere).
7. Må være i stand til å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke og være villig til å overholde forskningskravene i studien.

Eksklusjonskriterier

Pasienter er ikke kvalifisert til å bli inkludert i denne studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

1. Gjennomsnittlig daglig total insulinbruk var >1,0 IE/kg (internasjonal enhet) per dag eller <15 IE per dag 7 dager før screening.

2. Noen av følgende abnormiteter ble oppdaget i laboratoriet under screening:

   1. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >2 av ULN
   2. Totalt bilirubin >1,5 av ULN
   3. Hemoglobin <120 g/l eller > 165 g/l (hann), eller < 110 g/l eller > 160 g/l (hunn).
   4. Serumkreatinin >1,5 av ULN (Øvre normalgrense).
3. HIV-Ab eller HBsAg eller HCV-Ab (hepatitt C-virus) eller treponema pallidum positiv ved screening
4. Har en alvorlig/ukontrollert autoimmun sykdom i tillegg til T1D på tidspunktet for screening.
5. Har diabetisk retinopati stadium 3 eller høyere i tillegg som krever laser eller kirurgiske prosedyrer 3 måneder før screening.
6. Har allerede eksisterende sykdommer som påvirker erytrocyttproduksjon og stabilitet, inkludert mangel på glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD), autoimmun hemolytisk anemi, paroksysmal søvnhemoglobinuri, arvelig sfærocytose, hemoglobinopati, pyruvatkinase-mangel etc.
7. Historie med akutt eller kronisk pankreatitt.
8. Historie med arvelig blødningstendens eller koagulasjonsdysfunksjon, eller har en historie med trombose, hemolyse eller blødning.
9. Diagnostisert med DKA (diabetisk ketoacidose) eller hyperosmotisk hyperglykemi syndrom 1 måned før screening.
10. Brukte immundempende midler 3 måneder før screening.
11. Brukte systemisk glukokortikoidbehandling 2 uker før screening eller under studieperioden (bortsett fra inhalerte og topiske glukokortikoidbehandlinger).
12. Deltok i klinisk forskning på legemidler eller medisinsk utstyr innen 3 måneder før screening.
13. Tidligere mottatt celleterapi.
14. Tidligere rapporterte ondartede svulster (enten kurert eller ikke).
15. Systemisk infeksjon, alvorlig traume eller andre stresstilstander bekreftet av laboratorietester eller kliniske manifestasjoner på tidspunktet for screening.
16. Gravide eller ammende kvinner.
17. Har andre forhold som etterforskeren anser som upassende for å delta i denne kliniske studien.