Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost difelikefalinu u adolescentů na hemodialýze s mírným až těžkým Pruritusem

10. června 2026 aktualizováno: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 Studie s otevřenou značkou s jedním ramenem k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intravenózního difelikefalinu u adolescentů ve věku 12 až 17 let na hemodialýze s mírným až těžkým Pruritusem

Odůvodnění:

  • Lidé s dlouhodobým onemocněním ledvin, kteří jsou na hemodialýze (postup pro odstraňování odpadních produktů z krve), se obvykle vyvíjí stav, díky kterému je jejich pokožka velmi svědění.
  • Difelikefalin je lék, který dokáže léčit svědění související s dlouhodobým onemocněním ledvin.
  • Klinické studie prokázaly difelikefalin, aby se snížil svědění u dospělých na hemodialýze, přičemž byl bezpečný a tolerovatelný.
  • Současná studie se provádí u adolescentů ve věku 12 až 17 let na hemodialýze, kteří mají střední až závažné svědění související s dlouhodobým onemocněním ledvin, aby se posoudila, zda je difelikefalin v této věkové skupině bezpečný.

Cíle studie jsou:

Hlavní cíl: Posoudit bezpečnost difelikefalinu u adolescentů, kteří jsou na hemodialýze a mají svědění související s dlouhodobým onemocněním ledvin

Sekundární cíl: Měřit množství difelikefalinu, který vstupuje do krve u adolescentů, kteří jsou na hemodialýze a mají svědění související s dlouhodobým onemocněním ledvin

Na této studii se zúčastní nejméně 18 adolescentů ve věku 12 až 17 let, kteří jsou na hemodialýze a mají svědění související s dlouhodobým onemocněním ledvin.

Všichni účastníci studie obdrží difelikefalin 3 (nebo až 4) týdně po dobu až 12 týdnů. Doba trvání studie u účastníka je až 17 až 18 týdnů; Během tohoto období účastníci navštíví kliniku třikrát týdně (během jejich hemodialýzy).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno incidencí AE, 0,5 μg/kg IV difelikefalinu u dospívajících účastníků na HD (3krát týdně) s mírným až náročným Pruritem po dobu 12 týdnů. Kromě toho budou difelikefalinové plazmatické koncentrace (CMAX a Ctrough) po několika správách vyhodnoceny v několika vybraných časových bodech a účinnost difelikefalinu při zlepšování svědění a QOL související se zdravím bude zkoumána jako průzkumná.

Podrobnosti o studii zahrnují:

  • Doba trvání studie pro jednoho účastníka bude až 17 až 18 týdnů.
  • Doba léčby pro každého účastníka bude až 12 týdnů.
  • Frekvence návštěvy bude 3krát týdně (během návštěv HD).

Zkušební populace:

Účastníci této studie musí:

  • Buďte účastníky mužského nebo ženského dospívajícího ≥12 do 18 let v době informovaného souhlasu/souhlasu
  • Mít CKD-AP na HD (nejméně 3 hodiny v délce 3krát týdně, po dobu nejméně 12 týdnů před postupem informovaného souhlasu)
  • Být schopen pokračovat v HD bez změny jeho frekvence nebo metody
  • Mít průměrnou hodnotu WI-NRS skóre během období běhu> 4,0 (mírný až těžký Pruritus)

Účastníci této studie nesmí:

  • Během studie je plánován pro obdržení transplantace ledvin
  • Známe těžké poškození jater (např. Třídy C-pugh-pugh třídy C) nebo souběžnou jaterní cirhózu, sérovou alanin aminotransferázu (ALT) nebo aspartát aminotransferáza (AST)> 3násobek referenční horní hranice normálního (uln) (ULN), významné systolické nebo diastolické srdeční selhání , nebo souběžná malignita (s výjimkou vyříznutých bazálních buněk nebo spinocelulárních karcinomů kůže nebo karcinomu in situ, který byl vyříznut nebo resekován úplně)

Počet účastníků:

Do studie bude zapsáno nejméně 18 účastníků, které lze vyhodnotit pro koncový bod primární bezpečnosti. POZNÁMKA: Přihlášené znamená, že účastníci nebo jejich právně přijatelní zástupci dohodu o účasti na klinické studii po dokončení procesu informovaného souhlasu a screeningu. Účastník bude považován za přihlášen pouze tehdy, pokud nebude informovaný souhlas/souhlas stažen před účastí na jakékoli studijní činnosti po screeningu včetně období nabíjení.

Studium zbraní a trvání:

  • Jedná se o studii s jedním ramenem, otevřený. Všichni účastníci obdrží IV difelikefalin v dávce 0,5 μg/kg suché tělesné hmotnosti po každém ošetření HD 3krát týdně po dobu 12 týdnů.
  • Studie zahrnuje období screeningu až 4 týdny (včetně 7denního období běhu během týdne před zápisem), období studie 12 týdnů a období sledování 7 (až 10) dny.
  • Pokud je z jakéhokoli důvodu přerušen difelikefalin po dobu delší než 1 týden, měl by být účastník stažen ze studijního zásahu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Nábor
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Nábor
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 14611
        • Nábor
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Saudská arábie, 11564
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty, 25314
        • Nábor
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Spojené království, L14 5AB
        • Nábor
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Čína
      • Chengdu, Čína, 610066
        • Nábor
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
      • Guangzhou, Čína, 510600
        • Nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Nábor
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Čína, 430032
        • Nábor
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Nábor
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Valle de Hebron
      • Barcelona, Španělsko, " 08950"
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být v době informovaného souhlasu ≥ 12 až 18 let.
  2. Účastníci s CKD na HD 3krát týdně po dobu nejméně 12 týdnů před postupem informovaného souhlasu, kteří mohou pokračovat v HD bez změny jeho frekvence nebo metody.

  3. Účastníci, jejichž skóre WI-NRS skóre v 7denním období běhu (splňuje obě níže:

    1. Skóre WI-NRS byla zaznamenána po dobu nejméně 4 dnů během 7denního období běhu.
    2. Průměrná hodnota zaznamenaného skóre Wi-NRS je> 4,0

  4. Během posledních 3 měsíců před screeningem měl účastník alespoň 1 z následujících:

    1. Nejméně 2 jednorázová měření KT/V ≥1,2 v různých dialyzačních dnech
    2. Nejméně 2 měření poměru redukce močoviny ≥ 65% v různých dialyzačních dnech
    3. 1 měření jednorázové kt/v KT/V ≥1,2 a 1 měření redukce močoviny ≥ 65% v různých dialyzačních den
  5. Na předpis suché tělesné hmotnosti ≥ 20 kg
  6. Užívání antikoncepce u mužů a žen by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro ty, kteří se účastní klinických studií.
  7. Účastník a/nebo zákonný zástupce (podle potřeby) je schopen poskytnout vhodný podepsaný informovaný souhlas a případně souhlasil.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Je známo, že není v souladu s léčbou HD a vyšetřovatelem je považován za nepravděpodobné, že studie dokončí
  2. Během studie je plánován získat transplantaci ledvin. Poznámka: Být uvedeno na seznamu transplantací ledvin není kritériem vyloučení.
  3. Účastníci s svěděním způsobeným jinými podmínkami než chronickým selháním ledvin nebo komplikacemi chronického selhání ledvin, což by mohlo podle názoru vyšetřovatele ovlivnit hodnocení účinnosti (např. Atopická dermatitida, chronická urticarie).
  4. Účastníci s lokalizovaným svědkem omezeným na dlaně rukou.
  5. Účastníci s Pruritusem pouze během dialyzační relace (podle zprávy účastníka).
  6. Účastníci se známou souběžnou jaterní cirhózou nebo závažným jaterním poškozením (např. Child-Pugh třída C).
  7. Významné systolické nebo diastolické srdeční selhání (např. Kongestivní srdeční selhání třídy IV New York Heart Association).
  8. Účastníci se souběžnou malignitou s výjimkou vyříznuté bazální buňky nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ, který byl vyříznut nebo resekován úplně.
  9. Těžká duševní choroba nebo kognitivní poškození (např. Demence) nebo jiná souběžná duševní porucha, která by podle názoru vyšetřovatele ohrozila platnost měření studie.
  10. Stavy spojené s klinicky důležitými narušeními bariéry krve mozku (například primární malignity mozku, metastázy CNS nebo jiné zánětlivé podmínky, aktivní roztroušená skleróza, pokročilá Alzheimerova choroba), které mohou podle názoru vyšetřovatele spojeny s nepřijatelným rizikem účinků CNS.
  11. Akutní nebo nestabilní zdravotní stav (podmínky), které podle názoru vyšetřovatele mohou být spojeny se zvýšeným rizikem pro účastníka nebo mohou narušit hodnocení studie, výsledky nebo schopnost poskytovat písemný informovaný souhlas nebo dodržovat postupy studia.
  12. Účastník dostává probíhající léčbu ultrafialového B a očekává, že během studie takové léčby dostává.
  13. Nová nebo změna léčby přijatá pro svědění včetně antihistaminik a kortikosteroidů (orálních, IV nebo topických) do 14 dnů před screeningem.
  14. Nová nebo změna předpisu pro opioidy, gabapentin nebo pregabalin do 14 dnů před screeningem.
  15. Účastník dostává zakázané léky (např. Nalfurafin hydrochlorid, opioidní antagonisté), které nelze zastavit nejméně 14 dní před zápisem do studie.
  16. Účastník má známou přecitlivělost na intervenci studie nebo jakékoli složky formulace difelikefalinu.
  17. Známá nebo podezřelá anamnéza alkoholu, narkotických nebo jiných zneužívání drog nebo závislosti na látce do 12 měsíců před screeningem nebo účastníkem s jakýmkoli příjmem alkoholického nápoje ve více než dvou jednotkách denně více než jednou týdně.
  18. Účast na jakémkoli jiném vyšetřovacím zařízení nebo studiu léčiva <30 dnů před screeningem nebo současnou léčbou jiným vyšetřovacím agentem.
  19. Sérum alt, ast větší než 3 x referenční Uln.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoruč
Lék: Difelikefalin
Studie zahrnuje období screeningu až 4 týdny (včetně 7denního období běhu během týdne před zápisem), období léčby studie 12 týdnů a bezpečnostní následná návštěva v 7 (až 10 10 ) dny po EOT. Celková doba trvání studie pro jednoho účastníka je až 17 až 18 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: Až 18 týdnů
Chcete-li vyhodnotit bezpečnost 0,5 μg/kg difelikefalinu u adolescentů HD (≥12 až <18 let) s mírným až těžkými Pruritus
Až 18 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Predace difelikefalinové plazmatické koncentrace (CPRE)
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnotit difelikefalinové plazmatické koncentrace po více podáváních 0,5 μg/kg difelikefalinu u adolescentů HD (≥12 až <18 let) s mírným až těžkým Pruritusem
12 týdnů
Koncentrace plazmy difelikefalinu difelikefalinu (Ctrough)
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnotit difelikefalinové plazmatické koncentrace po více podáváních 0,5 μg/kg difelikefalinu u adolescentů HD (≥12 až <18 let) s mírným až těžkým Pruritusem
12 týdnů
Maximální koncentrace plazmy difelikefalinu (CMAX)
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnotit difelikefalinové plazmatické koncentrace po více administrativě 0,5 μg/kg difelikefalinu u HD adolescentů (≥ 12 až 18 let) s mírným až těžkým Pruritusem
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

17. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KOR-PED-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost CSL bude posuzovat žádosti o sdílení individuálních pacientových dat (IPD) s externími kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky, které jsou podány v dobré víře, vždy individuálně. Pro informace o procesu a požadavcích pro podání dobrovolné žádosti o sdílení dat IPD kontaktujte prosím společnost CSL na adrese clinicaltrials@cslbehring.com.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD budou obecně posuzovány po dokončení přezkumu hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) a po zveřejnění primární publikace.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhovaný výzkum by měl usilovat o zodpovězení dosud nezodpovězené důležité lékařské nebo vědecké otázky.

Budou brány v úvahu platné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů a další předpisy specifické pro danou zemi, které mohou sdílení IPD zabránit.

Pokud bude žádost schválena a výzkumník podepsal příslušnou dohodu o sdílení dat, budou k dispozici IPD, které byly řádně anonymizovány.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit