Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van difelikefaline bij adolescenten op hemodialyse met matige tot ernstige pruritus

31 augustus 2026 bijgewerkt door: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 Een open-label, single-arm-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze difelikefaline te evalueren bij adolescenten van 12 tot 17 jaar op hemodialyse met matige tot ernstige pruritus

Rationale:

  • Mensen met langdurige nierziekte die hemodialyse hebben (een procedure voor het verwijderen van afvalproducten uit het bloed) ontwikkelen gewoonlijk een aandoening die hun huid erg jeukt.
  • Difelikefaline is een medicijn dat de jeuk kan behandelen die verband houdt met nierziekte op de lange termijn.
  • Klinische studies hebben aangetoond dat diversefaline jeuk bij volwassenen op hemodialyse vermindert, terwijl ze veilig en aanvaardbaar zijn.
  • De huidige studie wordt uitgevoerd bij adolescenten van 12 tot 17 jaar op hemodialyse die matige tot ernstige jeuk hebben die verband houden met langdurige nierziekte om te beoordelen of difelikefaline veilig is in deze leeftijdsgroep.

De doelstellingen van de studie zijn:

Hoofddoel: om de veiligheid van difelikefaline te beoordelen bij adolescenten die hemodialyse hebben en jeuk hebben gerelateerd aan nierziekte op de lange termijn

Secundair doel: om de hoeveelheid difelikefaline te meten die het bloed binnenkomt bij adolescenten die hemodialyse hebben en jeuk hebben gerelateerd aan nierziekte op de lange termijn

Studieontwerp ten minste 18 adolescenten, 12 tot 17 jaar oud, die hemodialyse hebben en jeuk hebben met betrekking tot langdurige nierziekte zal deelnemen aan deze studie.

Alle deelnemers aan de studie ontvangen diffilmine 3 (of maximaal 4) keer per week gedurende maximaal 12 weken. De onderzoeksduur voor een deelnemer is tot 17 tot 18 weken; Tijdens deze periode zullen de deelnemers de kliniek 3 keer per week bezoeken (tijdens hun hemodialyse -bezoeken).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren, zoals beoordeeld door de incidentie van AE's, van 0,5 μg/kg IV difelikefaline bij adolescente deelnemers aan HD (3 keer per week) met matige tot ernstige prure gedurende 12 weken. Bovendien zullen difelikeFalin-plasmaconcentraties (Cmax en Ctrough) na meerdere administraties worden geëvalueerd op een paar geselecteerde tijdstippen en de werkzaamheid van difelikefaline bij het verbeteren van jeuk en gezondheidsgerelateerde QOL worden onderzocht als verkennend.

Studiedetails zijn onder meer:

  • De onderzoeksduur voor een enkele deelnemer zal maximaal 17 tot 18 weken duren.
  • De behandelingsduur voor elke deelnemer is maximaal 12 weken.
  • De bezoekfrequentie is 3 keer per week (tijdens HD -bezoeken).

Proefbevolking:

Deelnemers aan deze studie moeten:

  • Zijn mannelijke of vrouwelijke adolescente deelnemers ≥12 tot <18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming/instemming
  • Hebben CKD-AP op HD (minimaal 3 uur in duur 3 keer per week, gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de geïnformeerde toestemmingsprocedure)
  • In staat zijn om HD voort te zetten zonder de frequentie of methode te wijzigen
  • Heb een gemiddelde waarde WI-NRS-score tijdens de inloopperiode van> 4,0 (matige tot ernstige pruritus)

Deelnemers aan deze studie mogen niet:

  • Gepland zijn om een ​​niertransplantatie te ontvangen tijdens de studie
  • Hebben ernstige hepatische stoornissen gekend (bijv. Klasse C) of gelijktijdige hepatische cirrose, serum alanine aminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST)> 3 keer de referentie bovengrens van normaal (ULN), significant systolisch of diastolisch hartfout. , of gelijktijdige maligniteit (behalve uitgesneden basale cel of plaveiselcelcarcinoom van de huid, of carcinoom in situ die volledig is uitgesneden of verwijderd)

Aantal deelnemers:

Ten minste 18 deelnemers evalueerbaar voor het primaire veiligheidseindpunt zullen worden ingeschreven in het onderzoek. Opmerking: ingeschreven middelen, deelnemers, of hun wettelijk aanvaardbare vertegenwoordigers, overeenkomst om deel te nemen aan een klinisch onderzoek na voltooiing van het geïnformeerde toestemmingsproces en screening. Een deelnemer wordt alleen als ingeschreven beschouwd als de geïnformeerde toestemming/instemming niet wordt ingetrokken voordat hij deelneemt aan een onderzoeksactiviteit na screening, inclusief de inloopperiode.

Bestudeer armen en duur:

  • Dit is een open-label onderzoek met één arm. Alle deelnemers ontvangen IV difelikefaline bij een dosis van 0,5 μg/kg droog lichaamsgewicht na elke HD -behandeling 3 keer per week gedurende 12 weken.
  • De studie omvat een screeningperiode van maximaal 4 weken (inclusief een 7-daagse inloopperiode gedurende de week voorafgaand aan de inschrijving), een studiebehandelingsperiode van 12 weken en een follow-up periode van 7 (maximaal 10) Dagen.
  • Als om welke reden dan ook difelikeFalin meer dan 1 week wordt onderbroken, moet de deelnemer worden teruggetrokken uit de interventie van de studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Chengdu, China, 610066
        • Werving
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, China, 510080
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, China, 510600
        • Werving
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, China, 310003
        • Werving
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, China, 201102
        • Werving
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, China, 430032
        • Werving
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
      • Xi'an, China, 710003
        • Werving
        • Xi'an Children's Hospital
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Werving
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Werving
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Werving
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
          • Use Central Contact
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 14611
        • Werving
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11564
        • Werving
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Werving
        • Hospital Universitario Valle de Hebrón
      • Barcelona, Spanje, " 08950"
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Werving
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Contact:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L14 5AB
        • Werving
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Contact:
          • Use Central Contact
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Dubai, Verenigde Arabische Emiraten, 25314
        • Werving
        • Jalila Children's Specialty Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet ≥12 tot <18 jaar oud zijn op het moment van geïnformeerde toestemming.
  2. Deelnemers met CKD op HD 3 keer per week gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de geïnformeerde toestemmingsprocedure die HD kunnen voortzetten zonder de frequentie of methode te wijzigen.

  3. Deelnemers wiens WI-NRS-score scoren in de 7-daagse run-in periode (voldoet aan beide hieronder:

    1. WI-NRS-scores zijn gedurende een 7-daagse inloopperiode minimaal 4 dagen geregistreerd.
    2. De gemiddelde waarde van de opgenomen Wi-NRS-scores is> 4.0

  4. In de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de screening heeft de deelnemer ten minste 1 van de volgende gehad:

    1. Ten minste 2 KT/V-metingen met één pool ≥1.2 op verschillende dialysedagen
    2. Metingen van ten minste 2 ureumreductieverhouding ≥65% op verschillende dialysedagen
    3. 1 Single-Pool KT/V-meting ≥1,2 en 1 ureumreductieverhouding meting ≥65% op verschillende dialysedag
  5. Recept droog lichaamsgewicht ≥20 kg
  6. Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet consistent zijn met lokale voorschriften met betrekking tot de methoden voor anticonceptie voor degenen die deelnemen aan klinische studies.
  7. Deelnemer en/of wettelijke voogd (indien nodig) is in staat om de juiste ondertekende geïnformeerde toestemming en waar nodig toe te passen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekend als niet-conform met HD-behandelingen en door de onderzoeker onwaarschijnlijk geacht om de studie te voltooien
  2. Gepland om een ​​niertransplantatie te ontvangen tijdens het onderzoek. Opmerking: op een niertransplantatielijst worden vermeld, is geen uitsluitingscriterium.
  3. Deelnemers met jeuk veroorzaakt door andere aandoeningen dan chronisch nierfalen of complicaties van chronisch nierfalen, die naar de mening van de onderzoeker de effectiviteitsevaluatie kunnen beïnvloeden (bijv. Atopische dermatitis, chronische urticaria).
  4. Deelnemers met gelokaliseerde jeuk beperkt tot de handpalmen.
  5. Deelnemers met Pruritus alleen tijdens de dialysesessie (per deelnemerrapport).
  6. Deelnemers met bekende gelijktijdige levercirrose of ernstige leverstoornissen (bijv. Klasse-klassen C).
  7. Aanzienlijk systolisch of diastolisch hartfalen (bijv. New York Heart Association Class IV congestief hartfalen).
  8. Deelnemers met gelijktijdige maligniteit behalve uitgesneden basale cel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, of carcinoom in situ die volledig is uitgesneden of verwijderd.
  9. Ernstige psychische aandoeningen of cognitieve stoornissen (bijv. Dementie) of andere gelijktijdige psychische stoornissen die naar de mening van de onderzoeker de geldigheid van studiemetingen in gevaar zouden brengen.
  10. Omstandigheden geassocieerd met klinisch belangrijke verstoringen van de bloed -hersenbarrière (bijvoorbeeld primaire hersenmaligniteiten, CNS -metastasen of andere inflammatoire aandoeningen, actieve multiple sclerose, gevorderde ziekte van Alzheimer) dat in de mening van de onderzoeker kan worden geassocieerd met onaanvaardbaar risico op CZS -effecten.
  11. Acute of onstabiele medische toestand (en) die naar het advies van de onderzoeker kunnen worden geassocieerd met een verhoogd risico voor de deelnemer, of kan interfereren met onderzoeksbeoordelingen, resultaten of de mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of te voldoen aan onderzoeksprocedures.
  12. Deelnemer ontvangt de lopende ultraviolette B -behandeling en verwacht een dergelijke behandeling tijdens het onderzoek te krijgen.
  13. Nieuwe of verandering van behandeling ontvangen voor jeuk inclusief antihistaminica en corticosteroïden (mondeling, IV of actueel) binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  14. Nieuwe of verandering van recept voor opioïden, gabapentine of pregabaline binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  15. Deelnemer ontvangt verboden medicatie (bijv. Nalfurafine hydrochloride, opioïde antagonisten) die niet minstens 14 dagen vóór de inschrijving in het onderzoek kan worden gestopt.
  16. Deelnemer heeft overgevoeligheid gekend voor de onderzoeksinterventie of componenten van de difelikefaline -formulering.
  17. Bekende of vermoedelijke geschiedenis van alcohol, verdovende middelen of ander drugsmisbruik of drugsafhankelijkheid binnen 12 maanden voorafgaand aan screening of deelnemer met een alcoholische inname van meer dan twee eenheden per dag meer dan eens per week.
  18. Deelname aan een ander onderzoeksapparaat of drugsstudie <30 dagen voorafgaand aan screening, of de huidige behandeling met andere onderzoeksmiddelen (s).
  19. Serum Alt, AST groter dan 3 × de referentie ULN.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele arm
Geneesmiddel: Difelikefaline
De studie omvat een screeningperiode van maximaal 4 weken (inclusief een 7-daagse inloopperiode gedurende de week voorafgaand aan de inschrijving), een studiebehandelingsperiode van 12 weken en een veiligheidsbezoek voor veiligheid op 7 (maximaal 10 ) dagen na EOT. De totale onderzoeksduur voor een enkele deelnemer is maximaal 17 tot 18 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Tot 18 weken
Om de veiligheid van 0,5 μg/kg difelikefaline bij HD-adolescenten (≥12 tot <18 jaar) te evalueren met matige tot ernstige pruritus
Tot 18 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pre-dosis difelikefaline plasmaconcentraties (CPRE)
Tijdsspanne: 12 weken
Om difelikefaline-plasmaconcentraties te evalueren na meerdere administraties van 0,5 μg/kg difelikefaline bij HD-adolescenten (≥12 tot <18 jaar) met matige tot ernstige jeuk
12 weken
TroughiLikeFalin -plasmaconcentraties (Ctrough)
Tijdsspanne: 12 weken
Om difelikefaline-plasmaconcentraties na meerdere administraties van 0,5 μg/kg difelikefaline in HD-adolescenten (≥12 tot <18 jaar) te evalueren met matige tot ernstige jeuk
12 weken
Maximale difelikefaline plasmaconcentraties (Cmax)
Tijdsspanne: 12 weken
Om difelikefaline-plasmaconcentraties te evalueren na meerdere administraties van 0,5 μg/kg difelikefaline bij HD-adolescenten (≥12 tot <18 jaar) met matige tot ernstige jeuk
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

15 augustus 2029

Studie voltooiing (Geschat)

15 augustus 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KOR-PED-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om individuele patiëntengegevens (IPD) te delen met externe bona-fide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers, geval per geval beoordelen. Voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig gegevensdelingverzoek voor IPD, neem contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om IPD zullen over het algemeen in overweging worden genomen zodra de beoordeling door belangrijke regelgevende instanties (zoals FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Het voorgestelde onderzoek moet een voorheen onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag proberen te beantwoorden.

Van toepassing zijnde landspecifieke privacy- en andere wetten en voorschriften zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD verhinderen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende data-delingsovereenkomst heeft ondertekend, zal IPD dat op gepaste wijze geanonimiseerd is, beschikbaar zijn.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren