Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af difelikefalin hos unge på hæmodialyse med moderat til svær kløe

10. juni 2026 opdateret af: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Kor-Ped-202 En open-label, en-armstudie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs difelikefalin hos unge i alderen 12 til 17 år på hæmodialyse med moderat til svær pruritus

Begrundelse:

  • Mennesker med langvarig nyresygdom, der er på hæmodialyse (en procedure til fjernelse af affaldsprodukter fra blodet), udvikler ofte en tilstand, der gør deres hud meget kløende.
  • DiFelikeFalin er en medicin, der kan behandle kløe relateret til langvarig nyresygdom.
  • Kliniske undersøgelser har vist forskelligt at reducere kløe hos voksne på hæmodialyse, mens de er sikre og acceptable.
  • Den aktuelle undersøgelse udføres hos unge i alderen 12 til 17 år på hæmodialyse, der har moderat til svær kløe relateret til langvarig nyresygdom for at vurdere, om difelikefalin er sikker i denne aldersgruppe.

Undersøgelsens mål er:

Hovedmålet: At vurdere sikkerheden af ​​DiFelikeFalin hos unge, der er på hæmodialyse og har kløe relateret til langvarig nyresygdom

Sekundært mål: At måle mængden af ​​difelikefalin, der kommer ind i blodet hos unge, der er på hæmodialyse og har kløe relateret til langvarig nyresygdom

Undersøgelsesdesign mindst 18 unge i alderen 12 til 17 år, der er på hæmodialyse og har kløe, der er relateret til langvarig nyresygdom, vil deltage i denne undersøgelse.

Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage difelikefalin 3 (eller op til 4) gange ugentligt i op til 12 uger. Undersøgelsesvarigheden for en deltager er op til 17 til 18 uger; I denne periode besøger deltagerne klinikken 3 gange ugentligt (under deres hæmodialysebesøg).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, som vurderet ved forekomst af AES, på 0,5 μg/kg IV-difelikefalin hos ungdomsdeltagere på HD (3 gange ugentligt) med moderat til alvorlig pruritus over 12 uger. Derudover vil difelikefalin-plasmakoncentrationer (Cmax og CTROUGH) efter flere administrationer blive evalueret på et par udvalgte tidspunkter, og effektiviteten af ​​difelikefalin til forbedring af kløe og sundhedsrelateret QOL undersøges som efterforskende.

Undersøgelsesoplysninger inkluderer:

  • Undersøgelsesvarigheden for en enkelt deltager vil være op til 17 til 18 uger.
  • Behandlingsvarigheden for hver deltager vil være op til 12 uger.
  • Besøgsfrekvensen vil være 3 gange ugentligt (under HD -besøg).

Prøvepopulation:

Deltagere i denne undersøgelse skal:

  • Vær mandlige eller kvindelige ungdomsdeltagere ≥12 til <18 år på tidspunktet for informeret samtykke/samtykke
  • Har CKD-AP på HD (mindst 3 timer i varighed 3 gange ugentligt i mindst 12 uger før den informerede samtykkeprocedure)
  • Være i stand til at fortsætte HD uden at ændre sin frekvens eller metode
  • Har en middelværdi Wi-NRS-score i løbet af indkørselsperioden på> 4,0 (moderat til alvorlig kløe)

Deltagere i denne undersøgelse må ikke:

  • Planlægges at modtage en nyretransplantation under undersøgelsen
  • Har kendt alvorlig nedskrivning i leveren (f.eks. Børne-Pugh klasse C) eller samtidig levercirrhose, serum alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)> 3 gange referencen øvre grænse for normal (ULN), signifikant systolisk eller diastolisk hjertesvigt fiasko , eller samtidig malignitet (undtagen udskåret basalcelle eller pladecellecarcinom i huden eller karcinom in situ, der er blevet udskåret eller resekteret fuldstændigt)

Antal deltagere:

Mindst 18 deltagere, der kan evalueres for det primære sikkerhedsdepunkt, vil blive indskrevet i undersøgelsen. Bemærk: Tilmeldte betyder deltagere eller deres lovligt acceptable repræsentanter, der er enighed om at deltage i en klinisk undersøgelse efter afslutningen af ​​den informerede samtykkeproces og screening. En deltager vil kun blive betragtet som tilmeldt, hvis det informerede samtykke/samtykke ikke trækkes tilbage, før de deltager i nogen undersøgelsesaktivitet efter screening, herunder indkørselsperioden.

Undersøgelsesarme og varighed:

  • Dette er en enkelt arm, open-label-undersøgelse. Alle deltagere vil modtage IV -difelikefalin i en dosis på 0,5 μg/kg tør kropsvægt efter hver HD -behandling 3 gange ugentligt i 12 uger.
  • Undersøgelsen inkluderer en screeningsperiode på op til 4 uger (inklusive en 7-dages run-in-periode i løbet af ugen før tilmeldingen), en undersøgelsesbehandlingsperiode på 12 uger og en opfølgningsperiode på 7 (op til 10) dage.
  • Hvis DiFelikeFalin af en eller anden grund afbrydes i mere end 1 uge, skal deltageren trækkes tilbage fra undersøgelsesinterventionen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L14 5AB
        • Rekruttering
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, 25314
        • Rekruttering
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Kina
      • Chengdu, Kina, 610066
        • Rekruttering
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Kina, 510600
        • Rekruttering
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Kina, 430032
        • Rekruttering
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 14611
        • Rekruttering
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11564
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Valle de Hebron
      • Barcelona, Spanien, " 08950"
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltager skal være ≥12 til <18 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Deltagere med CKD på HD 3 gange ugentligt i mindst 12 uger før den informerede samtykkeprocedure, der kan fortsætte HD uden at ændre sin frekvens eller metode.

  3. Deltagere, hvis WI-NRS scorer i 7-dages run-in-periode (opfylder begge nedenfor:

    1. Wi-NRS-scoringer er blevet registreret i mindst 4 dage gennem en 7-dages run-in-periode.
    2. Middelværdien af ​​de registrerede WI-NRS-scoringer er> 4.0

  4. I løbet af de sidste 3 måneder før screeningen har deltageren haft mindst 1 af følgende:

    1. Mindst 2 enkeltpool KT/V-målinger ≥1,2 på forskellige dialysedage
    2. Mindst 2 måling af urinstofreduktionsforhold ≥65% på forskellige dialysedage
    3. 1 KT/V-måling med en enkelt pool ≥1,2 og 1 måling af urinstofreduktionsforhold ≥65% på forskellige dialysedag
  5. Recept tør kropsvægt ≥20 kg
  6. Forebyggende brug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende metoderne til prævention for dem, der deltager i kliniske studier.
  7. Deltager og/eller juridisk værge (efter behov) er i stand til at give det passende underskrevne informerede samtykke og hvor det er relevant, samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt for at være ikke-kompatibel med HD-behandlinger og anses for usandsynligt af efterforskeren at afslutte undersøgelsen
  2. Planlagt at modtage en nyretransplantation under undersøgelsen. Bemærk: At være listet på en nyretransplantationsliste er ikke et ekskluderingskriterium.
  3. Deltagere med kløe forårsaget af andre tilstande end kronisk nyresvigt eller komplikationer af kronisk nyresvigt, hvilket efter efterforskerens mening påvirker effektivitetsevalueringen (f.eks. Atopisk dermatitis, kronisk urticaria).
  4. Deltagere med lokal kløe begrænset til håndfladerne.
  5. Deltagere med kløe kun under dialysesessionen (efter deltagerrapport).
  6. Deltagere med kendt samtidig levercirrhose eller alvorlig leverfunktion i leveren (f.eks. Børne-Pugh klasse C).
  7. Betydelig systolisk eller diastolisk hjertesvigt (f.eks. New York Heart Association klasse IV kongestiv hjertesvigt).
  8. Deltagere med samtidig malignitet undtagen udskåret basalcelle eller pladecellecarcinom i huden eller karcinom in situ, der er blevet udskåret eller resekteret fuldstændigt.
  9. Alvorlig psykisk sygdom eller kognitiv svækkelse (f.eks. Demens) eller anden samtidig mental lidelse, der efter efterforskerens mening ville gå på kompromis med gyldigheden af ​​undersøgelsesmålinger.
  10. Betingelser forbundet med klinisk vigtige forstyrrelser i blodhjernebarrieren (for eksempel primære maligniteter i hjernen, CNS -metastaser eller andre inflammatoriske tilstande, aktiv multipel sklerose, avanceret Alzheimers sygdom), som efter efterforskningsudtalelsen kan være forbundet med uacceptabel risiko for CNS -effekter.
  11. Akut eller ustabil medicinsk tilstand (er), der efter efterforskerens mening kan være forbundet med øget risiko for deltageren eller kan forstyrre undersøgelsesvurderinger, resultater eller evnen til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde undersøgelsesprocedurer.
  12. Deltager modtager løbende ultraviolet B -behandling og forudser modtagelse af sådan behandling under undersøgelsen.
  13. Ny eller ændring af behandling modtaget til kløe inklusive antihistaminer og kortikosteroider (oral, IV eller topisk) inden for 14 dage før screening.
  14. Ny eller ændring af recept for opioider, gabapentin eller pregabalin inden for 14 dage før screening.
  15. Deltager modtager forbudt medicin (f.eks. Nalfurafinhydrochlorid, opioidantagonister), som ikke kan stoppes mindst 14 dage før tilmelding til undersøgelsen.
  16. Deltager har kendt overfølsomhed over for undersøgelsesinterventionen eller komponenter i DiFelikeFalin -formuleringen.
  17. Kendt eller mistænkt historie med alkohol, narkotisk eller andet stofmisbrug eller stofafhængighed inden for 12 måneder før screening eller deltager med ethvert alkoholisk drikkeindtag på mere end to enheder om dagen mere end en gang om ugen.
  18. Deltagelse i enhver anden undersøgelsesenhed eller lægemiddelundersøgelse <30 dage før screening eller aktuel behandling med andre undersøgelsesmiddel (er).
  19. Serum alt, ast større end 3 × referencen uln.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
Medicin: DiFelikeFalin
Undersøgelsen inkluderer en screeningsperiode på op til 4 uger (inklusive en 7-dages run-in-periode i løbet af ugen før tilmelding), en undersøgelsesbehandlingsperiode på 12 uger og et sikkerhedsopfølgningsbesøg kl. 7 (op til 10 ) dage efter EOT. Den samlede undersøgelsesvarighed for en enkelt deltager er op til 17 til 18 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AES)
Tidsramme: Op til 18 uger
For at evaluere sikkerheden på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-unge (≥12 til <18 år) med moderat til svær pruritus
Op til 18 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pre-dosis difelikefalin plasmakoncentrationer (CPRE)
Tidsramme: 12 uger
For at evaluere diffelikefalin-plasmakoncentrationer efter flere administrationer på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-unge (≥12 til <18 år) med moderat til svær pruritus
12 uger
Trough DiFelikeFalin Plasma Concentrations (CTROUGH)
Tidsramme: 12 uger
For at evaluere diffelikefalin-plasmakoncentrationer efter flere administrationer på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-unge (≥12 til <18 år) med moderat til svær pruritus
12 uger
Maksimal difelikefalin -plasmakoncentrationer (Cmax)
Tidsramme: 12 uger
For at evaluere diffelikefalin-plasmakoncentrationer efter flere administrationer på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-unge (≥12 til <18 år) med moderat til svær pruritus
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

17. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

15. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KOR-PED-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil på sag-til-sag basis vurdere anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bona-fide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. For information om processen og kravene til at indsende en frivillig anmodning om datadeling for IPD, kontakt venligst CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om individuel patientdata vil generelt blive overvejet, når gennemgang af større reguleringsmyndigheder (f.eks. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning skal søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatlivs- og andre love og forskrifter vil blive overvejet og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende data-delingsoverenskomst, vil IPD, der er blevet gjort passende anonym, være tilgængelig.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kroniske nyresygdomme

Kliniske forsøg med DiFelikeFalin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner