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Sicurezza e tollerabilità della Difelikefalin negli adolescenti sull'emodialisi con prurito da moderato a grave

10 giugno 2026 aggiornato da: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 Uno studio a braccio aperto a singolo braccio per valutare la sicurezza e la tollerabilità della difelikefalina endovenosa negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni in emodialisi con prurito da moderato a grave

Razionale:

  • Le persone con malattie renali a lungo termine che sono in emodialisi (una procedura per rimuovere i prodotti di scarto dal sangue) sviluppano comunemente una condizione che rende la pelle molto pruriginosa.
  • Difelikefalin è un medicinale in grado di trattare il prurito correlato alla malattia renale a lungo termine.
  • Studi clinici hanno dimostrato difelikefalin per ridurre il prurito negli adulti in emodialisi, pur essendo sicuri e tollerabili.
  • L'attuale studio viene condotto negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni in emodialisi che hanno prurito da moderato a grave correlato alla malattia renale a lungo termine per valutare se Difelikefalin è sicuro in questa fascia di età.

Gli obiettivi dello studio sono:

Obiettivo principale: valutare la sicurezza della Difelikefalin negli adolescenti che sono in emodialisi e hanno prurito in relazione alla malattia renale a lungo termine

Obiettivo secondario: misurare la quantità di difelikefalin che entra nel sangue negli adolescenti che sono in emodialisi e hanno prurito correlato alla malattia renale a lungo termine

La progettazione dello studio almeno 18 adolescenti, dai 12 ai 17 anni, che sono in emodialisi e hanno prurito in relazione alla malattia renale a lungo termine prenderà parte a questo studio.

Tutti i partecipanti allo studio riceveranno DiFelikefalin 3 (o fino a 4) volte a settimana per un massimo di 12 settimane. La durata dello studio per un partecipante è fino a 17-18 settimane; Durante questo periodo, i partecipanti visiteranno la clinica 3 volte a settimana (durante le loro visite all'emodialisi).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è di valutare la sicurezza e la tollerabilità, come valutato dall'incidenza di eventi avversi, di 0,5 μg/kg di Difelikefalin IV nei partecipanti adolescenti su HD (3 volte alla settimana) con prurito da moderato a grave per 12 settimane. Inoltre, le concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin (CMAX e CTROugh) dopo che più somministrazioni saranno valutate in alcuni punti temporali selezionati e l'efficacia di Difelikefalin nel miglioramento del prurito e della QoL correlata alla salute verrà studiato come esplorativo.

I dettagli dello studio includono:

  • La durata dello studio per un singolo partecipante sarà fino a 17-18 settimane.
  • La durata del trattamento per ciascun partecipante sarà fino a 12 settimane.
  • La frequenza di visita sarà 3 volte a settimana (durante le visite HD).

Popolazione di prova:

I partecipanti a questo studio devono:

  • Essere partecipanti maschili o femminili adolescenti da ≥12 a <18 anni al momento del consenso/assenso informato
  • Avere CKD-AP su HD (almeno 3 ore di durata 3 volte a settimana, per almeno 12 settimane prima della procedura di consenso informato)
  • Essere in grado di continuare l'HD senza modificarne la frequenza o il metodo
  • Avere un valore medio del punteggio Wi-NRS durante il periodo di corsa di> 4,0 (prurito da moderato a grave)

I partecipanti a questo studio non devono:

  • Essere pianificato per ricevere un trapianto di rene durante lo studio
  • Hanno conosciuto grave compromissione epatica (ad es. Classe c) o cirrosi epatica concomitante, alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST)> 3 volte il limite superiore di riferimento di normale (Uln), significativo insufficienza cardiaca diastolica o insufficienza cardiaca diastolica o malignità simultanea (tranne le cellule basali asportate o il carcinoma a cellule squamose della pelle o il carcinoma in situ che è stato escluso o resecato completamente)

Numero di partecipanti:

Almeno 18 partecipanti valutabili per l'endpoint di sicurezza primario saranno iscritti allo studio. Nota: iscritti significa che i partecipanti o i loro rappresentanti legalmente accettabili, accordo per partecipare a uno studio clinico dopo il completamento del processo di consenso informato e dello screening. Un partecipante verrà considerato iscritto solo se il consenso/assenso informato non viene ritirato prima di partecipare a qualsiasi attività di studio dopo lo screening incluso il periodo di corsa.

Studia armi e durata:

  • Questo è uno studio a braccio singolo e aperto. Tutti i partecipanti riceveranno la Difelikefalin IV alla dose di 0,5 μg/kg di peso corporeo secco dopo ogni trattamento HD 3 volte a settimana per 12 settimane.
  • Lo studio include un periodo di screening fino a 4 settimane (incluso un periodo di corsa di 7 giorni durante la settimana prima dell'iscrizione), un periodo di trattamento dello studio di 12 settimane e un periodo di follow-up di 7 (fino a 10) giorni.
  • Se per qualsiasi motivo Difelikefalin viene interrotto per più di 1 settimana, il partecipante dovrebbe essere ritirato dall'intervento di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • Reclutamento
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11564
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Cina
      • Chengdu, Cina, 610066
        • Reclutamento
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
      • Guangzhou, Cina, 510600
        • Reclutamento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Cina, 310003
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Cina, 430032
        • Reclutamento
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 25314
        • Reclutamento
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Reclutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israele, 49202
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Regno Unito, L14 5AB
        • Reclutamento
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Valle de Hebron
      • Barcelona, Spagna, " 08950"
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante deve avere ≥12 a <18 anni al momento del consenso informato.
  2. Partecipanti con CKD su HD 3 volte a settimana per almeno 12 settimane prima della procedura di consenso informato che possono continuare l'HD senza modificarne la frequenza o il metodo.

  3. Partecipanti il ​​cui punteggio WI-NRS nel periodo di corsa di 7 giorni (incontra entrambi i seguenti:

    1. I punteggi Wi-NRS sono stati registrati per almeno 4 giorni durante un periodo di corsa di 7 giorni.
    2. Il valore medio dei punteggi Wi-NRS registrati è> 4.0

  4. Negli ultimi 3 mesi prima dello screening, il partecipante ha avuto almeno 1 dei seguenti:

    1. Almeno 2 misurazioni KT/V a pozzo singolo ≥1,2 in diversi giorni di dialisi
    2. Almeno 2 misurazioni del rapporto di riduzione dell'urea ≥65% in diversi giorni di dialisi
    3. 1 Misurazione KT/V a pool singolo ≥1,2 e 1 misurazione del rapporto di riduzione dell'urea ≥65% nel giorno della dialisi diversa
  5. Peso corpo corporeo secco da prescrizione ≥20 kg
  6. L'uso contraccettivo da parte di uomini e donne dovrebbe essere coerente con le normative locali in merito ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
  7. Il partecipante e/o il tutore legale (come richiesto) è in grado di fornire il consenso informato firmato appropriato e, se del caso, assenso.

Criteri di esclusione:

  1. Noto per non essere conformi ai trattamenti HD e ritenuto improbabile dall'investigatore per completare lo studio
  2. Previsto per ricevere un trapianto di rene durante lo studio. Nota: essere elencati in un elenco di trapianti di rene non è un criterio di esclusione.
  3. I partecipanti con prurito causati da condizioni diverse dall'insufficienza renale cronica o dalle complicanze dell'insufficienza renale cronica, che potrebbero nell'opinione dell'investigatore influire sulla valutazione dell'efficacia (ad es. Dermatite atopica, orticaria cronica).
  4. I partecipanti con prurito localizzato si limitano ai palmi delle mani.
  5. Partecipanti con prurito solo durante la sessione di dialisi (da parte dei partecipanti).
  6. Partecipanti con cirrosi epatica concomitante nota o grave compromissione epatica (ad es. Classe C di Child-Pugh).
  7. Insufficienza cardiaca sistolica o diastolica significativa (ad es. Insufficienza cardiaca congestizia di classe IV Associazione cardiaca di New York).
  8. I partecipanti con malignità simultanea tranne le cellule basali asportate o il carcinoma a cellule squamose della pelle, o il carcinoma in situ che è stato escluso o resecato completamente.
  9. Grave malattia mentale o compromissione cognitiva (ad es. Demenza) o altri disturbi mentali simultanei che, secondo l'opinione dell'investigatore, comprometterebbero la validità delle misurazioni dello studio.
  10. Condizioni associate a interruzioni clinicamente importanti per la barriera cerebrale nel sangue (ad esempio, neoplasie cerebrali primarie, metastasi del SNC o altre condizioni infiammatorie, sclerosi multipla attiva, malattia di Alzheimer avanzata) che, secondo lo studio, può essere associato a un rischio inaccettabile per gli effetti del SNC.
  11. Condizioni mediche acute o instabili che, secondo l'investigatore, possono essere associate ad un aumento del rischio per il partecipante o interferire con le valutazioni dello studio, i risultati o la capacità di fornire un consenso informato scritto o rispettare le procedure di studio.
  12. Il partecipante sta ricevendo un trattamento in corso ultravioletto B e prevede di ricevere tale trattamento durante lo studio.
  13. Nuovo o cambiamento di trattamento ricevuto per prurito inclusi antistaminici e corticosteroidi (orale, IV o topico) entro 14 giorni prima dello screening.
  14. Nuovo o cambio di prescrizione per oppioidi, gabapentin o pregabalin entro 14 giorni prima dello screening.
  15. Il partecipante sta ricevendo farmaci proibiti (ad es. Nalfurafine cloridrato, antagonisti degli oppioidi) che non possono essere fermati almeno 14 giorni prima dell'iscrizione allo studio.
  16. Il partecipante ha noto l'ipersensibilità all'intervento di studio o a qualsiasi componente della formulazione di Difelikefalin.
  17. Storia conosciuta o sospetta di alcol, narcotici o altri abusi di droghe o dipendenza da sostanze entro 12 mesi prima dello screening o del partecipante con qualsiasi assunzione di bevande alcoliche di più di due unità al giorno in più di una volta alla settimana.
  18. Partecipazione a qualsiasi altro dispositivo investigativo o studio farmacologico <30 giorni prima dello screening o il trattamento attuale con altri agenti investigativi.
  19. Siero alt, AST maggiore di 3 × il riferimento ULN.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Droga: Difelikefalin
Lo studio include un periodo di screening fino a 4 settimane (incluso un periodo di corsa di 7 giorni durante la settimana prima dell'iscrizione), un periodo di trattamento dello studio di 12 settimane e una visita di follow-up per la sicurezza a 7 (fino a 10 ) giorni dopo EOT. La durata totale dello studio per un singolo partecipante è compresa tra 17 e 18 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Fino a 18 settimane
Per valutare la sicurezza di 0,5 μg/kg difelikefalin negli adolescenti HD (da ≥12 a <18 anni) con prurito da moderato a grave
Fino a 18 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin pre-dose (CPRE)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare le concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin dopo amministrazioni multiple di 0,5 μg/kg difelikefalin negli adolescenti HD (da ≥12 a <18 anni) con prurito da moderato a grave
12 settimane
Concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin (ctrough)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare le concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin dopo amministrazioni multiple di 0,5 μg/kg difelikefalin negli adolescenti HD (da ≥12 a <18 anni) con prurito da moderato a grave
12 settimane
Concentrazioni plasmatiche massime difelikefalin (CMAX)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare le concentrazioni plasmatiche di Difelikefalin dopo amministrazioni multiple di 0,5 μg/kg difelikefalin negli adolescenti HD (da ≥12 a <18 anni) con prurito da moderato a grave
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

17 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

15 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

15 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KOR-PED-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL valuterà caso per caso le richieste di condivisione dei dati individuali dei pazienti (IPD) con ricercatori scientifici e medici esterni qualificati e in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per presentare una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, si prega di contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD verranno generalmente considerate una volta completata la revisione da parte delle principali autorità regolatorie (es. FDA, EMA) e disponibile la pubblicazione primaria.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a una domanda medica o scientifica importante precedentemente senza risposta.

Le leggi e i regolamenti sulla privacy e altre norme specifiche del paese applicabile saranno considerati e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, i DPI adeguatamente anonimizzati saranno disponibili.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie renali croniche

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