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Innocuité et tolérabilité de la différencefaline chez les adolescents sur l'hémodialyse avec un prurit modéré à sévère

31 août 2026 mis à jour par: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 Une étude ouverte à bras unique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la différence intraveineuse chez les adolescents âgés de 12 à 17 ans sur l'hémodialyse avec un prurit modéré à sévère

Raisonnement:

  • Les personnes atteintes d'une maladie rénale à long terme qui sont sous hémodialyse (une procédure pour éliminer les déchets du sang) développent généralement une affection qui rend leur peau très démangeaisons.
  • Difelikefalin est un médicament qui peut traiter les démangeaisons liées à une maladie rénale à long terme.
  • Des études cliniques ont montré que la différencefaline réduit les démangeaisons chez les adultes sur l'hémodialyse, tout en étant en sécurité et tolérable.
  • La présente étude est réalisée chez les adolescents âgés de 12 à 17 ans sur l'hémodialyse qui ont des démangeaisons modérées à sévères liées à une maladie rénale à long terme pour évaluer si la différencefaline est sûre dans ce groupe d'âge.

Les objectifs de l'étude sont:

Objectif principal: Évaluer la sécurité de la différencefaline chez les adolescents qui sont sous hémodialyse et qui ont des démangeaisons liées à une maladie rénale à long terme

Objectif secondaire: à mesurer la quantité de différenciation qui entre dans le sang chez les adolescents qui sont sous hémodialyse et qui ont des démangeaisons liées à une maladie rénale à long terme

La conception de l'étude d'au moins 18 adolescents, âgés de 12 à 17 ans, qui sont sous hémodialyse et qui ont des démangeaisons liées à une maladie rénale à long terme, participeront à cette étude.

Tous les participants à l'étude recevront des différences de Difelikefalin 3 (ou jusqu'à 4) fois par semaine jusqu'à 12 semaines. La durée de l'étude pour un participant est de 17 à 18 semaines; Au cours de cette période, les participants visiteront la clinique 3 fois par semaine (lors de leurs visites d'hémodialyse).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité, comme évalué par l'incidence des EI, de 0,5 μg / kg IV Difelidefaline chez les adolescents sur les HD (3 fois par semaine) avec un prurit modéré à sévère sur 12 semaines. De plus, les concentrations plasmatiques de différenciation de différenciation (CMAX et CTROUGH) après plusieurs administrations seront évaluées à quelques points de temps sélectionnés et l'efficacité de la différencefaline dans l'amélioration des démangeaisons et la qualité de vie liée à la santé sera étudiée comme exploratoire.

Les détails de l'étude comprennent:

  • La durée de l'étude pour un seul participant se fera jusqu'à 17 à 18 semaines.
  • La durée du traitement pour chaque participant se déroulera jusqu'à 12 semaines.
  • La fréquence de visite sera 3 fois par semaine (lors des visites de HD).

Population d'essai:

Les participants à cette étude doivent:

  • Être des adolescents masculins ou des participants adolescents ≥12 à <18 ans au moment du consentement / assentiment éclairé
  • Avoir CKD-AP sur HD (au moins 3 heures de durée 3 fois par semaine, pendant au moins 12 semaines avant la procédure de consentement éclairée)
  • Être capable de continuer HD sans modifier sa fréquence ou sa méthode
  • Avoir un score de valeur moyenne WI-NRS pendant la période de course de> 4,0 (prurit modéré à sévère)

Les participants à cette étude ne doivent pas:

  • Être prévu pour recevoir une greffe de rein pendant l'étude
  • Ont connu une altération hépatique sévère (par exemple, la classe Cfild-Pugh Class C) ou une cirrhose hépatique simultanée, une alanine alanine sérique aminotransférase (ALT) ou l'aspartate aminotransférase (AST)> 3 fois la limite supérieure de référence de la normale (ULN), significative systolique ou diastolique de l'insuffisance cardiaque diastolique ou tume maligne simultanée (sauf le carcinome basal des cellules basales ou squameuses de la peau, ou carcinome in situ qui a été excisé ou réséqué complètement)

Nombre de participants:

Au moins 18 participants évaluables pour le critère de sécurité primaire seront inscrits à l'étude. Remarque: Enrôlé des moyens des participants, ou leurs représentants légalement acceptables, un accord pour participer à une étude clinique après avoir terminé le processus de consentement éclairé et le dépistage. Un participant ne sera considéré comme inscrit que si le consentement / l'assentiment éclairé n'est pas retiré avant de participer à une activité d'étude après le dépistage, y compris la période de mise au point.

Étude des bras et de la durée:

  • Il s'agit d'une étude à un seul bras et ouvert. Tous les participants recevront IV Difelidefaline à une dose de 0,5 μg / kg de poids corporel sec après chaque traitement HD 3 fois par semaine pendant 12 semaines.
  • L'étude comprend une période de dépistage allant jusqu'à 4 semaines (y compris une période de réalisation de 7 jours au cours de la semaine précédant l'inscription), une période de traitement de l'étude de 12 semaines et une période de suivi de 7 (jusqu'à 10) jours.
  • Si, pour une raison quelconque, DifeLikefalin est interrompu pendant plus d'une semaine, le participant doit être retiré de l'intervention de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 14611
        • Recrutement
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11564
        • Recrutement
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Chine
      • Chengdu, Chine, 610066
        • Recrutement
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Chine, 510080
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Chine, 510600
        • Recrutement
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Chine, 310003
        • Recrutement
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Chine, 430032
        • Recrutement
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
      • Xi'an, Chine, 710003
        • Recrutement
        • Xi'an Children's Hospital
  • Emirats Arabes Unis
      • Dubai, Emirats Arabes Unis, 25314
        • Recrutement
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Valle de Hebrón
      • Barcelona, Espagne, " 08950"
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Recrutement
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Recrutement
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
          • Use Central Contact
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Contact:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Royaume-Uni, L14 5AB
        • Recrutement
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Contact:
          • Use Central Contact

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Le participant doit être ≥12 à <18 ans au moment du consentement éclairé.
  2. Les participants avec CKD sur HD 3 fois par semaine pendant au moins 12 semaines avant la procédure de consentement éclairée qui peut continuer la HD sans modifier sa fréquence ou sa méthode.

  3. Les participants dont le WI-NRS marque dans la période de course de 7 jours (rencontre les deux ci-dessous:

    1. Les scores WI-NRS ont été enregistrés depuis au moins 4 jours au cours d'une période de 7 jours.
    2. La valeur moyenne des scores WI-NRS enregistrés est> 4,0

  4. Au cours des 3 derniers mois avant le dépistage, le participant a eu au moins 1 des éléments suivants:

    1. Au moins 2 mesures KT / V monocolores ≥1,2 à différents jours de dialyse
    2. Au moins 2 mesures de rapport de réduction de l'urée ≥65% à différents jours de dialyse
    3. 1 mesure KT / V monomool ≥1,2 et 1 Mesure du rapport de réduction de l'urée ≥65% un jour de dialyse différent
  5. Poids corporel sec sur ordonnance ≥20 kg
  6. L'utilisation des contraceptifs par les hommes et les femmes devrait être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour ceux qui participent à des études cliniques.
  7. Le participant et / ou le tuteur légal (selon les besoins) est capable de fournir le consentement éclairé signé approprié et, le cas échéant, de l'assentiment.

Critères d'exclusion:

  1. Connu pour ne pas être conforme aux traitements HD et jugé peu probable par l'investigateur pour terminer l'étude
  2. Prévu de recevoir une greffe de rein au cours de l'étude. Remarque: La répertorie sur une liste de transplantation rénale n'est pas un critère d'exclusion.
  3. Les participants ayant des démangeaisons causés par des affections autres que l'insuffisance rénale chronique ou les complications de l'insuffisance rénale chronique, ce qui pourrait, en avis de l'investigateur, affecter l'évaluation de l'efficacité (par exemple, la dermatite atopique, l'urticaire chronique).
  4. Les participants avec des démangeaisons localisées se limitent à la paume des mains.
  5. Les participants atteints de prurit uniquement pendant la session de dialyse (par rapport des participants).
  6. Les participants ayant une cirrhose hépatique simultanée connue ou une déficience hépatique sévère (par exemple, Child-Pugh classe C).
  7. Insuffisance cardiaque systolique ou diastolique significative (par exemple, insuffisance cardiaque congestive de classe IV de la New York Class IV).
  8. Les participants ayant une tumeur maligne simultanée, à l'exception du carcinome basal de cellules basales ou de cellules épidermoïdes de la peau, ou un carcinome in situ, qui a été excisé ou réséqué complètement.
  9. Une maladie mentale grave ou une déficience cognitive (par exemple, la démence) ou un autre trouble mental simultané qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la validité des mesures de l'étude.
  10. Les conditions associées à des perturbations cliniquement importantes à la barrière du cerveau sanguin (par exemple, les tumeurs malignes du cerveau primaires, les métastases du SNC ou d'autres conditions inflammatoires, la sclérose en plaques active, la maladie avancée d'Alzheimer) qui, de l'avis de l'investigateur, peut être associée à un risque inacceptable d'effets du SNC.
  11. Des conditions médicales aiguës ou instables qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent être associées à un risque accru pour le participant, ou peuvent interférer avec les évaluations de l'étude, les résultats ou la capacité de fournir un consentement éclairé écrit ou de se conformer aux procédures d'étude.
  12. Le participant reçoit un traitement ultraviolet B en cours et prévoit de recevoir un tel traitement au cours de l'étude.
  13. Nouveau ou changement de traitement reçu pour les démangeaisons, y compris les antihistaminiques et les corticostéroïdes (orale, IV ou topique) dans les 14 jours précédant le dépistage.
  14. Nouveau ou changement de prescription pour les opioïdes, la gabapentine ou la prégabaline dans les 14 jours précédant le dépistage.
  15. Le participant reçoit des médicaments interdits (par exemple, chlorhydrate de nalfurafine, antagonistes opioïdes) qui ne peuvent pas être arrêtés au moins 14 jours avant l'inscription à l'étude.
  16. Le participant a connu une hypersensibilité à l'intervention d'étude ou à tout composant de la formulation de différenciation.
  17. Des antécédents connus ou suspects d'alcool, de stupéfiants ou d'une autre dépendance à l'abus de drogues ou de substances dans les 12 mois précédant le dépistage ou le participant avec une consommation de boissons alcoolisées de plus de deux unités par jour plus d'une fois par semaine.
  18. Participation à tout autre dispositif d'enquête ou étude de médicaments <30 jours avant le dépistage, ou un traitement actuel avec d'autres agents d'investigation (s).
  19. Sérum Alt, AST supérieur à 3 × l'uln de référence.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras unique
Médicament: Diffaline diffaline
L'étude comprend une période de dépistage allant jusqu'à 4 semaines (y compris une période de réalisation de 7 jours au cours de la semaine précédant l'inscription), une période de traitement de l'étude de 12 semaines et une visite de suivi de la sécurité à 7 (jusqu'à 10 ans ) jours après EOT. La durée totale de l'étude pour un seul participant est de 17 à 18 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (AES)
Délai: Jusqu'à 18 semaines
Pour évaluer l'innocuité de 0,5 μg / kg de différenciation chez les adolescents HD (≥12 à <18 ans) avec un prurit modéré à sévère
Jusqu'à 18 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations plasmatiques pré-dose DifeLelidefalin (CPRE)
Délai: 12 semaines
Pour évaluer les concentrations plasmatiques de DifeLelidefaline après plusieurs administrations de 0,5 μg / kg de différenciation chez les adolescents HD (≥12 à <18 ans) avec un prurit modéré à sévère
12 semaines
Trough Diffelidefalin Plasma Concentrations (CTROUGH)
Délai: 12 semaines
Pour évaluer les concentrations plasmatiques de DifeLelidefaline après plusieurs administrations de 0,5 μg / kg de différenciation chez les adolescents HD (≥12 à <18 ans) avec un prurit modéré à sévère
12 semaines
Concentrations plasmatiques maximales de différenciation (CMAX)
Délai: 12 semaines
Pour évaluer les concentrations plasmatiques de DifeLelidefaline après plusieurs administrations de 0,5 μg / kg de différenciation chez les adolescents HD (≥12 à <18 ans) avec un prurit modéré à sévère
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

15 août 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2024

Première publication (Réel)

19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KOR-PED-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera au cas par cas les demandes de partage des données individuelles des patients (DIP) avec des chercheurs scientifiques et médicaux externes, qualifiés et de bonne foi. Pour plus d'informations sur le processus et les conditions de soumission d'une demande volontaire de partage de données pour les DIP, veuillez contacter CSL à l'adresse clinicaltrials@cslbehring.com.

Délai de partage IPD

Les demandes de DPI seront généralement examinées une fois que l'examen par les principales autorités réglementaires (par exemple, la FDA, l'EMA) est terminé et que la publication principale est disponible.

Critères d'accès au partage IPD

La recherche proposée doit viser à répondre à une question médicale ou scientifique importante qui n'a pas encore été résolue.

Les lois et règlements spécifiques à chaque pays en matière de confidentialité et autres seront pris en compte et pourraient empêcher le partage des IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, les IPD ayant été correctement anonymisées seront disponibles.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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