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Seguridad y tolerabilidad de la difelikefalina en adolescentes sobre hemodiálisis con prurito de moderado a severo

31 de agosto de 2026 actualizado por: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 Un estudio abierto de un solo brazo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la difelikefalina intravenosa en adolescentes de 12 a 17 años con hemodiálisis con prurito de moderado a severo

Razón fundamental:

  • Las personas con enfermedad renal a largo plazo que están tomando hemodiálisis (un procedimiento para eliminar productos de desecho de la sangre) desarrollan comúnmente una condición que hace que su piel sea muy picazón.
  • La difelikefalin es un medicamento que puede tratar la picazón relacionada con la enfermedad renal a largo plazo.
  • Los estudios clínicos han demostrado que la difelikefalina reduce la picazón en los adultos en la hemodiálisis, mientras que son seguros y tolerables.
  • El estudio actual se está realizando en adolescentes de 12 a 17 años en hemodiálisis que tienen picazón moderada a severa relacionada con la enfermedad renal a largo plazo para evaluar si la difelikefalina es segura en este grupo de edad.

Los objetivos del estudio son:

Objetivo principal: evaluar la seguridad de la difelikefalina en adolescentes que están en hemodiálisis y tener picazón relacionada con la enfermedad renal a largo plazo

Objetivo secundario: medir la cantidad de difelikefalina que ingresa a la sangre en adolescentes que están en hemodiálisis y tienen picazón relacionada con la enfermedad renal a largo plazo

Diseño del estudio Al menos 18 adolescentes, de 12 a 17 años, que están en hemodiálisis y tienen picazón relacionada con la enfermedad renal a largo plazo participarán en este estudio.

Todos los participantes del estudio recibirán Difelikefalin 3 (o hasta 4) veces por semana por hasta 12 semanas. La duración del estudio para un participante es de hasta 17 a 18 semanas; Durante este período, los participantes visitarán la clínica 3 veces por semana (durante sus visitas de hemodiálisis).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad, según lo evaluado por la incidencia de EA, de 0.5 μg/kg de difalina IV en participantes adolescentes en HD (3 veces por semana) con prurito moderado a severo durante 12 semanas. Además, las concentraciones plasmáticas de difelikefalina (CMAX y CTROUGH) después de que se evaluarán múltiples administraciones en algunos puntos de tiempo seleccionados y la eficacia de la difelikefalina para mejorar la picazón y la calidad de vida relacionada con la salud se investigarán como exploratorias.

Los detalles del estudio incluyen:

  • La duración del estudio para un solo participante será de entre 17 y 18 semanas.
  • La duración del tratamiento para cada participante será de hasta 12 semanas.
  • La frecuencia de la visita será 3 veces por semana (durante las visitas de HD).

Población de prueba:

Los participantes en este estudio deben:

  • Ser participantes adolescentes masculinos o femeninos ≥12 a <18 años de edad en el momento del consentimiento informado/asentimiento
  • Tener CKD-AP en HD (al menos 3 horas en duración 3 veces por semana, al menos 12 semanas antes del procedimiento de consentimiento informado)
  • Ser capaz de continuar HD sin cambiar su frecuencia o método
  • Tener un valor medio de puntaje WI-NRS durante el período de encuentro de> 4.0 (Prurito de moderado a severo)

Los participantes en este estudio no deben:

  • Ser planeado para recibir un trasplante de riñón durante el estudio
  • Han conocido un deterioro hepático grave (por ejemplo, clase C de niños C) o cirrosis hepática concurrente, alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST)> 3 veces el límite superior de referencia de la normalidad (ULN), insuficiencia cardíaca sistólica o diatólica significativa , o malignidad concurrente (excepto el carcinoma de células basales extirpadas o de células escamosas de la piel, o carcinoma in situ que se ha extirpado o resecado por completo)

Número de participantes:

Al menos 18 participantes evaluables para el punto final de seguridad primario se inscribirán en el estudio. Nota: Los participantes de los medios inscritos, o sus representantes legalmente aceptables, acuerdo para participar en un estudio clínico después de completar el proceso de consentimiento informado y la detección. Un participante solo se considerará inscrito si el consentimiento/asentimiento informado no se retira antes de participar en cualquier actividad de estudio después de la detección, incluido el período de ejecución.

Estudiar armas y duración:

  • Este es un estudio de un solo brazo y abierta. Todos los participantes recibirán difelikefalina IV a una dosis de 0.5 μg/kg de peso corporal seco después de cada tratamiento con HD 3 veces por semana durante 12 semanas.
  • El estudio incluye un período de detección de hasta 4 semanas (incluido un período de encuentro de 7 días durante la semana anterior a la inscripción), un período de tratamiento de estudio de 12 semanas y un período de seguimiento de 7 (hasta 10) días.
  • Si por alguna razón la difelikefalin se interrumpe durante más de 1 semana, el participante debe retirarse de la intervención del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • Reclutamiento
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11564
        • Reclutamiento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Dubai, Emiratos Árabes Unidos, 25314
        • Reclutamiento
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 8035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Valle de Hebrón
      • Barcelona, España, " 08950"
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamiento
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Reclutamiento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Reclutamiento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Porcelana
      • Chengdu, Porcelana, 610066
        • Reclutamiento
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Porcelana, 510080
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Porcelana, 510600
        • Reclutamiento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Porcelana, 310003
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Porcelana, 430032
        • Reclutamiento
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
      • Xi'an, Porcelana, 710003
        • Reclutamiento
        • Xi'an Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Reino Unido, L14 5AB
        • Reclutamiento
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe tener ≥12 a <18 años de edad en el momento del consentimiento informado.
  2. Los participantes con ERC en HD 3 veces por semana durante al menos 12 semanas antes del procedimiento de consentimiento informado que puede continuar con HD sin cambiar su frecuencia o método.

  3. Participantes cuyos WI-NRS anotan en el período de encuentro de 7 días (cumple con los dos siguientes:

    1. Los puntajes de WI-NRS se han registrado durante al menos 4 días durante un período de encuentro de 7 días.
    2. El valor medio de los puntajes WI-NRS registrados es> 4.0

  4. En los últimos 3 meses antes de la detección, el participante ha tenido al menos 1 de los siguientes:

    1. Al menos 2 mediciones de KT/V de puso única ≥1.2 en diferentes días de diálisis
    2. Al menos 2 mediciones de relación de reducción de urea ≥65% en diferentes días de diálisis
    3. 1 Medición de KT/V de una sola cantidad ≥1.2 y 1 medición de la relación de reducción de urea ≥65% en el día de diálisis diferente
  5. Prescriptación de peso corporal seco ≥20 kg
  6. El uso de anticonceptivos por hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos de anticoncepción para aquellos que participan en estudios clínicos.
  7. El participante y/o el tutor legal (según sea necesario) es capaz de proporcionar el consentimiento informado firmado apropiado y, cuando corresponda, asentido.

Criterios de exclusión:

  1. Conocido por no cumplir con los tratamientos con HD y que el investigador considere poco probable para completar el estudio
  2. Planeó recibir un trasplante de riñón durante el estudio. Nota: Estar en la lista en una lista de trasplantes de riñón no es un criterio de exclusión.
  3. Los participantes con picazón causados ​​por afecciones distintas a la insuficiencia renal crónica o complicaciones de la insuficiencia renal crónica, lo que podría en opinión del investigador afectar la evaluación de eficacia (por ejemplo, dermatitis atópica, urticaria crónica).
  4. Participantes con picazón localizada restringida a las palmas de las manos.
  5. Participantes con Prurito solo durante la sesión de diálisis (por informe del participante).
  6. Participantes con cirrosis hepática concurrente conocida o deterioro hepático severo (por ejemplo, Child-Pugh Clase C).
  7. Insuficiencia cardíaca sistólica o diastólica significativa (por ejemplo, New York Heart Association Clase IV insuficiencia cardíaca congestiva).
  8. Participantes con malignidad concurrente, excepto el carcinoma de células basales extirpadas o de células escamosas de la piel, o carcinoma in situ que se ha extirpado o resecado por completo.
  9. Enfermedad mental grave o deterioro cognitivo (por ejemplo, demencia) u otro trastorno mental concurrente que, en opinión del investigador, comprometería la validez de las mediciones del estudio.
  10. Las condiciones asociadas con interrupciones clínicamente importantes en la barrera del cerebro sanguíneo (por ejemplo, neoplasias cerebrales primarias, metástasis del SNC u otras afecciones inflamatorias, esclerosis múltiple activa, enfermedad de Alzheimer avanzada) que en la opinión del investigador pueden estar asociados con un riesgo inaceptable de efectos del SNC.
  11. Condiciones médicas agudas o inestables que, en opinión del investigador, pueden estar asociados con un mayor riesgo para el participante, o pueden interferir con las evaluaciones del estudio, los resultados o la capacidad de proporcionar consentimiento informado por escrito o cumplir con los procedimientos de estudio.
  12. El participante está recibiendo tratamiento ultravioleta B en curso y anticipa recibir dicho tratamiento durante el estudio.
  13. Nuevo o cambio de tratamiento recibido para picazón, incluidos antihistamínicos y corticosteroides (orales, IV o tópicos) dentro de los 14 días previos a la detección.
  14. Nuevo o cambio de prescripción para opioides, gabapentina o pregabalina dentro de los 14 días previos a la detección.
  15. El participante está recibiendo medicamentos prohibidos (por ejemplo, clorhidrato de nalfurafine, antagonistas opioides) que no pueden detenerse al menos 14 días antes de la inscripción en el estudio.
  16. El participante tiene hipersensibilidad a la intervención del estudio o cualquier componente de la formulación de difelikefalina.
  17. Antecedentes conocidos o sospechosos de alcohol, narcótico u otro abuso de drogas o dependencia de sustancias dentro de los 12 meses previos a la detección o participante con cualquier ingesta de bebidas alcohólicas de más de dos unidades por día más de una vez por semana.
  18. Participación en cualquier otro dispositivo de investigación o estudio de drogas <30 días antes de la detección, o el tratamiento actual con otros agentes de investigación.
  19. ALT de suero, AST mayor que 3 × el Uln de referencia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo único
Droga: Difelikefalin
El estudio incluye un período de detección de hasta 4 semanas (incluido un período de encuentro de 7 días durante la semana anterior a la inscripción), un período de tratamiento de estudio de 12 semanas y una visita de seguimiento de seguridad a las 7 (hasta 10 ) días después de EOT. La duración total del estudio para un solo participante es de hasta 17 a 18 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Hasta 18 semanas
Para evaluar la seguridad de 0.5 μg/kg de difelikefalina en adolescentes HD (≥12 a <18 años) con prurito moderado a severo
Hasta 18 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones plasmáticas de difelikefalina previas (CPRE)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluar las concentraciones plasmáticas de difelikefalina después de múltiples administraciones de 0.5 μg/kg de difelikefalina en adolescentes HD (≥12 a <18 años) con prurito moderado a severo
12 semanas
Concentraciones plasmáticas de difelikefalina de canal (CTROUGH)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluar las concentraciones plasmáticas de difelikefalina después de múltiples administraciones de 0.5 μg/kg de difelikefalina en adolescentes HD (≥12 a <18 años) con prurito moderado a severo
12 semanas
Concentraciones plasmáticas máximas de difelikefalina (CMAX)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluar las concentraciones plasmáticas de difelikefalina después de múltiples administraciones de 0.5 μg/kg de difelikefalina en adolescentes HD (≥12 a <18 años) con prurito moderado a severo
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

15 de agosto de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

15 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

19 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KOR-PED-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará caso por caso las solicitudes para compartir Datos de Pacientes Individuales (IPD) con investigadores científicos y médicos externos, cualificados y de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para presentar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, por favor contacte con CSL en clinicaltrials@cslbehring.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD generalmente se considerarán una vez que la revisión por parte de las principales autoridades reguladoras (p. ej., FDA, EMA) esté completa y la publicación principal esté disponible.

Criterios de acceso compartido de IPD

La investigación propuesta debe buscar responder a una pregunta médica o científica importante previamente sin respuesta.

Se considerarán las leyes y regulaciones de privacidad y otras aplicables específicas del país, las cuales pueden impedir el intercambio de IPD.

Si la solicitud es aprobada y el investigador ha firmado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, los IPD que hayan sido anonimizados adecuadamente estarán disponibles.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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