Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og toleranse av difelikefalin hos ungdommer på hemodialyse med moderat til alvorlig kløe

31. august 2026 oppdatert av: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

KOR-PED-202 En åpen, en-arm-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen av intravenøs difelikefalin hos ungdommer i alderen 12 til 17 år på hemodialyse med moderat til alvorlig kløe

Begrunnelse:

  • Personer med langvarig nyresykdom som er på hemodialyse (en prosedyre for å fjerne avfallsprodukter fra blodet) utvikler ofte en tilstand som gjør huden deres veldig kløende.
  • Difelikefalin er en medisin som kan behandle kløen relatert til langvarig nyresykdom.
  • Kliniske studier har vist difelikefalin for å redusere kløe hos voksne på hemodialyse, mens de er trygge og tålelige.
  • Den nåværende studien blir gjort hos ungdommer i alderen 12 til 17 år på hemodialyse som har moderat til alvorlig kløe relatert til langvarig nyresykdom for å vurdere om difelikefalin er trygg i denne aldersgruppen.

Målene med studien er:

Hovedmål: Å vurdere sikkerheten til difelikefalin hos ungdommer som er på hemodialyse og har kløe relatert til langvarig nyresykdom

Sekundær mål: Å måle mengden difelikefalin som kommer inn i blodet hos ungdommer som er på hemodialyse og har kløe relatert til langvarig nyresykdom

Studiedesign minst 18 ungdommer, i alderen 12 til 17 år, som er på hemodialyse og har kløe relatert til langvarig nyresykdom vil delta i denne studien.

Alle deltakerne i studien vil motta DifelikeFalin 3 (eller opptil 4) ganger ukentlig i opptil 12 uker. Studiens varighet for en deltaker er opptil 17 til 18 uker; I løpet av denne perioden vil deltakerne besøke klinikken 3 ganger ukentlig (under hemodialysebesøkene).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen, som vurdert ved forekomst av AE-er, på 0,5 μg/kg IV Difelikefalin hos unge deltakere på HD (3 ganger ukentlig) med moderat til alvorlig kløe i løpet av 12 uker. I tillegg vil difelikefalin-plasmakonsentrasjoner (Cmax og CTrough) etter flere administrasjoner bli evaluert på noen få utvalgte tidspunkter, og effektiviteten av difelikefalin for å forbedre kløe og helserelatert QOL vil bli undersøkt som utforskende.

Studiedetaljer inkluderer:

  • Studiens varighet for en enkelt deltaker vil være opptil 17 til 18 uker.
  • Behandlingsvarigheten for hver deltaker vil være opptil 12 uker.
  • Besøkfrekvensen vil være tre ganger ukentlig (under HD -besøk).

Prøvepopulasjon:

Deltakere i denne studien må:

  • Vær mannlige eller kvinnelige ungdoms deltakere ≥12 til <18 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykke
  • Ha CKD-AP på HD (minst 3 timer i varighet 3 ganger ukentlig, i minst 12 uker før den informerte samtykkeprosedyren)
  • Kunne fortsette HD uten å endre frekvens eller metode
  • Ha en middelverdi Wi-NRS-poengsum i løpet av innkjøringsperioden> 4,0 (moderat til alvorlig kløe)

Deltakere i denne studien må ikke:

  • Være planlagt å motta en nyretransplantasjon under studien
  • Har kjent alvorlig nedsatt leverfunksjon (f.eks. Child-Pugh klasse C) eller samtidig levercirrhose, serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)> 3 ganger referanse øvre grense for normal (ULN), betydelig systolisk eller diastolisk hjertesvikt , eller samtidig malignitet (unntatt utskåret basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, eller karsinom in situ som er blitt skåret ut eller reseksjonert helt)

Antall deltakere:

Minst 18 deltakere som evalueres for det primære sikkerhetsendpunktet, vil bli registrert i studien. Merk: Påmeldt betyr deltakere, eller deres juridisk akseptable representanter, enighet om å delta i en klinisk studie etter fullføring av den informerte samtykkeprosessen og screeningen. En deltaker vil bare bli vurdert påmeldt hvis det informerte samtykke/samtykke ikke blir trukket tilbake før den deltar i noen studieaktivitet etter screening inkludert innkjøringsperioden.

Studiearmer og varighet:

  • Dette er en en-arm, åpen etikettstudie. Alle deltakerne vil motta IV Difelikefalin i en dose på 0,5 μg/kg tørr kroppsvekt etter hver HD -behandling 3 ganger ukentlig i 12 uker.
  • Studien inkluderer en screeningsperiode på opptil 4 uker (inkludert en 7-dagers innkjøringsperiode i løpet av uken før påmelding), en studiebehandlingsperiode på 12 uker, og en oppfølgingsperiode på 7 (opptil 10) dager.
  • Hvis difelikefalin av en eller annen grunn blir avbrutt i mer enn 1 uke, bør deltakeren trekkes tilbake fra studieintervensjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • De forente arabiske emirater
      • Dubai, De forente arabiske emirater, 25314
        • Rekruttering
        • Jalila Children's Specialty Hospital
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Rekruttering
        • Pan and Aglaia Kyriakou Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
  • Kina
      • Chengdu, Kina, 610066
        • Rekruttering
        • Sichuan University-West China Second University Hospital
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Kina, 510600
        • Rekruttering
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Fudan University
      • Wuhan, Kina, 430032
        • Rekruttering
        • Huazhong University of Science and Technology-Tongji Medical College-The Central Hospital of Wuhan
      • Xi'an, Kina, 710003
        • Rekruttering
        • Xi'an Children's Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
        • Rekruttering
        • King Abdullah Specialized Children's Hospital (KASCH)
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11564
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Valle de Hebrón
      • Barcelona, Spania, " 08950"
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Liverpool, Storbritannia, L14 5AB
        • Rekruttering
        • Alder Hey Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakeren må være ≥12 til <18 år på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Deltakere med CKD på HD 3 ganger ukentlig i minst 12 uker før den informerte samtykkeprosedyren som kan fortsette HD uten å endre frekvens eller metode.

  3. Deltakere hvis WI-NRS scorer i 7-dagers innkjøringsperiode (oppfyller begge nedenfor:

    1. WI-NRS-score er registrert i minst 4 dager gjennom en 7-dagers innkjøringsperiode.
    2. Gjennomsnittsverdien av de registrerte WI-NRS-score er> 4.0

  4. I løpet av de siste tre månedene før screening har deltakeren hatt minst 1 av følgende:

    1. Minst 2 enkelt-basseng KT/V-målinger ≥1,2 på forskjellige dialysedager
    2. Minst 2 målinger av urea reduksjonsforhold ≥65% på forskjellige dialysedager
    3. 1 Enkel-basseng KT/V-måling ≥1,2 og 1 Urea Reduksjonsforhold Måling ≥65% på forskjellig dialysedag
  5. Resept tørr kroppsvekt ≥20 kg
  6. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter om prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
  7. Deltaker og/eller verge (etter behov) er i stand til å gi riktig signert informert samtykke og hvor aktuelt samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  1. Kjent for å være ikke-kompatibel med HD-behandlinger og ansett som usannsynlig av etterforskeren å fullføre studien
  2. Planlagt å motta en nyretransplantasjon under studien. Merk: Å være oppført på en nyretransplantasjonsliste er ikke et eksklusjonskriterium.
  3. Deltakere med kløe forårsaket av andre forhold enn kronisk nyresvikt eller komplikasjoner av kronisk nyresvikt, noe som etter etterforskerens mening kan påvirke effektivitetsevalueringen (f.eks. Atopisk dermatitt, kronisk urticaria).
  4. Deltakere med lokal kløe begrenset til håndflatene.
  5. Deltakere med Pruritus bare under dialyseøkten (av deltakerrapport).
  6. Deltakere med kjent samtidig levercirrhose eller alvorlig svekkelse av lever (f.eks. Child-Pugh klasse C).
  7. Betydelig systolisk eller diastolisk hjertesvikt (f.eks. New York Heart Association klasse IV kongestiv hjertesvikt).
  8. Deltakere med samtidig malignitet bortsett fra utskåret basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, eller karsinom in situ som er blitt skåret ut eller reseksjonert fullstendig.
  9. Alvorlig psykisk sykdom eller kognitiv svikt (f.eks. Demens) eller annen samtidig psykisk lidelse som etter etterforskerens mening ville kompromittere gyldigheten av studiemålinger.
  10. Tilstander assosiert med klinisk viktige forstyrrelser i blodhjernebarrieren (for eksempel primære maligniteter i hjernen, CNS -metastaser eller andre inflammatoriske tilstander, aktiv multippel sklerose, avansert Alzheimers sykdom) som etter etterforskerens mening kan være assosiert med uakseptabel risiko for CNS -effekter.
  11. Akutte eller ustabile medisinske tilstand (er) som etter etterforskerens mening kan være forbundet med økt risiko for deltakeren, eller kan forstyrre studievurderinger, utfall eller muligheten til å gi skriftlig informert samtykke eller overholde studieprosedyrer.
  12. Deltakeren mottar pågående ultrafiolett B -behandling og forventer å motta slik behandling under studien.
  13. Ny eller endring av behandlingen mottatt for kløe inkludert antihistaminer og kortikosteroider (oral, IV eller aktuell) innen 14 dager før screening.
  14. Ny eller endring av resept for opioider, gabapentin eller pregabalin innen 14 dager før screening.
  15. Deltakeren mottar forbudt medisiner (f.eks. Nalfurafine hydroklorid, opioidantagonister) som ikke kan stoppes minst 14 dager før påmelding i studien.
  16. Deltakeren har kjent overfølsomhet for studieintervensjonen eller noen komponenter i difelikefalinformuleringen.
  17. Kjent eller mistenkt historie med alkohol, narkotisk eller annet rusmisbruk eller rusavhengighet innen 12 måneder før screening eller deltaker med inntak av alkoholholdig drikke på mer enn to enheter per dag mer enn en gang per uke.
  18. Deltakelse i enhver annen undersøkelsesenhet eller medikamentstudie <30 dager før screening, eller aktuell behandling med andre undersøkelsesmiddel (er).
  19. Serum alt, AST større enn 3 × referanse ULN.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkel arm
Legemiddel: Difelikefalin
Studien inkluderer en screeningsperiode på opptil 4 uker (inkludert en 7-dagers innkjøringsperiode i løpet av uken før påmelding), en studiebehandlingsperiode på 12 uker, og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk ved 7 (opptil 10 ) dager etter EOT. Total studiens varighet for en enkelt deltaker er opptil 17 til 18 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger (AES)
Tidsramme: Opptil 18 uker
For å evaluere sikkerheten på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-ungdommer (≥12 til <18 år) med moderat til alvorlig kløe
Opptil 18 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pre-dose difelikefalin plasmakonsentrasjoner (CPRE)
Tidsramme: 12 uker
For å evaluere difelikefalin-plasmakonsentrasjoner etter flere administrasjoner på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-ungdommer (≥12 til <18 år) med moderat til alvorlig kløe
12 uker
Trough Difelikefalin plasmakonsentrasjoner (CTOUGH)
Tidsramme: 12 uker
For å evaluere difelikefalin-plasmakonsentrasjoner etter flere administrasjoner på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-ungdommer (≥12 til <18 år) med moderat til alvorlig kløe
12 uker
Maksimal difelikefalin plasmakonsentrasjoner (Cmax)
Tidsramme: 12 uker
For å evaluere difelikefalin-plasmakonsentrasjoner etter flere administrasjoner på 0,5 μg/kg difelikefalin hos HD-ungdommer (≥12 til <18 år) med moderat til alvorlig kløe
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

15. august 2029

Studiet fullført (Antatt)

15. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KOR-PED-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om deling av individuelle pasientdata (IPD) med eksterne pålitelige, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere på en sak-for-sak-basis. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om IPD vil vanligvis bli vurdert når gjennomgangen av store reguleringsmyndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Foreslått forskning bør søke å besvare et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.

Gjeldende landspesifikke personvern- og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har inngått en passende dataavtale, vil IPD som er tilstrekkelig anonymisert bli tilgjengelig.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere