Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von GTX-102 bei pädiatrischen Patienten mit AS (Aspire)
4. August 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von GTX-102 bei pädiatrischen Patienten mit Angelman-Syndrom
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirkung von GTX-102 auf die kognitive Funktion bei Teilnehmern mit Angelman-Syndrom (AS) zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
129
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Hamburg, Deutschland, 20251
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Deutschland, 04155
- University of Leipzig
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Munich, Deutschland, 80336
- Haunersche Kinderklinik
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Osaka, Japan, 543-0021
- Osaka City General Hospital
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Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japan, 467-0001
- Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
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Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
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Gdansk, Polen, 80211
- Medical University of Gdańsk
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Lodz, Polen, 93-338
- Polish Mothers Memorial Institute
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Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Barcelona, Spanien, 08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
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Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Cedars Sinai
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- UCSD, Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- UCSF
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- UNC Chapel Hill Pediatrics
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Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
- Rare Disease Research
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- The University of Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
- Carum Research Inc
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterzeichnete Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
- Bestätigte Diagnose von AS mit genetischer Bestätigung der vollständigen Deletion des Ubiquitin-Protein-Ligase-E3A-Gens (UBE3A) der Mutter, die AS im Bereich von 15q11.2 verursacht q13
- Kann selbstständig oder mit Unterstützung beim Screening-Besuch gehen (beachten Sie, dass ein Kind, dessen Fortbewegungsmittel hauptsächlich der Rollstuhl ist, von der Studie ausgeschlossen ist)
- Thrombozytenzahl, Prothrombinzeit / international normalisiertes Verhältnis und partielle Thromboplastinzeit innerhalb des 1,5-fachen der normalen Grenzen beim Screening-Besuch
- Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Medikamentenverabreichungspläne, Labortests und alle Studienverfahren einzuhalten, einschließlich LP-Verfahren und Narkose ohne Intubation zu tolerieren
- Vom Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung bis mindestens 6 Monate nach der letzten Dosis von GTX-102 müssen Frauen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden oder auf Abstinenz verzichten. Männer können teilnehmen, wenn sie sich bereit erklären, während der Studie und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis von GTX-102 abstinent zu bleiben (auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr zu verzichten) oder akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden
Ausschlusskriterien:
- Jede Änderung der Medikamente oder Ernährung/Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von AS-Symptomen (z. B. Schlafmittel, Medikamente gegen Krampfanfälle, Nahrungsergänzungsmittel, Ernährungsumstellung, einschließlich ketogener Diät oder Diät mit niedrigem glykämischen Index usw.) innerhalb des Monats vor dem Screening-Besuch (ausgenommen Gewichts-) basierende Anpassungen)
- Jeder Zustand, der ein erhöhtes Risiko einer erfolglosen LP mit sich bringt
- Aktuelle oder erwartete gleichzeitige Einnahme von Arzneimitteln, die das Blutungsrisiko erhöhen (z. B. Heparin, niedermolekulares Heparin, Thrombozytenaggregationshemmer)
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen GTX-102 oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Risiko für Nebenwirkungen erhöht
- Vorliegen oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme beeinträchtigen, ein übermäßiges Risiko darstellen oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen würde
- Jede klinisch bedeutsame kardiovaskuläre, endokrine, hepatische, renale, pulmonale, gastrointestinale, neurologische, bösartige, metabolische, psychiatrische oder andere Erkrankung oder Infektion, die nach Einschätzung des Prüfarztes ein Sicherheitsrisiko darstellt und das Subjekt für die Teilnahme ungeeignet macht und/oder nicht in der Lage sind, die Studienprozeduren abzuschließen
- Jegliche Laboranomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen, den Abschluss der Behandlung oder Nachuntersuchung unwahrscheinlich machen oder die Beurteilung des Studienergebnisses beeinträchtigen könnte
- Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger sein oder stillen oder planen, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
- Verwendung eines Prüfpräparats oder Prüfmedizinprodukts innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening-Besuch oder einer vorherigen Anwendung von Gentherapie oder ASO, unabhängig von der Dauer seit der letzten Verabreichung
- Gleichzeitige Teilnahme an einer beliebigen Studie, einschließlich beobachtender naturhistorischer Studien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: GTX-102
Die Teilnehmer erhalten GTX-102 sowohl im Doppelblind- als auch im Open-Label-Zeitraum über eine Lumbalpunktion (LP).
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Antisense-Oligonukleotid
Andere Namen:
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Schein-Komparator: Sham-LP, dann GTX-102
Die Teilnehmer erhalten während der Doppelblindphase ein Scheinverfahren und erhalten dann GTX-102 über LP während der Open-Label-Phase
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Antisense-Oligonukleotid
Andere Namen:
Kleiner Nadelstich am unteren Rücken an der Stelle, an der normalerweise die LP-Injektion vorgenommen wird
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung des kognitiven Bayley-4-Rohwerts gegenüber dem Ausgangswert ohne Eingaben der Pflegekraft am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Nettoantwort im Multidomain-Responder-Index (MDRI)
Zeitfenster: Tag 338
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Tag 338
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Änderung des ABC-C-Subskalen-Scores für Hyperaktivität/Nichteinhaltung gegenüber dem Ausgangswert am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Änderung des Bayley-4-Rohwerts für rezeptive Kommunikation gegenüber dem Ausgangswert am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), Schweregrad der UE und Zusammenhang mit dem Prüfpräparat, dem Verfahren und der Prämedikation
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Änderung von der Ausgangswerte in der Angelman Schweregradbewertung (ASA) Schlafbewertung RAW -Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Veränderung von Grundlinien in Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (Vineland-3) Empfänglichen Kommunikations-Roh-Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Vineland-3 ausdrucksstarker Kommunikations-Roh-Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Bayley-4 Bruttomotor-Rohbewertung am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie von der Basis in ASA Bruttomotor -Bewertung am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
3. Dezember 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Juli 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. November 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
6. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GTX-102-CL301
- 2024-512600-19-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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