Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von GTX-102 bei pädiatrischen Patienten mit AS (Aspire)
2. November 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von GTX-102 bei pädiatrischen Patienten mit Angelman-Syndrom
The primary objective of this study is to evaluate the effect of GTX-102 in cognitive function in participants with deletion-type Angelman Syndrome (AS).
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
129
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Hamburg, Deutschland, 20251
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Deutschland, 04155
- University of Leipzig
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Munich, Deutschland, 80336
- Haunersche Kinderklinik
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Osaka, Japan, 543-0021
- Osaka City General Hospital
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Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japan, 467-0001
- Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
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Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
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Gdansk, Polen, 80211
- Medical University of Gdańsk
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Lodz, Polen, 93-338
- Polish Mothers Memorial Institute
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Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Barcelona, Spanien, 08208
- Hospital Universitario Parc Tauli
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Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Cedars Sinai
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- UCSD, Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- UCSF
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- UNC Chapel Hill Pediatrics
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Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
- Rare Disease Research
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- The University of Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
- Carum Research Inc
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Key Inclusion Criteria:
- Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s)
- Confirmed diagnosis of AS with genetic confirmation of full maternal ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) gene deletion causing AS in the region of 15q11.2 q13
- Able to ambulate independently, or with assistance at the Screening Visit (note, a child whose primary means of mobility is by wheelchair is excluded from the study)
- Platelet count, prothrombin time / international normalized ratio, and partial thromboplastin time within 1.5x the normal limits at the Screening Visit
- Willing and able to comply with scheduled visits, drug administration plan, laboratory tests, and all study procedures, including LP procedure, MRI, and tolerating anesthesia without intubation
- From the time of informed consent through to at least 6 months after the final dose of GTX-102, females of childbearing potential who are sexually active must use highly effective contraception or abstinence. Males are able to participate if they agree to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use acceptable contraceptive methods during the study and for at least 3 months after the final dose of GTX-102
Key Exclusion Criteria:
- Any change in medications or diet/supplements intended to treat symptoms of AS (eg, sleeping aids, antiseizure medications, supplements, dietary change including ketogenic or low-glycemic index diet, other) within the month prior to the Screening Visit (excluding weight-based adjustments)
- Any condition that creates an increased risk of unsuccessful LP
- Current or expected concomitant use of drugs that increase the risk of bleeding (eg, heparin, low molecular weight heparin, platelet inhibitors)
- Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects
- Presence or history of any condition, lab abnormality, or infection, that, in the judgement of the Investigator, would interfere with participation, pose undue safety risk, or would confound interpretation of results
- Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
- Use of any investigational product or investigational medical device within 6 months or 5 half-lives prior to the Screening Visit or any prior use of gene therapy or ASO regardless of duration since last administration
- Concurrent participation in any interventional study
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: GTX-102
Participants will receive GTX-102 via lumbar puncture (LP) during both the double-blind and open-label period |
antisense oligonucleotide
Andere Namen:
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Schein-Komparator: Sham-LP then GTX-102
Participants will receive sham procedure during the double-blind period and then will receive GTX-102 via LP during the open-label period |
antisense oligonucleotide
Andere Namen:
Small needle prick on the lower back at the location where the LP injection is normally made |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung des kognitiven Bayley-4-Rohwerts gegenüber dem Ausgangswert ohne Eingaben der Pflegekraft am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Nettoantwort im Multidomain-Responder-Index (MDRI)
Zeitfenster: Tag 338
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Tag 338
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Änderung des ABC-C-Subskalen-Scores für Hyperaktivität/Nichteinhaltung gegenüber dem Ausgangswert am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Änderung des Bayley-4-Rohwerts für rezeptive Kommunikation gegenüber dem Ausgangswert am Tag 338
Zeitfenster: Basislinie, Tag 338
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Basislinie, Tag 338
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), Schweregrad der UE und Zusammenhang mit dem Prüfpräparat, dem Verfahren und der Prämedikation
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Änderung von der Ausgangswerte in der Angelman Schweregradbewertung (ASA) Schlafbewertung RAW -Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Veränderung von Grundlinien in Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (Vineland-3) Empfänglichen Kommunikations-Roh-Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Vineland-3 ausdrucksstarker Kommunikations-Roh-Score am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Bayley-4 Bruttomotor-Rohbewertung am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Wechseln Sie von der Basis in ASA Bruttomotor -Bewertung am Tag 338
Zeitfenster: Baseline, Tag 338
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Baseline, Tag 338
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
3. Dezember 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Juli 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. November 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. November 2026
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GTX-102-CL301
- 2024-512600-19-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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