Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa GTX-102 u dzieci i młodzieży z ZA (Aspire)
4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizowane, podwójnie ślepe, pozornie kontrolowane badanie fazy 3, badające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania GTX-102 u dzieci i młodzieży z zespołem Angelmana
Podstawowym celem tego badania jest ocena wpływu GTX-102 na funkcje poznawcze u osób z zespołem Angelmana (ZA).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
129
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Hiszpania, 08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
-
Madrid, Hiszpania, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Osaka, Japonia, 543-0021
- Osaka City General Hospital
-
Sapporo, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 467-0001
- Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20251
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Niemcy, 04155
- University of Leipzig
-
Munich, Niemcy, 80336
- Haunersche Kinderklinik
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80211
- Medical University of Gdańsk
-
Lodz, Polska, 93-338
- Polish Mothers Memorial Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars Sinai
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- UCSD, Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- UNC Chapel Hill Pediatrics
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- The University of Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Carum Research Inc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych
- Potwierdzona diagnoza ZA z genetycznym potwierdzeniem całkowitej delecji genu matczynej ligazy ubikwitynowo-białkowej E3A (UBE3A) powodującej AS w regionie 15q11.2 pytanie 13
- Potrafi poruszać się samodzielnie lub z pomocą podczas wizyty przesiewowej (uwaga: z badania wyłączone jest dziecko, którego głównym środkiem poruszania się jest wózek inwalidzki)
- Liczba płytek krwi, czas protrombinowy / międzynarodowy współczynnik znormalizowany i czas częściowej tromboplastyny w granicach 1,5-krotności normy podczas wizyty przesiewowej
- Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, badań laboratoryjnych i wszystkich procedur badawczych, w tym procedury LP i tolerowania znieczulenia bez intubacji
- Od chwili wyrażenia świadomej zgody do co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki GTX-102 kobiety w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję lub abstynencję. Mężczyźni mogą wziąć udział w badaniu, jeśli zgodzą się zachować abstynencję (powstrzymać się od stosunków heteroseksualnych) lub stosować dopuszczalne metody antykoncepcji w trakcie badania i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki GTX-102
Kryteria wykluczenia:
- Jakakolwiek zmiana leków lub diety/suplementów mających na celu leczenie objawów ZA (np. środki nasenne, leki przeciwpadaczkowe, suplementy, zmiany diety, w tym dieta ketogenna lub dieta o niskim indeksie glikemicznym, inne) w ciągu miesiąca poprzedzającego wizytę przesiewową (z wyłączeniem korekty oparte)
- Każdy stan, który stwarza zwiększone ryzyko nieudanego LP
- Obecne lub przewidywane jednoczesne stosowanie leków zwiększających ryzyko krwawień (np. heparyna, heparyna drobnocząsteczkowa, inhibitory płytek krwi)
- Znana nadwrażliwość na GTX-102 lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie Badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
- Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii Badacza zakłócałby uczestnictwo, stwarzał nadmierne ryzyko lub zakłócałby interpretację wyników
- Każdy klinicznie istotny stan lub infekcja układu sercowo-naczyniowego, endokrynnego, wątroby, nerek, płuc, przewodu pokarmowego, neurologicznego, złośliwego, metabolicznego, psychiatrycznego lub innego, który w ocenie Badacza będzie stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa, powoduje, że uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu. i/lub nie jest w stanie ukończyć procedur badawczych
- Jakakolwiek nieprawidłowość wyników badań laboratoryjnych, która w opinii Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, sprawić, że leczenie lub obserwacja zostanie zakończona lub zaburzyć ocenę wyniku badania
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie zajścia w ciążę (samodzielną lub partnerską) w dowolnym momencie trwania badania
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego wyrobu medycznego w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania przed wizytą przesiewową lub jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie terapii genowej lub ASO, niezależnie od czasu trwania od ostatniego podania
- Jednoczesny udział w dowolnych badaniach, w tym obserwacyjnych badaniach historii naturalnej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GTX-102
Uczestnicy otrzymają GTX-102 poprzez nakłucie lędźwiowe (LP) zarówno w okresie podwójnie ślepej próby, jak i w badaniu otwartym
|
oligonukleotyd antysensowny
Inne nazwy:
|
|
Pozorny komparator: Pozornie LP, a następnie GTX-102
Uczestnicy przejdą pozorowaną procedurę w okresie podwójnie ślepej próby, a następnie otrzymają GTX-102 za pośrednictwem LP w okresie otwartym
|
oligonukleotyd antysensowny
Inne nazwy:
Małe ukłucie igłą w dolnej części pleców w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk LP
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowym wyniku poznawczym Bayley-4 bez wkładu opiekuna w dniu 338
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odpowiedź netto w indeksie respondentów wielodomenowych (MDRI)
Ramy czasowe: Dzień 338
|
Dzień 338
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku podskali nadpobudliwości/nieprzestrzegania zaleceń ABC-C w 338. dniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowym wyniku komunikacji recepcyjnej Bayley-4 w dniu 338
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz związek z badanym lekiem, procedurą i premedykacją
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Zmiana od podstawy oceny surowości Angelmana (ASA) Raw ocena snu w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana z wartości wyjściowej w Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (Vineland-3) Raw Komunikacja RAW w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana z linii bazowej w Vineland-3 Expressive Communication Raw Score w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana od linii bazowej w wyniku Bayley-4 Gross Motor Raw w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenach motorycznych ASA w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 lipca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GTX-102-CL301
- 2024-512600-19-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .