Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa GTX-102 u dzieci i młodzieży z ZA (Aspire)
2 listopada 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizowane, podwójnie ślepe, pozornie kontrolowane badanie fazy 3, badające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania GTX-102 u dzieci i młodzieży z zespołem Angelmana
The primary objective of this study is to evaluate the effect of GTX-102 in cognitive function in participants with deletion-type Angelman Syndrome (AS).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
129
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Barcelona, Hiszpania, 08208
- Hospital Universitario Parc Tauli
-
Madrid, Hiszpania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Osaka, Japonia, 543-0021
- Osaka City General Hospital
-
Sapporo, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 467-0001
- Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20251
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Niemcy, 04155
- University of Leipzig
-
Munich, Niemcy, 80336
- Haunersche Kinderklinik
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80211
- Medical University of Gdańsk
-
Lodz, Polska, 93-338
- Polish Mothers Memorial Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars Sinai
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- UCSD, Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- UNC Chapel Hill Pediatrics
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- The University of Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Carum Research Inc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Key Inclusion Criteria:
- Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s)
- Confirmed diagnosis of AS with genetic confirmation of full maternal ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) gene deletion causing AS in the region of 15q11.2 q13
- Able to ambulate independently, or with assistance at the Screening Visit (note, a child whose primary means of mobility is by wheelchair is excluded from the study)
- Platelet count, prothrombin time / international normalized ratio, and partial thromboplastin time within 1.5x the normal limits at the Screening Visit
- Willing and able to comply with scheduled visits, drug administration plan, laboratory tests, and all study procedures, including LP procedure, MRI, and tolerating anesthesia without intubation
- From the time of informed consent through to at least 6 months after the final dose of GTX-102, females of childbearing potential who are sexually active must use highly effective contraception or abstinence. Males are able to participate if they agree to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use acceptable contraceptive methods during the study and for at least 3 months after the final dose of GTX-102
Key Exclusion Criteria:
- Any change in medications or diet/supplements intended to treat symptoms of AS (eg, sleeping aids, antiseizure medications, supplements, dietary change including ketogenic or low-glycemic index diet, other) within the month prior to the Screening Visit (excluding weight-based adjustments)
- Any condition that creates an increased risk of unsuccessful LP
- Current or expected concomitant use of drugs that increase the risk of bleeding (eg, heparin, low molecular weight heparin, platelet inhibitors)
- Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects
- Presence or history of any condition, lab abnormality, or infection, that, in the judgement of the Investigator, would interfere with participation, pose undue safety risk, or would confound interpretation of results
- Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
- Use of any investigational product or investigational medical device within 6 months or 5 half-lives prior to the Screening Visit or any prior use of gene therapy or ASO regardless of duration since last administration
- Concurrent participation in any interventional study
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GTX-102
Participants will receive GTX-102 via lumbar puncture (LP) during both the double-blind and open-label period |
antisense oligonucleotide
Inne nazwy:
|
|
Pozorny komparator: Sham-LP then GTX-102
Participants will receive sham procedure during the double-blind period and then will receive GTX-102 via LP during the open-label period |
antisense oligonucleotide
Inne nazwy:
Small needle prick on the lower back at the location where the LP injection is normally made |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowym wyniku poznawczym Bayley-4 bez wkładu opiekuna w dniu 338
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odpowiedź netto w indeksie respondentów wielodomenowych (MDRI)
Ramy czasowe: Dzień 338
|
Dzień 338
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku podskali nadpobudliwości/nieprzestrzegania zaleceń ABC-C w 338. dniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowym wyniku komunikacji recepcyjnej Bayley-4 w dniu 338
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 338
|
Wartość bazowa, dzień 338
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz związek z badanym lekiem, procedurą i premedykacją
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Zmiana od podstawy oceny surowości Angelmana (ASA) Raw ocena snu w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana z wartości wyjściowej w Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (Vineland-3) Raw Komunikacja RAW w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana z linii bazowej w Vineland-3 Expressive Communication Raw Score w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana od linii bazowej w wyniku Bayley-4 Gross Motor Raw w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenach motorycznych ASA w dniu 338
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 338
|
Linia bazowa, dzień 338
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 lipca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 listopada 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 listopada 2026
Ostatnia weryfikacja
1 października 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GTX-102-CL301
- 2024-512600-19-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .