Bezpečnost a účinnost CAR T buněčné terapie u pacientů s R/r B-ALL
8. října 2024 aktualizováno: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
Fáze I/II studie s jednou rukou, hodnocení bezpečnosti a účinnosti CD19 CAR T buňky u pediatrických pacientů s recidivující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií B buněk (r/r B-ALL)
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost CD19 CAR-T buněk u dětských pacientů všech pohlaví ve věku 2 až 18 let s relabující nebo refrakterní B buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (r/r B-ALL). Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou následující:
- Jaké je procento pacientů s celkovou mírou remise (ORR) kompletní odpovědi (CR) nebo kompletní remise s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi)?
- Jaká je míra přežití bez událostí v prvním měsíci a 2–3 měsících po intervenci?
- Jaká je míra celkového přežití v prvním měsíci a po 3 měsících po intervenci?
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
B-buněčná akutní lymfoblastická leukémie (B-ALL), jako nejběžnější typ dětského nádoru, je identifikována neregulovanou buněčnou proliferací nezralých lymfoidních buněk, které mohou infiltrovat kostní dřeň a krev. Také relaps a refrakterní B-ALL (R/R B-ALL) je hlavní příčinou globální mortality v důsledku omezení kombinované chemoterapie.
Během několika posledních let bylo dosaženo podstatného pokroku v léčbě ALL, konkrétně v kontextu R/R. Chimérní antigenní receptorové T buňky (CAR-T) jsou typem imunoterapie rakoviny, které fungují prostřednictvím modifikace T buněk pacienta tak, aby exprimovaly CAR antigen na jejich povrchu. CAR-T buňky zaměřené na CD19 prokázaly slibnou aktivitu při léčbě r/r B-ALL. V této studii se zaměřujeme na hodnocení bezpečnosti a účinnosti anti-CD19 CAR T buněčné terapie u dětí s R/R B-ALL.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Setayesh Sadeghi
- Telefonní číslo: +989124779968
- E-mail: sadeghi.setayesh@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Tehran, Írán, Islámská republika, 1419733151
- Nábor
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
-
Kontakt:
- Amir Ali Hamidieh
- Telefonní číslo: +989121593270
- E-mail: aahamidieh@tums.ac.ir
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Věk 2 až 18 let s relabující nebo refrakterní CD19+ B-ALL
- Přítomnost onemocnění v kostní dřeni
- Schopný tolerovat proces aferézy
- Předpokládaná délka života > 12 týdnů
- Lansky nebo Karnofsky skóre > 50 %
- Od poslední chemoterapie a poslední léčby kortikosteroidy uplynulo minimálně 7 dní
- Informovaný souhlas
- Mít potenciálního dárce pro transplantaci kmenových buněk
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost aktivní malignity jiné než studované onemocnění
- Chlorom a leukemická infiltrace na MRI nebo výrazné neurologické příznaky
- Jakákoli porucha CNS
- Přítomnost aktivního GVHD
- Radiační terapie během posledních 14 dnů
- Historie léčby Anti-CD19 nebo Anti-CD20
- Injekce dárcovských lymfocytů nebo jiné metody buněčné terapie během posledních 30 dnů
- Přítomnost závažné aktivní infekce
- Orgánová dysfunkce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Anti-CD19 léčebná skupina CAR-T
|
Anti-CD19 CAR-T buněčná terapie pro R/R B-ALL pediatrické pacienty.
Pro pacienty s hmotností 50 kg a méně: 0,2 až 5 z deseti na sílu šesti živých CAR+ T buněk na kilogram tělesné hmotnosti/ Pro pacienty nad 50 kg: 0,1 až 2,5 na deset na sílu osmi živých CAR+ T buněk (bez uvážení hmotnost).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento pacientů s celkovou mírou remise (ORR) kompletní odpovědi (CR) nebo kompletní remise s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi)
Časové okno: První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
|
Celkové přežití
Časové okno: První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
|
Incidence syndromu uvolnění cytokinů: stupeň 3 a 4
Časové okno: První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
|
Incidence syndromu neurotoxicity spojeného s imunitními efektorovými buňkami (ICANS): stupeň 3 a 4
Časové okno: První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
První měsíc a 3 měsíce po intervenci
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento pacientů s celkovou mírou remise (ORR) kompletní odpovědi (CR) nebo kompletní remise s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi)
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
|
Vyšetření minimální reziduální nemoci u pacienta
Časové okno: První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
První měsíc a 2-3 měsíce po zásahu
|
|
Incidence syndromu uvolnění cytokinů: stupeň 3 a 4
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
|
Incidence syndromu neurotoxicity spojeného s imunitními efektorovými buňkami (ICANS): stupeň 3 a 4
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
|
Výskyt syndromu z rozpadu nádoru (TLS)
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
|
Výskyt leukopenie
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
|
Výskyt infekce
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
Měsíce 1, 3, 6 a 12 po intervenci
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
6 měsíců a 12 měsíců po intervenci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
22. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
22. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
10. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IR.NREC.1403.003
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .