Seguridad y eficacia de la terapia con células T con CAR en pacientes con LLA-B R/r
8 de octubre de 2024 actualizado por: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
Un estudio de fase I/II de un solo grupo, evaluación de la seguridad y eficacia de la célula T con CAR CD19 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B en recaída o refractaria (r/r B-ALL)
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia de las células CAR-T CD19 en pacientes pediátricos de todos los géneros, de 2 a 18 años, con leucemia linfoblástica aguda de células B recurrente o refractaria (LLA-B r/r). Las principales preguntas que pretende responder son las siguientes:
- ¿Cuál es el porcentaje de pacientes con tasa de remisión general (TRO) de respuesta completa (CR) o remisión completa con recuperación incompleta del hemograma (CRi)?
- ¿Cuál es la tasa de supervivencia libre de eventos en el primer mes y 2-3 meses después de la intervención?
- ¿Cuál es la tasa de supervivencia global al primer mes y a los 3 meses después de la intervención?
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B), como el tipo más común de tumor pediátrico, se identifica por la proliferación celular no regulada de células linfoides inmaduras que pueden infiltrarse en la médula ósea y la sangre. Además, la LLA B recaída y refractaria (LLA B R / R) es la principal razón de mortalidad global debido a las limitaciones de la quimioterapia combinada.
En los últimos años, se han logrado avances sustanciales en el tratamiento de la LLA, específicamente en el contexto R/R. Las células T del receptor de antígeno quimérico (CAR-T) son un tipo de tratamiento de inmunoterapia contra el cáncer que funciona mediante la modificación de las células T del paciente para expresar el antígeno CAR en su superficie. Las células CAR-T dirigidas a CD19 han demostrado una actividad prometedora en el tratamiento de la LLA-B r/r. En este estudio nuestro objetivo es evaluar la seguridad y eficacia de la terapia con células T CAR anti-CD19 en niños con LLA B R/R.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Setayesh Sadeghi
- Número de teléfono: +989124779968
- Correo electrónico: sadeghi.setayesh@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Tehran, Irán (República Islámica de, 1419733151
- Reclutamiento
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
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Contacto:
- Amir Ali Hamidieh
- Número de teléfono: +989121593270
- Correo electrónico: aahamidieh@tums.ac.ir
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 2 a 18 años con LLA-B CD19+ en recaída o refractaria
- Presencia de enfermedad en la médula ósea.
- Capaz de tolerar el proceso de aféresis.
- Esperanza de vida > 12 semanas
- Puntaje de Lansky o Karnofsky > 50%
- Pasaron al menos 7 días desde la última quimioterapia y el último tratamiento con corticoides
- Consentimiento informado
- Tener donante potencial para trasplante de células madre
Criterios de exclusión:
- Presencia de malignidad activa distinta a la enfermedad en estudio.
- Cloroma e infiltración leucémica en resonancia magnética o síntomas neurológicos significativos.
- Cualquier trastorno del SNC
- Presencia de GVHD activa
- Radioterapia en los últimos 14 días.
- Historia de la terapia Anti-CD19 o Anti-CD20
- Inyección de linfocitos de donante u otros métodos de terapia celular en los últimos 30 días
- Presencia de infección activa grave.
- Disfunción de órganos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento anti-CD19 CAR-T
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Terapia con células CAR-T anti-CD19 para pacientes pediátricos con LLA-B R/R.
Para pacientes de 50 kg y menos: 0,2 a 5 en diez elevado a seis células T CAR+ vivas por kilogramo de peso corporal/ Para pacientes de más de 50 kg: 0,1 a 2,5 en diez elevado a ocho células T CAR+ vivas (sin considerar peso).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con tasa de remisión general (TRO) de respuesta completa (CR) o remisión completa con recuperación incompleta del hemograma (CRi)
Periodo de tiempo: Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Supervivencia general
Periodo de tiempo: Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Incidencia del síndrome de liberación de citoquinas: grado 3 y 4
Periodo de tiempo: Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Incidencia del síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS): grados 3 y 4
Periodo de tiempo: Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Primer mes y 3 meses después de la intervención.
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Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con tasa de remisión general (TRO) de respuesta completa (CR) o remisión completa con recuperación incompleta del hemograma (CRi)
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses después de la intervención
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6 meses y 12 meses después de la intervención
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Investigación de enfermedad residual mínima en el paciente.
Periodo de tiempo: Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Primer mes y 2-3 meses después de la intervención
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Incidencia del síndrome de liberación de citoquinas: grado 3 y 4
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses después de la intervención
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6 meses y 12 meses después de la intervención
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Incidencia del síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS): grados 3 y 4
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses después de la intervención
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6 meses y 12 meses después de la intervención
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Incidencia del síndrome de lisis tumoral (TLS)
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Incidencia de leucopenia
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Incidencia de infección
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Meses 1, 3, 6 y 12 después de la intervención
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Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses después de la intervención
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6 meses y 12 meses después de la intervención
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Supervivencia general
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses después de la intervención
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6 meses y 12 meses después de la intervención
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
22 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
22 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
10 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IR.NREC.1403.003
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .