Veiligheid en werkzaamheid van CAR T-celtherapie bij patiënten met R/r B-ALL
8 oktober 2024 bijgewerkt door: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
Een fase I/II eenarmige studie, veiligheids- en werkzaamheidsbeoordeling van de CD19 CAR T-cel bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie (r/r B-ALL)
Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van CD19 CAR-T-cellen bij pediatrische patiënten van alle geslachten, in de leeftijd van 2 tot 18 jaar, met recidiverende of refractaire B-cel acute lymfatische leukemie (r/r B-ALL). De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn de volgende:
- Wat is het percentage patiënten met een totaal remissiepercentage (ORR) of complete respons (CR) of volledige remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi)?
- Wat is het percentage gebeurtenisvrije overleving in de eerste maand en 2-3 maanden na de interventie?
- Wat is het percentage totale overleving in de eerste maand en 3 maanden na de interventie?
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
B-cel acute lymfoblastische leukemie (B-ALL), het meest voorkomende type kindertumor, wordt geïdentificeerd door ongereguleerde celproliferatie van onrijpe lymfoïde cellen die het beenmerg en het bloed kunnen infiltreren. Ook is terugval en refractaire B-ALL (R/R B-ALL) de belangrijkste reden van wereldwijde sterfte als gevolg van de beperkingen van combinatiechemotherapie.
De afgelopen jaren zijn er substantiële vorderingen gemaakt bij de behandeling van ALL, met name in de R/R-context. Chimere antigeenreceptor-T-cellen (CAR-T) zijn een vorm van immunotherapiebehandeling tegen kanker die functioneren door modificatie van T-cellen van patiënten om CAR-antigeen op hun oppervlak tot expressie te brengen. CAR-T-cellen gericht op CD19 hebben veelbelovende activiteit aangetoond bij de behandeling van r/r B-ALL. In deze studie willen we de veiligheid en werkzaamheid van anti-CD19 CAR T-celtherapie evalueren bij kinderen met R/R B-ALL.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Setayesh Sadeghi
- Telefoonnummer: +989124779968
- E-mail: sadeghi.setayesh@gmail.com
Studie Locaties
-
-
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 1419733151
- Werving
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
-
Contact:
- Amir Ali Hamidieh
- Telefoonnummer: +989121593270
- E-mail: aahamidieh@tums.ac.ir
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijden van 2 tot 18 jaar met recidiverende of refractaire CD19+ B-ALL
- Aanwezigheid van ziekte in het beenmerg
- In staat om het afereseproces te tolereren
- Levensverwachting > 12 weken
- Lansky of Karnofsky scoren > 50%
- Er zijn minstens 7 dagen verstreken sinds de laatste chemotherapie en de laatste behandeling met corticosteroïden
- Geïnformeerde toestemming
- Het hebben van een potentiële donor voor stamceltransplantatie
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een andere actieve maligniteit dan de onderzochte ziekte
- Chloroom en leukemische infiltratie op MRI of significante neurologische symptomen
- Elke stoornis van het centrale zenuwstelsel
- Aanwezigheid van actieve GVHD
- Radiotherapie in de afgelopen 14 dagen
- Geschiedenis van anti-CD19- of anti-CD20-therapie
- Donorlymfocytinjectie of andere celtherapiemethoden in de afgelopen 30 dagen
- Aanwezigheid van ernstige actieve infectie
- Orgaandisfunctie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Anti-CD19 CAR-T-behandelingsgroep
|
Anti-CD19 CAR-T-celtherapie voor pediatrische R/R B-ALL-patiënten.
Voor patiënten van 50 kg en minder: 0,2 tot 5 op de tien tot de macht van zes levende CAR+ T-cellen per kilogram lichaamsgewicht/ Voor patiënten boven de 50 kg: 0,1 tot 2,5 op de tien tot de macht van acht levende CAR+ T-cellen (zonder rekening te houden gewicht).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage patiënten met een totaal remissiepercentage (ORR) van complete respons (CR) of volledige remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi)
Tijdsspanne: Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
|
Algehele overleving
Tijdsspanne: Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
|
Incidentie van cytokine-release-syndroom: graad 3 en 4
Tijdsspanne: Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
|
Incidentie van immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS): graad 3 en 4
Tijdsspanne: Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 3 maanden na interventie
|
|
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage patiënten met een totaal remissiepercentage (ORR) van complete respons (CR) of volledige remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi)
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na interventie
|
6 maanden en 12 maanden na interventie
|
|
Onderzoek naar minimale resterende ziekte bij de patiënt
Tijdsspanne: Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
Eerste maand en 2-3 maanden na interventie
|
|
Incidentie van cytokine-release-syndroom: graad 3 en 4
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na interventie
|
6 maanden en 12 maanden na interventie
|
|
Incidentie van immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS): graad 3 en 4
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na interventie
|
6 maanden en 12 maanden na interventie
|
|
Incidentie van tumorlysissyndroom (TLS)
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
|
Incidentie van leukopenie
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
|
Incidentie van infectie
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
Maanden 1, 3, 6 en 12 na de interventie
|
|
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na interventie
|
6 maanden en 12 maanden na interventie
|
|
Algehele overleving
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na interventie
|
6 maanden en 12 maanden na interventie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 mei 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
22 september 2026
Studie voltooiing (Geschat)
22 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IR.NREC.1403.003
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .