Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule CAR T in pazienti con LLA B-R/r
8 ottobre 2024 aggiornato da: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
Uno studio di fase I/II a braccio singolo, valutazione della sicurezza e dell'efficacia della cellula T CAR CD19 su pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL)
L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule CAR-T CD19 in pazienti pediatrici di tutti i sessi, di età compresa tra 2 e 18 anni, affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL). Le principali domande a cui si intende rispondere sono le seguenti:
- Qual è la percentuale di pazienti con tasso di remissione globale (ORR) di risposta completa (CR) o remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi)?
- Qual è il tasso di sopravvivenza libera da eventi al primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento?
- Qual è il tasso di sopravvivenza globale al primo mese e a 3 mesi dopo l'intervento?
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL), come il tipo più comune di tumore pediatrico, è identificata dalla proliferazione cellulare non regolata di cellule linfoidi immature che possono infiltrarsi nel midollo osseo e nel sangue. Inoltre, la LLA B recidivante e refrattaria (R/R B-ALL) è la principale causa di mortalità globale a causa dei vincoli della chemioterapia di combinazione.
Negli ultimi anni sono stati compiuti progressi sostanziali nel trattamento della LLA, in particolare nel contesto R/R. Le cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) sono un tipo di trattamento immunoterapico contro il cancro che funziona attraverso la modifica delle cellule T del paziente per esprimere l'antigene CAR sulla loro superficie. Le cellule CAR-T mirate al CD19 hanno dimostrato un'attività promettente nel trattamento della LLA B r/r. In questo studio miriamo a valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia con cellule CAR T anti-CD19 nei bambini affetti da LLA B R/R.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Setayesh Sadeghi
- Numero di telefono: +989124779968
- Email: sadeghi.setayesh@gmail.com
Luoghi di studio
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 1419733151
- Reclutamento
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
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Contatto:
- Amir Ali Hamidieh
- Numero di telefono: +989121593270
- Email: aahamidieh@tums.ac.ir
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età da 2 a 18 anni con LLA CD19+ B recidivante o refrattaria
- Presenza di malattia nel midollo osseo
- In grado di tollerare il processo di aferesi
- Aspettativa di vita > 12 settimane
- Punteggio Lansky o Karnofsky > 50%
- Sono trascorsi almeno 7 giorni dall'ultima chemioterapia e dall'ultimo trattamento con corticosteroidi
- Consenso informato
- Avere un potenziale donatore per il trapianto di cellule staminali
Criteri di esclusione:
- Presenza di tumore maligno attivo diverso dalla malattia in studio
- Cloroma e infiltrazione leucemica alla risonanza magnetica o sintomi neurologici significativi
- Qualsiasi disturbo del sistema nervoso centrale
- Presenza di GVHD attivo
- Radioterapia negli ultimi 14 giorni
- Storia della terapia anti-CD19 o anti-CD20
- Iniezione di linfociti del donatore o altri metodi di terapia cellulare negli ultimi 30 giorni
- Presenza di grave infezione attiva
- Disfunzione d'organo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di trattamento CAR-T anti-CD19
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Terapia cellulare CAR-T anti-CD19 per pazienti pediatrici R/R B-ALL.
Per i pazienti di peso pari o inferiore a 50 kg: da 0,2 a 5 su dieci alla potenza di sei cellule T CAR+ vive per chilogrammo di peso corporeo/ Per i pazienti di peso superiore a 50 kg: da 0,1 a 2,5 su dieci alla potenza di otto cellule T CAR+ vive (senza considerare peso).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti con tasso di remissione globale (ORR) di risposta completa (CR) o remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi)
Lasso di tempo: Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Incidenza della sindrome da rilascio di citochine: grado 3 e 4
Lasso di tempo: Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Incidenza della sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS): grado 3 e 4
Lasso di tempo: Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 3 mesi dopo l'intervento
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti con tasso di remissione globale (ORR) di risposta completa (CR) o remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi)
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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Indagine sulla malattia minima residua nel paziente
Lasso di tempo: Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Primo mese e 2-3 mesi dopo l'intervento
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Incidenza della sindrome da rilascio di citochine: grado 3 e 4
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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Incidenza della sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS): grado 3 e 4
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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Incidenza della sindrome da lisi tumorale (TLS)
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Incidenza della leucopenia
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Mesi 1, 3, 6 e 12 dopo l'intervento
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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6 mesi e 12 mesi dopo l'intervento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 maggio 2024
Completamento primario (Stimato)
22 settembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
22 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 ottobre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
10 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 ottobre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IR.NREC.1403.003
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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