Sikkerhed og effektivitet af CAR T-celleterapi hos patienter med R/r B-ALL
8. oktober 2024 opdateret af: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
En fase I/II enkeltarmsundersøgelse, sikkerheds- og effektivitetsvurdering af CD19 CAR T-cellen på pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (r/r B-ALL)
Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CD19 CAR-T-celler hos pædiatriske patienter af alle køn, i alderen 2 til 18 år, med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (r/r B-ALL). De vigtigste spørgsmål, den sigter på at besvare, er følgende:
- Hvad er procentdelen af patienter med overordnet remissionsrate (ORR) af komplet respons (CR) eller komplet remission med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi)?
- Hvad er graden af hændelsesfri overlevelse den første måned og 2-3 måneder efter interventionen?
- Hvad er graden af samlet overlevelse den første måned og 3 måneder efter interventionen?
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL), som den mest almindelige type pædiatrisk tumor, identificeres ved ureguleret celleproliferation af umodne lymfoide celler, der kan infiltrere knoglemarven og blodet. Også tilbagefald og refraktær B-ALL (R/R B-ALL) er hovedårsagen til global dødelighed på grund af begrænsningerne ved kombinationskemoterapi.
I løbet af de sidste par år er der sket betydelige fremskridt i behandlingen af ALL, specifikt i R/R-sammenhæng. Kimæriske antigenreceptor T-celler (CAR-T) er en type cancerimmunterapibehandling, der fungerer gennem modifikation af patientens T-celler til at udtrykke CAR-antigen på deres overflade. CAR-T-celler rettet mod CD19 har vist lovende aktivitet i behandling af r/r B-ALL. I denne undersøgelse sigter vi mod at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Anti-CD19 CAR T-celleterapi hos børn med R/R B-ALL.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Setayesh Sadeghi
- Telefonnummer: +989124779968
- E-mail: sadeghi.setayesh@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, Islamisk Republik, 1419733151
- Rekruttering
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
-
Kontakt:
- Amir Ali Hamidieh
- Telefonnummer: +989121593270
- E-mail: aahamidieh@tums.ac.ir
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 2 til 18 år med recidiverende eller refraktær CD19+ B-ALL
- Tilstedeværelse af sygdom i knoglemarven
- I stand til at tolerere afereseprocessen
- Forventet levetid > 12 uger
- Lansky eller Karnofsky score > 50 %
- Der gik mindst 7 dage siden sidste kemoterapi og sidste behandling med kortikosteroider
- Informeret samtykke
- Har potentiel donor til stamcelletransplantation
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af anden aktiv malignitet end den undersøgte sygdom
- Klorom og leukæmi infiltration på MR eller signifikante neurologiske symptomer
- Enhver CNS lidelse
- Tilstedeværelse af aktiv GVHD
- Strålebehandling inden for de sidste 14 dage
- Historie om anti-CD19 eller Anti-CD20 terapi
- Donorlymfocytinjektion eller andre celleterapimetoder inden for de sidste 30 dage
- Tilstedeværelse af alvorlig aktiv infektion
- Organ dysfunktion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Anti-CD19 CAR-T behandlingsgruppe
|
Anti-CD19 CAR-T celleterapi til R/R B-ALL pædiatriske patienter.
For patienter på 50 kg og derunder: 0,2 til 5 ud af ti til seks levende CAR+ T-celler pr. vægt).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af patienter med overordnet remissionsrate (ORR) af komplet respons (CR) eller komplet remission med ufuldstændig genopretning af blodtal (CRi)
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Første måned og 3 måneder efter intervention
|
Første måned og 3 måneder efter intervention
|
|
Forekomst af cytokinfrigivelsessyndrom: grad 3 og 4
Tidsramme: Første måned og 3 måneder efter intervention
|
Første måned og 3 måneder efter intervention
|
|
Forekomst af immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS): grad 3 og 4
Tidsramme: Første måned og 3 måneder efter intervention
|
Første måned og 3 måneder efter intervention
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af patienter med overordnet remissionsrate (ORR) af komplet respons (CR) eller komplet remission med ufuldstændig genopretning af blodtal (CRi)
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
|
Undersøgelse af minimal restsygdom hos patient
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
Første måned og 2-3 måneder efter intervention
|
|
Forekomst af cytokinfrigivelsessyndrom: grad 3 og 4
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
|
Forekomst af immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS): grad 3 og 4
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
|
Forekomst af tumorlysis syndrom (TLS)
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
|
Forekomst af leukopeni
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
|
Forekomst af infektion
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 efter interventionen
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
6 måneder og 12 måneder efter intervention
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. maj 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
22. september 2026
Studieafslutning (Anslået)
22. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
10. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. oktober 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. oktober 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IR.NREC.1403.003
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .