Sikkerhet og effekt av CAR T-celleterapi hos pasienter med R/r B-ALL
8. oktober 2024 oppdatert av: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
En fase I/II enkeltarmsstudie, sikkerhet og effektivitetsvurdering av CD19 CAR T-cellen på pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær B-celle akutt lymfatisk leukemi (r/r B-ALL)
Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og effekten av CD19 CAR-T-celler hos pediatriske pasienter av alle kjønn, i alderen 2 til 18 år, med residiverende eller refraktær B-celle akutt lymfatisk leukemi (r/r B-ALL). Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er som følger:
- Hva er prosentandelen av pasienter med total remisjonsrate (ORR) av fullstendig respons (CR) eller fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi)?
- Hva er graden av hendelsesfri overlevelse den første måneden og 2-3 måneder etter intervensjonen?
- Hva er graden av total overlevelse den første måneden og 3 måneder etter intervensjonen?
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
B-celle akutt lymfoblastisk leukemi (B-ALL), som den vanligste typen pediatrisk tumor, identifiseres ved uregulert celleproliferasjon av umodne lymfoide celler som kan infiltrere benmargen og blodet. Også tilbakefall og refraktær B-ALL (R/R B-ALL) er hovedårsaken til global dødelighet på grunn av begrensningene ved kombinasjonskjemoterapi.
I løpet av de siste årene har det blitt gjort betydelige fremskritt i behandlingen av ALL, spesielt i R/R-sammenheng. Chimeric antigen receptor T (CAR-T)-celler er en type kreftimmunterapibehandling som fungerer gjennom modifisering av pasientens T-celler for å uttrykke CAR-antigen på overflaten. CAR-T-celler rettet mot CD19 har vist lovende aktivitet i behandling av r/r B-ALL. I denne studien tar vi sikte på å evaluere sikkerhet og effekt av Anti-CD19 CAR T-celleterapi hos barn med R/R B-ALL.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Setayesh Sadeghi
- Telefonnummer: +989124779968
- E-post: sadeghi.setayesh@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, den islamske republikken, 1419733151
- Rekruttering
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
-
Ta kontakt med:
- Amir Ali Hamidieh
- Telefonnummer: +989121593270
- E-post: aahamidieh@tums.ac.ir
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder 2 til 18 år med tilbakefall eller refraktær CD19+ B-ALL
- Tilstedeværelse av sykdom i benmargen
- I stand til å tolerere afereseprosessen
- Forventet levealder > 12 uker
- Lansky eller Karnofsky score > 50 %
- Det har gått minst 7 dager siden siste cellegiftbehandling og siste behandling med kortikosteroider
- Informert samtykke
- Har potensiell donor for stamcelletransplantasjon
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av aktiv malignitet annet enn sykdommen som studeres
- Klorom og leukemiinfiltrasjon på MR eller betydelige nevrologiske symptomer
- Enhver CNS lidelse
- Tilstedeværelse av aktiv GVHD
- Strålebehandling innen siste 14 dager
- Historie med anti-CD19- eller Anti-CD20-terapi
- Donorlymfocyttinjeksjon eller andre celleterapimetoder i løpet av de siste 30 dagene
- Tilstedeværelse av alvorlig aktiv infeksjon
- Organ dysfunksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Anti-CD19 CAR-T behandlingsgruppe
|
Anti-CD19 CAR-T celleterapi for R/R B-ALL pediatriske pasienter.
For pasienter på 50 kg og mindre: 0,2 til 5 av ti opp til seks levende CAR+ T-celler per kilo kroppsvekt/ For pasienter over 50 kg: 0,1 til 2,5 av ti opp til åtte levende CAR+ T-celler (uten å vurdere vekt).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med total remisjonsrate (ORR) av fullstendig respons (CR) eller fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi)
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
|
Forekomst av cytokinfrigjøringssyndrom: grad 3 og 4
Tidsramme: Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
|
Forekomst av immuneffektorcelle-assosiert nevrotoksisitetssyndrom (ICANS): grad 3 og 4
Tidsramme: Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 3 måneder etter intervensjon
|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med total remisjonsrate (ORR) av fullstendig respons (CR) eller fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi)
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
|
Utredning av minimal restsykdom hos pasient
Tidsramme: Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
Første måned og 2-3 måneder etter intervensjon
|
|
Forekomst av cytokinfrigjøringssyndrom: grad 3 og 4
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
|
Forekomst av immuneffektorcelle-assosiert nevrotoksisitetssyndrom (ICANS): grad 3 og 4
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
|
Forekomst av tumorlysis syndrom (TLS)
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
|
Forekomst av leukopeni
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
|
Forekomst av infeksjon
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
Måned 1, 3, 6 og 12 etter intervensjonen
|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
6 måneder og 12 måneder etter intervensjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. mai 2024
Primær fullføring (Antatt)
22. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
22. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
10. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IR.NREC.1403.003
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .