Segurança e eficácia da terapia com células T CAR em pacientes com R/r B-ALL
8 de outubro de 2024 atualizado por: Kara Yakhteh Tajhiz Azma Company
Um estudo de braço único de fase I/II, avaliação de segurança e eficácia das células T CD19 CAR em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (r/r B-ALL)
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e eficácia das células CD19 CAR-T em pacientes pediátricos de todos os sexos, com idades entre 2 e 18 anos, com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (r/r B-ALL). As principais questões que pretende responder são as seguintes:
- Qual é a porcentagem de pacientes com taxa de remissão global (ORR) de resposta completa (CR) ou remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi)?
- Qual é a taxa de sobrevivência livre de eventos no primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção?
- Qual é a taxa de sobrevida global no primeiro mês e 3 meses após a intervenção?
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B), como o tipo mais comum de tumor pediátrico, é identificada pela proliferação celular desregulada de células linfóides imaturas que podem infiltrar a medula óssea e o sangue. Além disso, LLA-B recidivante e refratária (R/R B-ALL) é a principal razão de mortalidade global devido às restrições da quimioterapia combinada.
Nos últimos anos, avanços substanciais foram feitos no tratamento da LLA, especificamente no contexto de R/R. As células T receptoras de antígeno quimérico (CAR-T) são um tipo de tratamento de imunoterapia contra o câncer que funciona através da modificação das células T do paciente para expressar o antígeno CAR em sua superfície. As células CAR-T direcionadas ao CD19 demonstraram atividade promissora no tratamento de r/r B-ALL. Neste estudo, pretendemos avaliar a segurança e eficácia da terapia com células T CAR anti-CD19 em crianças com R/R B-ALL.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
5
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Setayesh Sadeghi
- Número de telefone: +989124779968
- E-mail: sadeghi.setayesh@gmail.com
Locais de estudo
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã, 1419733151
- Recrutamento
- Pediatric cell and gene therapy research center, Children medical center
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Contato:
- Amir Ali Hamidieh
- Número de telefone: +989121593270
- E-mail: aahamidieh@tums.ac.ir
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idades de 2 a 18 anos com CD19+ B-ALL recidivante ou refratário
- Presença de doença na medula óssea
- Capaz de tolerar o processo de aférese
- Expectativa de vida > 12 semanas
- Pontuação de Lansky ou Karnofsky> 50%
- Passaram pelo menos 7 dias desde a última quimioterapia e o último tratamento com corticosteróides
- Consentimento informado
- Ter potencial doador para transplante de células-tronco
Critérios de exclusão:
- Presença de malignidade ativa diferente da doença em estudo
- Cloroma e infiltração leucêmica na ressonância magnética ou sintomas neurológicos significativos
- Qualquer distúrbio do SNC
- Presença de GVHD ativa
- Radioterapia nos últimos 14 dias
- História de terapia Anti-CD19 ou Anti-CD20
- Injeção de linfócitos do doador ou outros métodos de terapia celular nos últimos 30 dias
- Presença de infecção ativa grave
- Disfunção orgânica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento anti-CD19 CAR-T
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Terapia com células CAR-T anti-CD19 para pacientes pediátricos R/R B-ALL.
Para pacientes com 50 kg ou menos: 0,2 a 5 em dez elevado à potência de seis células T CAR+ vivas por quilograma de peso corporal/ Para pacientes com mais de 50 kg: 0,1 a 2,5 em dez elevado à potência de oito células T CAR+ vivas (sem considerar peso).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com taxa de remissão global (ORR) de resposta completa (CR) ou remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi)
Prazo: Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Sobrevivência geral
Prazo: Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Incidência da síndrome de liberação de citocinas: graus 3 e 4
Prazo: Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Incidência de síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunológicas (ICANS): graus 3 e 4
Prazo: Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 3 meses após a intervenção
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Sobrevivência sem eventos
Prazo: Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com taxa de remissão global (ORR) de resposta completa (CR) ou remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi)
Prazo: 6 meses e 12 meses após a intervenção
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6 meses e 12 meses após a intervenção
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Investigação de doença residual mínima em paciente
Prazo: Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Primeiro mês e 2-3 meses após a intervenção
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Incidência da síndrome de liberação de citocinas: graus 3 e 4
Prazo: 6 meses e 12 meses após a intervenção
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6 meses e 12 meses após a intervenção
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Incidência de síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunológicas (ICANS): graus 3 e 4
Prazo: 6 meses e 12 meses após a intervenção
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6 meses e 12 meses após a intervenção
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Incidência da síndrome de lise tumoral (SLT)
Prazo: Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Incidência de leucopenia
Prazo: Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Incidência de infecção
Prazo: Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Meses 1, 3, 6 e 12 após a intervenção
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Sobrevivência sem eventos
Prazo: 6 meses e 12 meses após a intervenção
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6 meses e 12 meses após a intervenção
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Sobrevivência geral
Prazo: 6 meses e 12 meses após a intervenção
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6 meses e 12 meses após a intervenção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
22 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
22 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
10 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IR.NREC.1403.003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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