Klinická studie, která se dozví o účincích VHB937 u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (ASTRALS)
25. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná paralelní skupinová studie fáze 2 VHB937 u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) po dobu 40 týdnů, po níž následovalo otevřené prodloužení (ASTRALS)
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze II s paralelními skupinami k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VHB937 u účastníků s časnou fází ALS (do 2 let od nástupu příznaků ALS).
Studie zahrnuje základní dvojitě zaslepené (DB) 40týdenní léčebné období následované otevřeným prodloužením (OLE).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hlavní otázky, které má tato studie zodpovědět při srovnávání VHB937 s placebem, jsou:
- Jak dlouho budou účastníci žít, aniž by potřebovali trvalou pomoc od přístroje k dýchání po zahájení zkušební léčby?
- Jaká je změna ve schopnosti účastníka vykonávat každodenní činnosti? To bude měřeno pomocí dotazníku zvaného revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R).
- Jaké nežádoucí účinky byly hlášeny během této studie? Nežádoucí příhoda je jakýkoli příznak nebo symptom, který mají účastníci během studie. Nežádoucí účinky mohou nebo nemusí být způsobeny léčbou ve studii. Zkušební lékaři budou během zkoušky kontrolovat ALS a celkový zdravotní stav účastníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
251
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Southport, Austrálie, 4215
- Novartis Investigative Site
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Austrálie, 2109
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Austrálie, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Liège, Belgie, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánsko, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Kobenhavn N V, Dánsko, 2400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Francie, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Francie, 06001
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francie, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Francie, 37044
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, DUBLIN 9
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Itálie, 20138
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Itálie, 41126
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Itálie, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Itálie, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 05505
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Jižní Korea, 04763
- Novartis Investigative Site
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Hanover, Německo, 30559
- Novartis Investigative Site
-
Lübeck, Německo, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Münster, Německo, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Německo, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Německo, 68167
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 81675
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Německo, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Německo, 18057
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-163
- Novartis Investigative Site
-
Krakow, Polsko, 31 531
- Novartis Investigative Site
-
Krakow, Polsko, 30-721
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polsko, 01-684
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polsko, 02-473
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Farnborough, Spojené království, BR6 8ND
- Novartis Investigative Site
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Stoke-on-Trent, Spojené království, ST4 6QG
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- University of California San Diego
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Keck Medical Center USC
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0348
- UC San Francisco Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Orlando Health Clinical Trials
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Lange Neurology PC
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Univ of Cincinnati Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- AMR Knoxville
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100191
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Malmö, Švédsko, 214 28
- Novartis Investigative Site
-
Stockholm, Švédsko, 113 61
- Novartis Investigative Site
-
Umeå, Švédsko, SE-90185
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, 4031
- Novartis Investigative Site
-
Sankt Gallen, Švýcarsko, 9007
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- jsou starší 18 let
- muž nebo žena, pokud jsou ve fertilním věku, je vyžadována přísná antikoncepce
- mít ALS potvrzenou zkušebními lékaři pomocí různých testů.
- mají mírné příznaky ALS měřené dotazníkem ALSFRS-R (celkové skóre >=30).
- měli příznaky ALS (slabost) do 24 měsíců od účasti v této studii.
- nepodstoupili léčbu ALS nebo jsou v současné době na stabilní dávce schválené léčby ALS.
- mají schopnost pomalu vydechovat objem vzduchu alespoň 60 % toho, co se očekává pro pohlaví, výšku a věk účastníka.
Kritéria vyloučení:
- Použití jiných zkoumaných léků během 5 poločasů screeningu nebo do 30 dnů (např. malé molekuly) / nebo dokud se očekávaný farmakodynamický účinek nevrátí na výchozí hodnotu (např. biologické léky), podle toho, co je delší; nebo déle, pokud to vyžadují místní předpisy.
- Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy, které jsou fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během léčby studovanou léčbou a po dobu 24 týdnů po ukončení studované medikace.
- Anamnéza nebo současná diagnóza srdečních onemocnění nebo abnormalit EKG indikující významné riziko bezpečnosti pro účastníky studie.
- Klinické známky onemocnění/poranění jater nebo ledvin.
- Laboratorní průkaz hematologických abnormalit
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, neurologického onemocnění jiného než ALS, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle názoru vyšetřovatele narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas.
- Účastníci, kteří v posledních 2 letech podle C-SSRS uvedli „ano“ v jakékoli části o sebevražedných myšlenkách kromě „Nesuicidálního sebepoškozujícího chování“.
- Přítomnost rakoviny, HIV, Hep B, Hep C, tuberkulóza, nekontrolovaný diabetes
- Anamnéza aktivního těžkého respiračního onemocnění, včetně chronické obstrukční plicní nemoci, intersticiálního plicního onemocnění nebo plicní fibrózy.
- Užívání jakýchkoli zakázaných léků
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ARM 1
I.V. infuze
|
VHB937 infuzní roztok
|
|
Komparátor placeba: ARM 2
I.V. infuze
|
Infuzní roztok
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompozit přežití bez PAV a změny v ALSFRS-R. Metoda analýzy: Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS)
Časové okno: Výchozí stav do DB týdne 40
|
Porovnat účinnost VHB937 vs. placebo na kombinaci přežití a funkce bez permanentní asistované ventilace (PAV) v epoše DB
|
Výchozí stav do DB týdne 40
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové skóre revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R).
Časové okno: Výchozí stav do DB týdne 40 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve) a Výchozí stav do OLE týdne 100 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve)
|
Posoudit účinnost VHB937 na funkční pokles v epochách DB a OLE.
|
Výchozí stav do DB týdne 40 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve) a Výchozí stav do OLE týdne 100 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve)
|
|
Pomalá vitální kapacita (SVC) (% předpokládané normální hodnoty)
Časové okno: Výchozí stav do DB týdne 40 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve) a Výchozí stav do OLE týdne 100 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve)
|
Posoudit účinnost VHB937 při oddálení poklesu respiračních funkcí v epochách DB a OLE.
|
Výchozí stav do DB týdne 40 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve) a Výchozí stav do OLE týdne 100 nebo do smrti nebo PAV (podle toho, co nastane dříve)
|
|
Poměr k výchozí hodnotě koncentrace neurofilamentového světla (NfL) v séru
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne]
|
Posoudit účinek VHB937 na biomarker neurodegenerace v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne]
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do konce studie
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost VHB937 v epochách DB a OLE.
|
Výchozí stav do konce studie
|
|
Čas do smrti a Čas do události (smrt nebo PAV, podle toho, co nastane dříve).
Časové okno: Výchozí stav do DB týdne 40
|
K posouzení účinnosti VHB937 vs. placeba na koncové body přežití v epoše DB.
|
Výchozí stav do DB týdne 40
|
|
Doba do smrti a Doba do události (smrt nebo PAV, podle toho, co nastane dříve) – koncové body odkazující na odhad léčebné politiky
Časové okno: Výchozí stav do OLE týdne 100 a výchozí stav do konce studie
|
K posouzení účinnosti časného vs. opožděného podání VHB937 na koncové body přežití (DB VHB937 následovaný OLE VHB937 vs. DB placebo následovaný OLE VHB937)
|
Výchozí stav do OLE týdne 100 a výchozí stav do konce studie
|
|
Globální dojem pacienta o změně funkční schopnosti a závažnosti symptomů ALS (PGI-C)
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
K posouzení změny stavu ALS v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
|
Změna v QoL od výchozí hodnoty měřená dotazníkem pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy -5 (ALSAQ-5)
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
Posoudit kvalitu života (QoL) s VHB937 v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
|
Změna v globálním dojmu klinického lékaře o změně funkční schopnosti a závažnosti symptomů ALS (CGI-C)
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
K posouzení změny stavu ALS v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
|
Změna v QoL od výchozí hodnoty měřená pomocí EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L)
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
Posoudit kvalitu života (QoL) s VHB937 v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
|
Změna kvality života od výchozí hodnoty měřená pomocí 12-položkového krátkého zdravotního průzkumu (SF-12)
Časové okno: DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
Posoudit kvalitu života (QoL) s VHB937 v epochách DB a OLE.
|
DB do 40. týdne; DB a OLE do 100. týdne
|
|
Farmakokinetika (PK) VHB937-CMAX
Časové okno: Den 1 do konce studia
|
CMAX - Maximální koncentrace VHB937 v séru
|
Den 1 do konce studia
|
|
Farmakokinetika (PK) VHB937-TMAX
Časové okno: Den 1 do konce studia
|
TMAX - Čas k dosažení maximální koncentrace VHB937 v séru
|
Den 1 do konce studia
|
|
Farmakokinetika (PK) VHB937-CTROUGH
Časové okno: Den 1 do konce studia
|
CTROUGH - Minimální pozorovaná koncentrace VHB937 v séru
|
Den 1 do konce studia
|
|
Farmakokinetika mozkomíšního moku (PK) VHB937-CMAX
Časové okno: Promítání do 12. týdne
|
CMAX - Maximální koncentrace VHB937 v CSF
|
Promítání do 12. týdne
|
|
Farmakokinetika mozkomíšního moku (PK) VHB937-TMAX
Časové okno: Promítání do 12. týdne
|
TMAX - Čas k dosažení maximální koncentrace VHB937 v CSF
|
Promítání do 12. týdne
|
|
Farmakokinetika mozkomíšního moku (PK) VHB937-CTROUGH
Časové okno: Promítání do 12. týdne
|
CTROUGH - Minimální pozorovaná koncentrace VHB937 v CSF
|
Promítání do 12. týdne
|
|
Pro hodnocení imunogenicity (IG) VHB937
Časové okno: Den 1 až do konce studia
|
K posouzení imunogenicity anti-VHB937 protilátek v séru
|
Den 1 až do konce studia
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
21. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
10. července 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
16. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CVHB937B12201
- 2024-512536-29-00 (Jiný identifikátor: EUCTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý hodnotící panel na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .