Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å lære om effekten av VHB937 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ASTRALS)

2. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert parallellgruppestudie av VHB937 i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) over 40 uker etterfulgt av en åpen etikettutvidelse (ASTRALS)

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppe fase II-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til VHB937 hos deltakere med tidlig stadium av ALS (innen 2 år etter at ALS-symptomer debuterer). Studien omfatter en kjernedobbeltblind (DB) 40-ukers behandlingsperiode etterfulgt av en åpen forlengelse (OLE).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedspørsmålene denne studien tar sikte på å svare på ved å sammenligne VHB937 med placebo er:

  • Hvor lenge vil deltakerne leve uten å trenge permanent hjelp fra en maskin for å puste etter å ha startet prøvebehandlingen?
  • Hva er endringen i deltakerens evne til å utføre daglige aktiviteter? Dette vil bli målt ved hjelp av et spørreskjema kalt amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala-revidert (ALSFRS-R).
  • Hvilke bivirkninger er rapportert under denne studien? En uønsket hendelse er ethvert tegn eller symptom som deltakerne har under en prøveperiode. Uønskede hendelser kan eller ikke kan være forårsaket av behandlinger i forsøket. Forsøkslegene vil sjekke deltakernes ALS og generelle helse gjennom hele forsøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

251

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Southport, Australia, 4215
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Kobenhavn N V, Danmark, 2400
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Keck Medical Center USC
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0348
        • UC San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Health Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Lange Neurology PC
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Univ of Cincinnati Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • AMR Knoxville
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrike, 06001
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, DUBLIN 9
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20138
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41126
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100191
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 30-721
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Novartis Investigative Site
    • Poland
      • Krakow, Poland, Polen, 31 531
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Farnborough, Storbritannia, BR6 8ND
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Stoke-on-Trent, Storbritannia, ST4 6QG
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Sankt Gallen, Sveits, 9007
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Novartis Investigative Site
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Tyskland, 30559
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68167
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 18057
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • er 18 år eller eldre
  • menn eller kvinner, hvis de er i fertil alder, kreves streng prevensjon
  • har ALS bekreftet av prøvelegene ved hjelp av forskjellige tester.
  • har milde symptomer på ALS målt ved ALSFRS-R spørreskjema (totalskår >=30).
  • har hatt symptomer på ALS (svakhet) innen 24 måneder etter å ha deltatt i denne studien.
  • ikke har mottatt behandling for ALS eller er på en stabil dose av en godkjent behandling for ALS.
  • ha evnen til sakte å puste ut et luftvolum på minst 60 % av det som forventes for deltakerens kjønn, høyde og alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 5 halveringstider etter screening, eller innen 30 dager (f.eks. små molekyler) / eller til den forventede farmakodynamiske effekten har returnert til baseline (f.eks. biologiske midler), avhengig av hva som er lengst; eller lenger hvis det kreves av lokale forskrifter.
  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder mens de tar studiebehandling og i 24 uker etter avsluttet studiemedisin.
  • Anamnese eller nåværende diagnose av hjertetilstander eller EKG-avvik som indikerer betydelig risiko for sikkerhet for deltakerne i studien.
  • Klinisk bevis på lever- eller nyresykdom/skade.
  • Laboratoriebevis på hematologiske abnormiteter
  • Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, annen nevrologisk sykdom enn ALS, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, etter utrederens mening.
  • Deltakere som har rapportert "ja" på en hvilken som helst del av selvmordstanker bortsett fra "Ikke-selvmordsmessig selvskadende atferd" de siste 2 årene i henhold til C-SSRS.
  • Tilstedeværelse av kreft, HIV, Hep B, Hep C, tuberkulose, ukontrollert diabetes
  • Anamnese med aktiv alvorlig luftveissykdom, inkludert kronisk obstruktiv lungesykdom, interstitiell lungesykdom eller lungefibrose.
  • Tar noen forbudte medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1
I.v. infusjoner
Biologisk: VHB937
VHB937 infusjonsvæske, oppløsning
Placebo komparator: Arm 2
I.v. infusjoner
Annen: Placebo
Infusjonsoppløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensetningen av PAV-fri overlevelse og endring i ALSFRS-R. Analysemetode: Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)
Tidsramme: Baseline til DB uke 40
For å sammenligne effekten av VHB937 vs. placebo på en sammensetning av permanent assistert ventilasjon (PAV) fri overlevelse og funksjon i DB-epoken
Baseline til DB uke 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale Revided (ALSFRS-R) totalpoengsum
Tidsramme: Baseline til DB uke 40 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først) og baseline til OLE uke 100 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først)
For å vurdere effekten av VHB937 på funksjonell nedgang i DB- og OLE-epoker.
Baseline til DB uke 40 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først) og baseline til OLE uke 100 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først)
Slow Vital Capacity (SVC) (% av antatt normal verdi)
Tidsramme: Baseline til DB uke 40 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først) og baseline til OLE uke 100 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først)
For å vurdere effekten av VHB937 for å forsinke nedgang i respirasjonsfunksjon i DB- og OLE-epoker.
Baseline til DB uke 40 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først) og baseline til OLE uke 100 eller til død eller PAV (avhengig av hva som inntreffer først)
Forhold til baseline i Neurofilament Light (NfL) konsentrasjon i serum
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100]
For å vurdere effekten av VHB937 på en biomarkør for nevrodegenerasjon i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100]
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet
For å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til VHB937 i DB- og OLE-epoker.
Grunnlinje til slutten av studiet
Tid til død og Tid til hendelse (død eller PAV, avhengig av hva som kommer først).
Tidsramme: Baseline til DB uke 40
For å vurdere effekten av VHB937 vs. placebo på overlevelsesendepunkter i DB-epoken.
Baseline til DB uke 40
Tid til død og Tid til hendelse (død eller PAV, avhengig av hva som kommer først) - endepunkter som refererer til behandlingspolicy estimand
Tidsramme: Baseline til OLE uke 100, og baseline til slutten av studiet
For å vurdere effekten av tidlig vs. forsinket VHB937-administrasjon på overlevelsesendepunkter (DB VHB937 etterfulgt av OLE VHB937 vs. DB placebo etterfulgt av OLE VHB937)
Baseline til OLE uke 100, og baseline til slutten av studiet
Pasientens globale inntrykk av endring i funksjonsevne og alvorlighetsgrad av ALS-symptomer (PGI-C)
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
For å vurdere endring i ALS-tilstand i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
Endring i QoL fra baseline målt med Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire -5 (ALSAQ-5)
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
For å vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
Endring i klinikerens globale inntrykk av endring i funksjonsevne og alvorlighetsgrad av ALS-symptomer (CGI-C)
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
For å vurdere endring i ALS-tilstand i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
Endring i QoL fra baseline som målt med EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
For å vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
Endring i QoL fra baseline målt med 12-elementer Kortform helseundersøkelse (SF-12)
Tidsramme: DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
For å vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB opp til uke 40; DB og OLE opp til uke 100
Farmakokinetikk (PK) til VHB937-CMAX
Tidsramme: Dag 1 til slutten av studiet
CMAX - Maksimal konsentrasjon av VHB937 i serum
Dag 1 til slutten av studiet
Farmakokinetikk (PK) til VHB937-TMAX
Tidsramme: Dag 1 til slutten av studiet
TMAX - Tiden for å nå maksimal konsentrasjon av VHB937 i serum
Dag 1 til slutten av studiet
Farmakokinetikk (PK) til VHB937-CTROUGH
Tidsramme: Dag 1 til slutten av studiet
CTROUGH - Minimum observert konsentrasjon av VHB937 i serum
Dag 1 til slutten av studiet
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetikk (PK) av VHB937-CMAX
Tidsramme: Visning til uke 12
CMAX - Maksimal konsentrasjon av VHB937 i CSF
Visning til uke 12
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetikk (PK) av VHB937-TMAX
Tidsramme: Visning til uke 12
TMAX - Tiden for å nå maksimal konsentrasjon av VHB937 i CSF
Visning til uke 12
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetikk (PK) av VHB937-CTROUGH
Tidsramme: Visning til uke 12
CTROUGH - Minimum observert konsentrasjon av VHB937 i CSF
Visning til uke 12
For å vurdere immunogenisitet (IG) til VHB937
Tidsramme: Dag 1 frem til studieslutt
For å vurdere immunogenisiteten til anti-VHB937 antistoffer i serum
Dag 1 frem til studieslutt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2024

Primær fullføring (Faktiske)

23. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

10. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CVHB937B12201
  • 2024-512536-29-00 (Annen identifikator: EUCTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere