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Un essai clinique pour en savoir plus sur les effets du VHB937 chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ASTRALS)

2 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, en groupe parallèle, sur le VHB937 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) sur 40 semaines, suivie d'une extension ouverte (ASTRALS)

Il s'agit d'une étude de phase II multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupe parallèle visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du VHB937 chez les participants atteints de SLA à un stade précoce (dans les 2 ans suivant l'apparition des symptômes de la SLA). L'étude comprend une période de traitement principale en double aveugle (DB) de 40 semaines suivie d'une extension ouverte (OLE).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les principales questions auxquelles cet essai vise à répondre en comparant le VHB937 au placebo sont :

  • Combien de temps les participants vivront-ils sans avoir besoin de l’aide permanente d’une machine pour respirer après avoir commencé le traitement d’essai ?
  • Quel est le changement dans la capacité du participant à effectuer ses activités quotidiennes ? Ceci sera mesuré à l'aide d'un questionnaire appelé échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R).
  • Quels événements indésirables sont rapportés au cours de cet essai ? Un événement indésirable est tout signe ou symptôme que présentent les participants au cours d’un essai. Les événements indésirables peuvent ou non être causés par les traitements de l'essai. Les médecins de l'essai vérifieront la SLA et l'état de santé général des participants tout au long de l'essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

251

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Allemagne, 30559
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Allemagne, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 68167
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Allemagne, 97080
        • Novartis Investigative Site
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Allemagne, 18057
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
      • Southport, Australie, 4215
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australie, 2109
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australie, 3162
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Liège, Belgique, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100191
        • Novartis Investigative Site
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corée du Sud, 04763
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Aalborg, Danemark, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Kobenhavn N V, Danemark, 2400
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, France, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, France, 06001
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, France, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, DUBLIN 9
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20138
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italie, 41126
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italie, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italie, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-163
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Pologne, 30-721
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Pologne, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Pologne, 02-473
        • Novartis Investigative Site
    • Poland
      • Krakow, Poland, Pologne, 31 531
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Farnborough, Royaume-Uni, BR6 8ND
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Stoke-on-Trent, Royaume-Uni, ST4 6QG
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Sankt Gallen, Suisse, 9007
        • Novartis Investigative Site
  • Suède
      • Malmö, Suède, 214 28
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Suède, 113 61
        • Novartis Investigative Site
      • Umeå, Suède, SE-90185
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck Medical Center USC
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143-0348
        • UC San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Orlando Health Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Lange Neurology PC
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Univ of Cincinnati Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • AMR Knoxville
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • avez 18 ans ou plus
  • homme ou femme, s'il est en âge de procréer, contraception stricte requise
  • faire confirmer la SLA par les médecins de l'essai à l'aide de différents tests.
  • présenter des symptômes légers de SLA tels que mesurés par le questionnaire ALSFRS-R (score total >=30).
  • avez présenté des symptômes de SLA (faiblesse) dans les 24 mois suivant votre participation à cet essai.
  • n'avez pas reçu de traitement contre la SLA ou recevez actuellement une dose stable d'un traitement approuvé pour la SLA.
  • avoir la capacité d'expirer lentement un volume d'air d'au moins 60 % de ce qui est attendu pour le sexe, la taille et l'âge du participant.

Critères d'exclusion :

  • Utilisation d'autres médicaments expérimentaux dans les 5 demi-vies suivant le dépistage, ou dans les 30 jours (par exemple, petites molécules) / ou jusqu'à ce que l'effet pharmacodynamique attendu soit revenu à la ligne de base (par exemple, produits biologiques), selon la période la plus longue ; ou plus si la réglementation locale l'exige.
  • Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception très efficaces pendant le traitement à l'étude et pendant 24 semaines après l'arrêt du traitement à l'étude.
  • Antécédents ou diagnostic actuel de problèmes cardiaques ou d'anomalies ECG indiquant un risque important de sécurité pour les participants à l'étude.
  • Preuve clinique d’une maladie/lésion hépatique ou rénale.
  • Preuves en laboratoire d'anomalies hématologiques
  • Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une maladie neurologique autre que la SLA, de démence ou de toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à fournir son consentement éclairé, de l'avis de l'enquêteur.
  • Les participants qui ont répondu « oui » à toute section sur les idées suicidaires, à l'exception de la section « Comportement d'automutilation non suicidaire » au cours des 2 dernières années, selon le C-SSRS.
  • Présence de cancer, VIH, hépatite B, hépatite C, tuberculose, diabète non contrôlé
  • Antécédents de maladie respiratoire grave active, y compris la maladie pulmonaire obstructive chronique, la maladie pulmonaire interstitielle ou la fibrose pulmonaire.
  • Prendre des médicaments interdits

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1
I.v. perfusions
Biologique: VHB937
VHB937 solution pour perfusion
Comparateur placebo: Bras 2
I.v. perfusions
Autre: Placebo
Solution pour perfusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le composite de la survie sans PAV et du changement dans ALSFRS-R. Méthode d'analyse : Évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 40 du DB
Comparer l'efficacité du VHB937 par rapport au placebo sur un composite de survie et de fonction sans ventilation assistée permanente (PAV) à l'époque DB
Base de référence jusqu'à la semaine 40 du DB

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total de l’échelle d’évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 40 DB ou jusqu'au décès ou PAV (selon la première éventualité) et ligne de base jusqu'à la semaine 100 OLE ou jusqu'au décès ou PAV (selon la première éventualité)
Évaluer l'efficacité du VHB937 sur le déclin fonctionnel aux époques DB et OLE.
Ligne de base jusqu'à la semaine 40 DB ou jusqu'au décès ou PAV (selon la première éventualité) et ligne de base jusqu'à la semaine 100 OLE ou jusqu'au décès ou PAV (selon la première éventualité)
Capacité vitale lente (SVC) (% de la valeur normale prévue)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 40 du DB ou jusqu'au décès ou au PAV (selon la première éventualité) et ligne de base jusqu'à la semaine 100 de l'OLE ou jusqu'au décès ou au PAV (selon la première éventualité)
Évaluer l'efficacité du VHB937 pour retarder le déclin de la fonction respiratoire aux époques DB et OLE.
Ligne de base jusqu'à la semaine 40 du DB ou jusqu'au décès ou au PAV (selon la première éventualité) et ligne de base jusqu'à la semaine 100 de l'OLE ou jusqu'au décès ou au PAV (selon la première éventualité)
Rapport à la valeur initiale de la concentration de neurofilament léger (NfL) dans le sérum
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100]
Évaluer l'effet du VHB937 sur un biomarqueur de la neurodégénérescence aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100]
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la base à la fin de l'étude
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VHB937 aux époques DB et OLE.
De la base à la fin de l'étude
Temps jusqu'à la mort et Temps jusqu'à l'événement (décès ou PAV, selon la première éventualité).
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 40 du DB
Évaluer l'efficacité du VHB937 par rapport au placebo sur les critères de survie à l'époque DB.
Base de référence jusqu'à la semaine 40 du DB
Délai jusqu'au décès et délai jusqu'à l'événement (décès ou PAV, selon la première éventualité) - critères d'évaluation faisant référence à l'estimation de la politique de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine OLE 100 et base de référence jusqu'à la fin de l'étude
Évaluer l'efficacité de l'administration précoce ou retardée du VHB937 sur les critères de survie (DB VHB937 suivi de OLE VHB937 vs placebo DB suivi de OLE VHB937)
Base de référence jusqu'à la semaine OLE 100 et base de référence jusqu'à la fin de l'étude
Impression globale du patient du changement dans la capacité fonctionnelle et la gravité des symptômes de la SLA (PGI-C)
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Évaluer le changement dans l'état de la SLA aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Modification de la qualité de vie par rapport à la valeur initiale, telle que mesurée à l'aide du questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique -5 (ALSAQ-5)
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Évaluer la qualité de vie (QoL) avec VHB937 aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Changement dans l'impression globale du clinicien du changement dans la capacité fonctionnelle et la gravité des symptômes de la SLA (CGI-C)
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Évaluer le changement dans l'état de la SLA aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Changement de la qualité de vie par rapport à la ligne de base, tel que mesuré avec le niveau EuroQoL 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L)
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Évaluer la qualité de vie (QoL) avec VHB937 aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Changement de la qualité de vie par rapport à la ligne de base, tel que mesuré à l'aide d'une enquête de santé abrégée en 12 éléments (SF-12)
Délai: DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Évaluer la qualité de vie (QoL) avec VHB937 aux époques DB et OLE.
DB jusqu'à la semaine 40 ; DB et OLE jusqu'à la semaine 100
Pharmacocinétique (PK) du VHB937-CMAX
Délai: Jour 1 à la fin des études
CMAX - La concentration maximale de VHB937 dans le sérum
Jour 1 à la fin des études
Pharmacocinétique (PK) du VHB937-TMAX
Délai: Jour 1 à la fin des études
TMAX - Le temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale de VHB937 dans le sérum
Jour 1 à la fin des études
Pharmacocinétique (PK) du VHB937-CTROUGH
Délai: Jour 1 à la fin des études
CTROUGH - Concentration minimale observée de VHB937 dans le sérum
Jour 1 à la fin des études
Pharmacocinétique (PK) du liquide céphalo-rachidien du VHB937-CMAX
Délai: Dépistage jusqu'à la semaine 12
CMAX - La concentration maximale de VHB937 dans le LCR
Dépistage jusqu'à la semaine 12
Pharmacocinétique (PK) du liquide céphalo-rachidien du VHB937-TMAX
Délai: Dépistage jusqu'à la semaine 12
TMAX - Le temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale de VHB937 dans le LCR
Dépistage jusqu'à la semaine 12
Pharmacocinétique du liquide céphalorachidien (PK) du VHB937-CTROUGH
Délai: Dépistage jusqu'à la semaine 12
CTROUGH - Concentration minimale observée de VHB937 dans le LCR
Dépistage jusqu'à la semaine 12
Pour évaluer l'immunogénicité (IG) du VHB937
Délai: Jour 1 jusqu'à la fin des études
Évaluer l'immunogénicité des anticorps anti-VHB937 dans le sérum
Jour 1 jusqu'à la fin des études

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 octobre 2024

Achèvement primaire (Réel)

23 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2024

Première publication (Réel)

16 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CVHB937B12201
  • 2024-512536-29-00 (Autre identifiant: EUCTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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