Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg for at lære om virkningerne af VHB937 hos mennesker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ASTRALS)

25. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret parallelgruppestudie af VHB937 i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) over 40 uger efterfulgt af en åben udvidelse (ASTRALS)

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret, parallel gruppe fase II undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VHB937 hos deltagere med tidligt stadie af ALS (inden for 2 år efter ALS symptomer debut). Undersøgelsen omfatter en kerne dobbeltblind (DB) 40-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en åben forlængelse (OLE).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De vigtigste spørgsmål, som denne undersøgelse sigter mod at besvare ved at sammenligne VHB937 med placebo, er:

  • Hvor længe vil deltagerne leve uden at have behov for permanent hjælp fra en maskine til at trække vejret efter påbegyndelse af prøvebehandlingen?
  • Hvad er ændringen i deltagerens evne til at udføre daglige aktiviteter? Dette vil blive målt ved hjælp af et spørgeskema kaldet amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala-revideret (ALSFRS-R).
  • Hvilke bivirkninger er rapporteret under dette forsøg? En uønsket hændelse er ethvert tegn eller symptom, som deltagerne har under et forsøg. Uønskede hændelser kan eller kan ikke være forårsaget af behandlinger i forsøget. Forsøgslægerne vil kontrollere deltagernes ALS og generelle helbred under hele forsøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

251

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Southport, Australien, 4215
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Kobenhavn N V, Danmark, 2400
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Farnborough, Det Forenede Kongerige, BR6 8ND
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Stoke-on-Trent, Det Forenede Kongerige, ST4 6QG
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck Medical Center USC
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0348
        • UC San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Lange Neurology PC
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Univ of Cincinnati Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • AMR Knoxville
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, DUBLIN 9
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20138
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italien, 41126
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100191
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31 531
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 30-721
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9007
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Novartis Investigative Site
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 04763
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Tyskland, 30559
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68167
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 18057
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • er 18 år eller ældre
  • mand eller kvinde, hvis den er i den fødedygtige alder, streng prævention påkrævet
  • har ALS bekræftet af forsøgslægerne ved hjælp af forskellige tests.
  • har milde symptomer på ALS målt ved ALSFRS-R-spørgeskemaet (totalscore >=30).
  • har haft symptomer på ALS (svaghed) inden for 24 måneder efter at have deltaget i dette forsøg.
  • ikke har modtaget behandling for ALS eller er i øjeblikket på en stabil dosis af en godkendt behandling for ALS.
  • have evnen til langsomt at udånde en luftmængde på mindst 60 % af det forventede for deltagerens køn, højde og alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andre forsøgslægemidler inden for 5 halveringstider efter screening eller inden for 30 dage (f.eks. små molekyler) / eller indtil den forventede farmakodynamiske effekt er vendt tilbage til baseline (f.eks. biologiske lægemidler), alt efter hvad der er længst; eller længere, hvis det kræves af lokale regler.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder, mens de tager undersøgelsesbehandling og i 24 uger efter, at de er stoppet med undersøgelsesmedicin.
  • Anamnese eller aktuel diagnose af hjertesygdomme eller EKG-abnormiteter, der indikerer betydelig risiko for sikkerhed for deltagere i undersøgelsen.
  • Klinisk tegn på lever- eller nyresygdom/skade.
  • Laboratoriebevis for hæmatologiske abnormiteter
  • Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, anden neurologisk sygdom end ALS, demens eller stofmisbrug, som ville forringe deltagerens evne til at give informeret samtykke, efter investigators mening.
  • Deltagere, der har rapporteret "ja" til ethvert afsnit om selvmordstanker, bortset fra "Ikke-selvmords-selvskadende adfærd" inden for de seneste 2 år i henhold til C-SSRS.
  • Tilstedeværelse af kræft, HIV, Hep B, Hep C, tuberkulose, ukontrolleret diabetes
  • Anamnese med aktiv alvorlig luftvejssygdom, herunder kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungesygdom eller lungefibrose.
  • Tager enhver forbudt medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1
I.v. infusioner
Biologisk: VHB937
VHB937 infusionsvæske, opløsning
Placebo komparator: Arm 2
I.v. infusioner
Andet: Placebo
Opløsning til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensætningen af ​​PAV-fri overlevelse og ændring i ALSFRS-R. Analysemetode: Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS)
Tidsramme: Baseline til DB uge 40
At sammenligne effektiviteten af ​​VHB937 vs. placebo på en sammensætning af permanent assisteret ventilation (PAV) fri overlevelse og funktion i DB-epoken
Baseline til DB uge 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale Revided (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: Baseline til DB uge 40 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først) og baseline til OLE uge 100 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først)
At vurdere effektiviteten af ​​VHB937 på funktionelt fald i DB- og OLE-epoker.
Baseline til DB uge 40 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først) og baseline til OLE uge 100 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først)
Slow Vital Capacity (SVC) (% af forventet normal værdi)
Tidsramme: Baseline til DB uge 40 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først) og baseline til OLE uge 100 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først)
At vurdere effektiviteten af ​​VHB937 til at forsinke fald i respiratorisk funktion i DB- og OLE-epoker.
Baseline til DB uge 40 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først) og baseline til OLE uge 100 eller indtil død eller PAV (alt efter hvad der indtræffer først)
Forhold til baseline i Neurofilament Light (NfL) koncentration i serum
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100]
At vurdere effekten af ​​VHB937 på en biomarkør for neurodegeneration i DB- og OLE-epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100]
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VHB937 i DB- og OLE-epoker.
Baseline til afslutning af studiet
Tid til død og Tid til begivenhed (død eller PAV, alt efter hvad der kommer først).
Tidsramme: Baseline til DB uge 40
At vurdere effektiviteten af ​​VHB937 vs. placebo på overlevelsesendepunkter i DB-epoken.
Baseline til DB uge 40
Tid til død og Tid til hændelse (død eller PAV, alt efter hvad der kommer først) - endepunkter, der refererer til behandlingspolitik estimand
Tidsramme: Baseline til OLE uge 100, og baseline til afslutning af studiet
For at vurdere effektiviteten af ​​tidlig vs. forsinket VHB937 administration på overlevelsesendepunkter (DB VHB937 efterfulgt af OLE VHB937 vs. DB placebo efterfulgt af OLE VHB937)
Baseline til OLE uge 100, og baseline til afslutning af studiet
Patient globalt indtryk af ændring i funktionsevne og ALS symptomsværhedsgrad (PGI-C)
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
At vurdere ændring i ALS tilstand i DB og OLE epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
Ændring i QoL fra baseline som målt med Amyotrofisk Lateral Sclerose Assessment Questionnaire -5 (ALSAQ-5)
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
At vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
Ændring i klinikerens globale indtryk af ændring i funktionsevne og ALS symptomsværhedsgrad (CGI-C)
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
At vurdere ændring i ALS tilstand i DB og OLE epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
Ændring i QoL fra baseline som målt med EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
At vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
Ændring i QoL fra baseline målt med 12-elementer Short Form Health Survey (SF-12)
Tidsramme: DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
At vurdere livskvalitet (QoL) med VHB937 i DB- og OLE-epoker.
DB op til uge 40; DB og OLE op til uge 100
Farmakokinetik (PK) af VHB937-CMAX
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af studiet
CMAX - Den maksimale koncentration af VHB937 i serum
Dag 1 til afslutning af studiet
Farmakokinetik (PK) af VHB937-TMAX
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af studiet
TMAX - Tiden til at nå den maksimale koncentration af VHB937 i serum
Dag 1 til afslutning af studiet
Farmakokinetik (PK) af VHB937-CTROUGH
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af studiet
CTROUGH - Minimum observeret koncentration af VHB937 i serum
Dag 1 til afslutning af studiet
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetik (PK) af VHB937-CMAX
Tidsramme: Fremvisning til uge 12
CMAX - Den maksimale koncentration af VHB937 i CSF
Fremvisning til uge 12
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetik (PK) af VHB937-TMAX
Tidsramme: Fremvisning til uge 12
TMAX - Tiden til at nå den maksimale koncentration af VHB937 i CSF
Fremvisning til uge 12
Cerebralspinal spinalvæske farmakokinetik (PK) af VHB937-CTROUGH
Tidsramme: Fremvisning til uge 12
CTROUGH - Minimum observeret koncentration af VHB937 i CSF
Fremvisning til uge 12
At vurdere immunogenicitet (IG) af VHB937
Tidsramme: Dag 1 op til studiets afslutning
At vurdere immunogenicitet af anti-VHB937 antistoffer i serum
Dag 1 op til studiets afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

10. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

16. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CVHB937B12201
  • 2024-512536-29-00 (Anden identifikator: EUCTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner