- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06643481
Un ensayo clínico para conocer los efectos del VHB937 en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (ASTRALS)
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y de grupo paralelo controlado con placebo de VHB937 en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) durante 40 semanas, seguido de una extensión de etiqueta abierta (ASTRALS)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las principales preguntas que este ensayo pretende responder al comparar VHB937 con placebo son:
- ¿Cuánto tiempo vivirán los participantes sin necesitar la ayuda permanente de una máquina para respirar después de iniciar el tratamiento del ensayo?
- ¿Cuál es el cambio en la capacidad del participante para realizar las actividades diarias? Esto se medirá mediante un cuestionario llamado escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
- ¿Qué eventos adversos se informan durante este ensayo? Un evento adverso es cualquier signo o síntoma que presentan los participantes durante un ensayo. Los eventos adversos pueden o no ser causados por los tratamientos del ensayo. Los médicos del ensayo controlarán la ELA y la salud general de los participantes durante todo el ensayo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Hanover, Alemania, 30559
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, Alemania, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Münster, Alemania, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemania, 68167
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemania, 81675
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, Alemania, 97080
- Novartis Investigative Site
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Mecklenburg-Vorpommern
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Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Alemania, 18057
- Novartis Investigative Site
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Southport, Australia, 4215
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
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Liège, Bélgica, 4000
- Novartis Investigative Site
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
- Novartis Investigative Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3T2
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 05505
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Corea del Sur, 04763
- Novartis Investigative Site
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Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
- Novartis Investigative Site
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Aalborg, Dinamarca, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Kobenhavn N V, Dinamarca, 2400
- Novartis Investigative Site
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-
Barcelona, España, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, España, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
- Novartis Investigative Site
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-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
- Novartis Investigative Site
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California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck Medical Center USC
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0348
- UC San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Orlando Health Clinical Trials
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Lange Neurology PC
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Health System
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Univ of Cincinnati Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- AMR Knoxville
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Bron, Francia, 69677
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia, 59037
- Novartis Investigative Site
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Nice, Francia, 06001
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Francia, 37044
- Novartis Investigative Site
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Dublin, Irlanda, DUBLIN 9
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italia, 20138
- Novartis Investigative Site
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MO
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Modena, MO, Italia, 41126
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-163
- Novartis Investigative Site
-
Krakow, Polonia, 31 531
- Novartis Investigative Site
-
Krakow, Polonia, 30-721
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polonia, 01-684
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polonia, 02-473
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 100191
- Novartis Investigative Site
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Farnborough, Reino Unido, BR6 8ND
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Stoke-on-Trent, Reino Unido, ST4 6QG
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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-
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-
Malmö, Suecia, 214 28
- Novartis Investigative Site
-
Stockholm, Suecia, 113 61
- Novartis Investigative Site
-
Umeå, Suecia, SE-90185
- Novartis Investigative Site
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Basel, Suiza, 4031
- Novartis Investigative Site
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Sankt Gallen, Suiza, 9007
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- tiene 18 años de edad o más
- hombre o mujer, si está en edad fértil, se requiere anticoncepción estricta
- que los médicos del ensayo confirmen la ELA mediante diferentes pruebas.
- tiene síntomas leves de ELA según lo medido por el cuestionario ALSFRS-R (puntuación total> = 30).
- ha tenido síntomas de ELA (debilidad) dentro de los 24 meses posteriores a su participación en este ensayo.
- no ha recibido tratamiento para la ELA o actualmente está recibiendo una dosis estable de un tratamiento aprobado para la ELA.
- tener la capacidad de exhalar lentamente un volumen de aire de al menos el 60% del esperado para el sexo, altura y edad del participante.
Criterios de exclusión:
- Uso de otros medicamentos en investigación dentro de las 5 vidas medias posteriores a la selección, o dentro de los 30 días (p. ej., moléculas pequeñas) o hasta que el efecto farmacodinámico esperado haya vuelto al valor inicial (p. ej., productos biológicos), lo que sea más prolongado; o más si así lo exigen las regulaciones locales.
- Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces mientras reciben el tratamiento del estudio y durante 24 semanas después de suspender la medicación del estudio.
- Historial o diagnóstico actual de afecciones cardíacas o anomalías del ECG que indiquen un riesgo significativo de seguridad para los participantes en el estudio.
- Evidencia clínica de enfermedad/lesión hepática o renal.
- Evidencia de laboratorio de anomalías hematológicas.
- Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, enfermedad neurológica distinta de la ELA, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, en opinión del investigador.
- Participantes que informaron "sí" en cualquier sección de ideación suicida, excepto en la "Comportamiento autolesivo no suicida" en los últimos 2 años según C-SSRS.
- Presencia de cáncer, VIH, Hep B, Hep C, tuberculosis, diabetes no controlada.
- Antecedentes de enfermedad respiratoria grave activa, incluida enfermedad pulmonar obstructiva crónica, enfermedad pulmonar intersticial o fibrosis pulmonar.
- Tomar cualquier medicamento prohibido.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo 1
I.V. infusiones
|
VHB937 solución para perfusión
|
|
Comparador de placebos: Brazo 2
I.V. infusiones
|
Solución para perfusión
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La combinación de supervivencia libre de PAV y cambio en ALSFRS-R. Método de análisis: Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 40 de DB
|
Comparar la eficacia de VHB937 frente a placebo en una combinación de supervivencia libre y función de ventilación asistida permanente (PAV) en la época de DB
|
Línea de base hasta la semana 40 de DB
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación total revisada de la escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 40 de DB o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero) y Valor inicial hasta la semana 100 de OLE o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero)
|
Evaluar la eficacia de VHB937 sobre el deterioro funcional en las épocas DB y OLE.
|
Valor inicial hasta la semana 40 de DB o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero) y Valor inicial hasta la semana 100 de OLE o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero)
|
|
Capacidad Vital Lenta (SVC) (% del valor normal previsto)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 40 de DB o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero) y Valor inicial hasta la semana 100 de OLE o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero)
|
Evaluar la eficacia de VHB937 para retrasar la disminución de la función respiratoria en las épocas DB y OLE.
|
Valor inicial hasta la semana 40 de DB o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero) y Valor inicial hasta la semana 100 de OLE o hasta la muerte o PAV (lo que ocurra primero)
|
|
Relación con el valor inicial en la concentración de luz de neurofilamento (NfL) en suero
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100]
|
Evaluar el efecto de VHB937 sobre un biomarcador de neurodegeneración en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100]
|
|
Número de participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio.
|
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de VHB937 en las épocas DB y OLE.
|
Línea de base hasta el final del estudio.
|
|
Tiempo hasta la muerte y Tiempo hasta el evento (muerte o PAV, lo que ocurra primero).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 40 de DB
|
Evaluar la eficacia de VHB937 frente a placebo en los criterios de valoración de supervivencia en la época DB.
|
Línea de base hasta la semana 40 de DB
|
|
Tiempo hasta la muerte y Tiempo hasta el evento (muerte o PAV, lo que ocurra primero): criterios de valoración que se refieren a la estimación de la política de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100 de OLE y línea de base hasta el final del estudio
|
Evaluar la eficacia de la administración temprana versus tardía de VHB937 en los criterios de valoración de supervivencia (DB VHB937 seguido de OLE VHB937 versus DB placebo seguido de OLE VHB937)
|
Línea de base hasta la semana 100 de OLE y línea de base hasta el final del estudio
|
|
Impresión global del paciente sobre el cambio en la capacidad funcional y la gravedad de los síntomas de ELA (PGI-C)
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
Evaluar el cambio en la condición de ALS en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
|
Cambio en la calidad de vida desde el inicio medido con el Cuestionario de evaluación de la esclerosis lateral amiotrófica -5 (ALSAQ-5)
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
Evaluar la Calidad de Vida (CdV) con VHB937 en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
|
Cambio en la impresión global del médico sobre el cambio en la capacidad funcional y la gravedad de los síntomas de ELA (CGI-C)
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
Evaluar el cambio en la condición de ALS en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
|
Cambio en la calidad de vida desde el inicio medido con EuroQoL 5 Dimensión 5 Nivel (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
Evaluar la Calidad de Vida (CdV) con VHB937 en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
|
Cambio en la calidad de vida desde el inicio medido con una encuesta de salud de formato breve de 12 ítems (SF-12)
Periodo de tiempo: DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
Evaluar la Calidad de Vida (CdV) con VHB937 en las épocas DB y OLE.
|
DB hasta la semana 40; DB y OLE hasta la semana 100
|
|
Farmacocinética (PK) de VHB937-CMAX
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio.
|
CMAX: la concentración máxima de VHB937 en suero.
|
Día 1 hasta el final del estudio.
|
|
Farmacocinética (PK) de VHB937-TMAX
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio.
|
TMAX: el tiempo para alcanzar la concentración máxima de VHB937 en suero
|
Día 1 hasta el final del estudio.
|
|
Farmacocinética (PK) de VHB937-CTROUGH
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio.
|
CTROUGH - Concentración mínima observada de VHB937 en suero
|
Día 1 hasta el final del estudio.
|
|
Farmacocinética (PK) del líquido cefalorraquídeo de VHB937-CMAX
Periodo de tiempo: Proyección hasta la semana 12
|
CMAX: la concentración máxima de VHB937 en el LCR
|
Proyección hasta la semana 12
|
|
Farmacocinética (PK) del líquido cefalorraquídeo de VHB937-TMAX
Periodo de tiempo: Proyección hasta la semana 12
|
TMAX: el tiempo para alcanzar la concentración máxima de VHB937 en el LCR
|
Proyección hasta la semana 12
|
|
Farmacocinética (PK) del líquido cefalorraquídeo de VHB937-CTROUGH
Periodo de tiempo: Proyección hasta la semana 12
|
CTROUGH - Concentración mínima observada de VHB937 en LCR
|
Proyección hasta la semana 12
|
|
Para evaluar la inmunogenicidad (IG) de VHB937
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio.
|
Para evaluar la inmunogenicidad de los anticuerpos anti-VHB937 en suero.
|
Día 1 hasta el final del estudio.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- CVHB937B12201
- 2024-512536-29-00 (Otro identificador: EUCTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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