Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek om meer te weten te komen over de effecten van VHB937 bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (ASTRALS)

2 juli 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde parallelle groepsstudie van VHB937 bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) gedurende 40 weken, gevolgd door een open-label verlenging (ASTRALS)

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase II-studie met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van VHB937 te evalueren bij deelnemers met ALS in een vroeg stadium (binnen 2 jaar na het begin van de ALS-symptomen). Het onderzoek omvat een dubbelblinde (DB) behandelingsperiode van 40 weken, gevolgd door een open-label extensie (OLE).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De belangrijkste vragen die deze studie wil beantwoorden bij het vergelijken van VHB937 met placebo zijn:

  • Hoe lang zullen de deelnemers leven zonder permanente hulp van een machine nodig te hebben om te ademen nadat ze met de proefbehandeling zijn begonnen?
  • Wat is de verandering in het vermogen van de deelnemer om dagelijkse activiteiten uit te voeren? Dit zal worden gemeten met behulp van een vragenlijst die de Amyotrofische Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) wordt genoemd.
  • Welke bijwerkingen worden tijdens dit onderzoek gemeld? Een bijwerking is elk teken of symptoom dat deelnemers tijdens een onderzoek ervaren. Bijwerkingen kunnen al dan niet worden veroorzaakt door behandelingen in de studie. De proefartsen zullen tijdens de proef de ALS en de algemene gezondheid van de deelnemers controleren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

251

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Southport, Australië, 4215
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australië, 2109
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Liège, België, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100191
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Aalborg, Denemarken, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Kobenhavn N V, Denemarken, 2400
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Duitsland, 30559
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 68167
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Duitsland, 97080
        • Novartis Investigative Site
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Duitsland, 18057
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, DUBLIN 9
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20138
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italië, 41126
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italië, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 30-721
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Novartis Investigative Site
    • Poland
      • Krakow, Poland, Polen, 31 531
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Farnborough, Verenigd Koninkrijk, BR6 8ND
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Stoke-on-Trent, Verenigd Koninkrijk, ST4 6QG
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Keck Medical Center USC
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0348
        • UC San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Health Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Lange Neurology PC
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Univ of Cincinnati Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • AMR Knoxville
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
        • Novartis Investigative Site
  • Zweden
      • Malmö, Zweden, 214 28
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Zweden, 113 61
        • Novartis Investigative Site
      • Umeå, Zweden, SE-90185
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Sankt Gallen, Zwitserland, 9007
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder bent
  • mannelijk of vrouwelijk, indien in de vruchtbare leeftijd, strikte anticonceptie vereist
  • ALS bevestigd hebben door de onderzoeksartsen met behulp van verschillende tests.
  • milde symptomen van ALS hebben zoals gemeten door de ALSFRS-R-vragenlijst (totale score >=30).
  • binnen 24 maanden na deelname aan dit onderzoek symptomen van ALS (zwakte) hebben gehad.
  • geen behandeling voor ALS hebben gekregen of momenteel een stabiele dosis van een goedgekeurde behandeling voor ALS gebruiken.
  • het vermogen hebben om langzaam een ​​luchtvolume uit te ademen dat ten minste 60% bedraagt ​​van wat wordt verwacht voor het geslacht, de lengte en de leeftijd van de deelnemer.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 5 halfwaardetijden na screening, of binnen 30 dagen (bijv. kleine moleculen) / of totdat het verwachte farmacodynamische effect is teruggekeerd naar de uitgangswaarde (bijv. biologische geneesmiddelen), afhankelijk van wat het langst is; of langer indien vereist door lokale regelgeving.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij zij zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de onderzoeksbehandeling en gedurende 24 weken na het stoppen met de onderzoeksmedicatie.
  • Geschiedenis of huidige diagnose van hartaandoeningen of ECG-afwijkingen die wijzen op een aanzienlijk veiligheidsrisico voor deelnemers aan het onderzoek.
  • Klinisch bewijs van lever- of nierziekte/letsel.
  • Laboratoriumbewijs van hematologische afwijkingen
  • Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, andere neurologische aandoeningen dan ALS, dementie of middelenmisbruik die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven zouden belemmeren.
  • Deelnemers die in de afgelopen twee jaar 'ja' hebben aangegeven op elk onderdeel over zelfmoordgedachten, met uitzondering van 'Niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag', volgens C-SSRS.
  • Aanwezigheid van kanker, HIV, Hep B, Hep C, tuberculose, ongecontroleerde diabetes
  • Voorgeschiedenis van actieve ernstige luchtwegaandoeningen, waaronder chronische obstructieve longziekte, interstitiële longziekte of longfibrose.
  • Het nemen van verboden medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARM 1
I.v. infusies
Biologisch: VHB937
VHB937 oplossing voor infusie
Placebo-vergelijker: ARM 2
I.v. infusies
Ander: Placebo
Oplossing voor infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De samenstelling van PAV-vrije overleving en verandering in ALSFRS-R. Analysemethode: Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS)
Tijdsspanne: Basislijn tot DB-week 40
Om de werkzaamheid van VHB937 versus placebo te vergelijken op een samenstelling van permanente geassisteerde ventilatie (PAV)-vrije overleving en functie in het DB-tijdperk
Basislijn tot DB-week 40

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) totale score
Tijdsspanne: Basislijn tot DB Week 40 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet) en Basislijn tot OLE Week 100 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet)
Om de werkzaamheid van VHB937 op functionele achteruitgang in DB- en OLE-tijdperken te beoordelen.
Basislijn tot DB Week 40 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet) en Basislijn tot OLE Week 100 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet)
Langzame vitale capaciteit (SVC) (% van voorspelde normale waarde)
Tijdsspanne: Basislijn tot DB Week 40 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet) en Basislijn tot OLE Week 100 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet)
Om de werkzaamheid van VHB937 te beoordelen bij het vertragen van de achteruitgang van de ademhalingsfunctie in DB- en OLE-tijdperken.
Basislijn tot DB Week 40 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet) en Basislijn tot OLE Week 100 of tot overlijden of PAV (welke zich het eerst voordoet)
Verhouding tot basislijn in Neurofilament Light (NfL)-concentratie in serum
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100]
Om het effect van VHB937 op een biomarker van neurodegeneratie in DB- en OLE-tijdperken te beoordelen.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100]
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de studie
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van VHB937 in DB- en OLE-tijdperken te beoordelen.
Basislijn tot einde van de studie
Tijd tot overlijden en Tijd tot gebeurtenis (dood of PAV, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).
Tijdsspanne: Basislijn tot DB-week 40
Om de werkzaamheid van VHB937 versus placebo op overlevingseindpunten in het DB-tijdperk te beoordelen.
Basislijn tot DB-week 40
Tijd tot overlijden en Tijd tot gebeurtenis (overlijden of PAV, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet) - eindpunten die verwijzen naar de schatting van het behandelbeleid
Tijdsspanne: Basislijn tot OLE-week 100 en Basislijn tot einde van de studie
Om de werkzaamheid van vroege versus uitgestelde toediening van VHB937 op overlevingseindpunten te beoordelen (DB VHB937 gevolgd door OLE VHB937 versus DB placebo gevolgd door OLE VHB937)
Basislijn tot OLE-week 100 en Basislijn tot einde van de studie
Patiënt Globale indruk van verandering in functionele mogelijkheden en ernst van ALS-symptomen (PGI-C)
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Om de verandering in de ALS-toestand in DB- en OLE-tijdperken te beoordelen.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Verandering in kwaliteit van leven ten opzichte van baseline zoals gemeten met Amyotrofische Laterale Sclerose Assessment Questionnaire -5 (ALSAQ-5)
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Om de kwaliteit van leven (KvL) te beoordelen met VHB937 in DB- en OLE-tijdperken.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Verandering in de mondiale indruk van de arts van de verandering in het functionele vermogen en de ernst van de ALS-symptomen (CGI-C)
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Om de verandering in de ALS-toestand in DB- en OLE-tijdperken te beoordelen.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Verandering in kwaliteit van leven ten opzichte van de basislijn zoals gemeten met EuroQoL 5 Dimensie 5 Niveau (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Om de kwaliteit van leven (KvL) te beoordelen met VHB937 in DB- en OLE-tijdperken.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Verandering in kwaliteit van leven ten opzichte van de uitgangswaarde zoals gemeten met een korte gezondheidsenquête uit 12 items (SF-12)
Tijdsspanne: DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Om de kwaliteit van leven (KvL) te beoordelen met VHB937 in DB- en OLE-tijdperken.
DB tot week 40; DB en OLE tot week 100
Farmacokinetiek (PK) van VHB937-CMAX
Tijdsspanne: Dag 1 tot einde studie
CMAX - De maximale concentratie van VHB937 in serum
Dag 1 tot einde studie
Farmacokinetiek (PK) van VHB937-TMAX
Tijdsspanne: Dag 1 tot einde studie
TMAX - De tijd om de maximale concentratie van VHB937 in serum te bereiken
Dag 1 tot einde studie
Farmacokinetiek (PK) van VHB937-CTROUGH
Tijdsspanne: Dag 1 tot einde studie
CTROUGH - Minimaal waargenomen concentratie van VHB937 in serum
Dag 1 tot einde studie
Farmacokinetiek (PK) van cerebrale spinale vloeistof van VHB937-CMAX
Tijdsspanne: Screening tot week 12
CMAX - De maximale concentratie van VHB937 in CSF
Screening tot week 12
Farmacokinetiek (PK) van cerebrale spinale vloeistof van VHB937-TMAX
Tijdsspanne: Screening tot week 12
TMAX - De tijd om de maximale concentratie van VHB937 in CSF te bereiken
Screening tot week 12
Cerebrale spinale vloeistof Farmacokinetiek (PK) van VHB937-CTROUGH
Tijdsspanne: Screening tot week 12
CTROUGH - Minimaal waargenomen concentratie van VHB937 in CSV
Screening tot week 12
Om de immunogeniciteit (IG) van VHB937 te beoordelen
Tijdsspanne: Dag 1 tot einde studie
Om de immunogeniciteit van anti-VHB937-antilichamen in serum te beoordelen
Dag 1 tot einde studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 oktober 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

10 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CVHB937B12201
  • 2024-512536-29-00 (Andere identificatie: EUCTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren