Uno studio clinico per conoscere gli effetti di VHB937 nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (ASTRALS)
25 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio di gruppo parallelo di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su VHB937 nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per oltre 40 settimane seguito da un'estensione in aperto (ASTRALS)
Si tratta di uno studio di Fase II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di VHB937 nei partecipanti con SLA in stadio iniziale (entro 2 anni dall'insorgenza dei sintomi della SLA).
Lo studio comprende un periodo di trattamento principale in doppio cieco (DB) di 40 settimane seguito da un'estensione in aperto (OLE).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le principali domande a cui questo studio mira a rispondere confrontando VHB937 con il placebo sono:
- Per quanto tempo i partecipanti vivranno senza bisogno dell'aiuto permanente di una macchina per respirare dopo aver iniziato il trattamento di prova?
- Qual è il cambiamento nella capacità del partecipante di svolgere attività quotidiane? Questo sarà misurato utilizzando un questionario chiamato scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R).
- Quali eventi avversi vengono segnalati durante questo studio? Un evento avverso è qualsiasi segno o sintomo riscontrato dai partecipanti durante uno studio. Gli eventi avversi possono essere causati o meno dai trattamenti utilizzati nello studio. I medici dello studio controlleranno la SLA e lo stato di salute generale dei partecipanti durante lo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
251
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Southport, Australia, 4215
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
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Liège, Belgio, 4000
- Novartis Investigative Site
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
- Novartis Investigative Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Cina, 100191
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sud, 05505
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sud, 04763
- Novartis Investigative Site
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
- Novartis Investigative Site
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Aalborg, Danimarca, 9000
- Novartis Investigative Site
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Kobenhavn N V, Danimarca, 2400
- Novartis Investigative Site
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Bron, Francia, 69677
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia, 59037
- Novartis Investigative Site
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Nice, Francia, 06001
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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Tours, Francia, 37044
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Germania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Hanover, Germania, 30559
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, Germania, 23538
- Novartis Investigative Site
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Münster, Germania, 48149
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Germania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Germania, 68167
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Germania, 81675
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, Germania, 97080
- Novartis Investigative Site
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Mecklenburg-Vorpommern
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Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, Germania, 18057
- Novartis Investigative Site
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Dublin, Irlanda, DUBLIN 9
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italia, 20138
- Novartis Investigative Site
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MO
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Modena, MO, Italia, 41126
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-163
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polonia, 31 531
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polonia, 30-721
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Polonia, 01-684
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Polonia, 02-473
- Novartis Investigative Site
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Farnborough, Regno Unito, BR6 8ND
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
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Stoke-on-Trent, Regno Unito, ST4 6QG
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Spagna, 08035
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Spagna, 46026
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
- Novartis Investigative Site
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- University of California San Diego
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Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Health
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Keck Medical Center USC
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0348
- UC San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Orlando Health Clinical Trials
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Lange Neurology PC
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Atrium Health
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Health System
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Univ of Cincinnati Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Temple University
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- AMR Knoxville
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
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Malmö, Svezia, 214 28
- Novartis Investigative Site
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Stockholm, Svezia, 113 61
- Novartis Investigative Site
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Umeå, Svezia, SE-90185
- Novartis Investigative Site
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Basel, Svizzera, 4031
- Novartis Investigative Site
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Sankt Gallen, Svizzera, 9007
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- hanno 18 anni o più
- maschio o femmina, se in età fertile, è richiesta una contraccezione rigorosa
- avere la SLA confermata dai medici dello studio utilizzando diversi test.
- presentano sintomi lievi di SLA misurati mediante il questionario ALSFRS-R (punteggio totale >=30).
- hanno avuto sintomi di SLA (debolezza) entro 24 mesi dalla partecipazione a questo studio.
- non hanno ricevuto cure per la SLA o stanno attualmente assumendo una dose stabile di un trattamento approvato per la SLA.
- avere la capacità di espirare lentamente un volume d'aria pari ad almeno il 60% di quello previsto per il sesso, l'altezza e l'età del partecipante.
Criteri di esclusione:
- Uso di altri farmaci sperimentali entro 5 emivite dallo screening o entro 30 giorni (ad esempio, piccole molecole) / o fino a quando l'effetto farmacodinamico atteso non è tornato al basale (ad esempio, farmaci biologici), a seconda di quale periodo sia più lungo; o più a lungo se richiesto dalle normative locali.
- Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinte, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante l'assunzione del trattamento in studio e per 24 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio.
- Storia o diagnosi attuale di condizioni cardiache o anomalie dell'ECG che indicano un rischio significativo per la sicurezza dei partecipanti allo studio.
- Evidenza clinica di malattia/lesione epatica o renale.
- Evidenze di laboratorio di anomalie ematologiche
- Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, malattia neurologica diversa dalla SLA, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Partecipanti che hanno riportato "sì" in qualsiasi sezione di ideazione suicidaria ad eccezione del "Comportamento autolesionista non suicidario" negli ultimi 2 anni come da C-SSRS.
- Presenza di cancro, HIV, epatite B, epatite C, tubercolosi, diabete non controllato
- Storia di grave malattia respiratoria attiva, inclusa broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattia polmonare interstiziale o fibrosi polmonare.
- Assunzione di farmaci proibiti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1
IV. infusioni
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VHB937 soluzione per infusione
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Comparatore placebo: Braccio 2
IV. infusioni
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Soluzione per infusione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il composito di sopravvivenza libera da PAV e variazione di ALSFRS-R. Metodo di analisi: Valutazione Combinata di Funzione e Sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40 del DB
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Confrontare l'efficacia di VHB937 rispetto al placebo su un composito di sopravvivenza libera da ventilazione assistita permanente (PAV) e funzionalità nell'epoca DB
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Dal basale alla settimana 40 del DB
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio totale della ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40 DB o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo) e dal basale alla settimana 100 OLE o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo)
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Valutare l'efficacia di VHB937 sul declino funzionale nelle epoche DB e OLE.
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Dal basale alla settimana 40 DB o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo) e dal basale alla settimana 100 OLE o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo)
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Capacità vitale lenta (SVC) (% del valore normale previsto)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40 DB o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo) e dal basale alla settimana 100 OLE o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo)
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Valutare l'efficacia di VHB937 nel ritardare il declino della funzione respiratoria nelle epoche DB e OLE.
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Dal basale alla settimana 40 DB o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo) e dal basale alla settimana 100 OLE o fino al decesso o PAV (a seconda di quale evento si verifica per primo)
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Rapporto rispetto al basale della concentrazione di neurofilamenti leggeri (NfL) nel siero
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100]
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Valutare l'effetto di VHB937 su un biomarcatore di neurodegenerazione nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100]
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di VHB937 nelle epoche DB e OLE.
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Dal basale alla fine dello studio
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Tempo alla morte e Tempo all'evento (morte o PAV, a seconda di quale evento si verifica per primo).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40 del DB
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Valutare l'efficacia di VHB937 rispetto al placebo sugli endpoint di sopravvivenza nell'epoca DB.
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Dal basale alla settimana 40 del DB
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Tempo alla morte e Tempo all'evento (morte o PAV, a seconda di quale evento si verifichi per primo): endpoint che si riferiscono alla stima della politica di trattamento
Lasso di tempo: Valore basale fino alla settimana 100 dell'OLE e valore basale fino alla fine dello studio
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Valutare l'efficacia della somministrazione precoce o ritardata di VHB937 sugli endpoint di sopravvivenza (DB VHB937 seguito da OLE VHB937 rispetto a DB placebo seguito da OLE VHB937)
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Valore basale fino alla settimana 100 dell'OLE e valore basale fino alla fine dello studio
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Impressione globale del paziente sul cambiamento della capacità funzionale e sulla gravità dei sintomi della SLA (PGI-C)
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Valutare il cambiamento nella condizione di SLA nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Variazione della qualità di vita rispetto al basale misurata con il questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica -5 (ALSAQ-5)
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Valutare la qualità della vita (QoL) con VHB937 nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Cambiamento nell'impressione globale del medico del cambiamento nell'abilità funzionale e nella gravità dei sintomi della SLA (CGI-C)
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Valutare il cambiamento nella condizione di SLA nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Variazione della QoL rispetto al basale misurata con EuroQoL 5 Dimensione 5 Livello (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Valutare la qualità della vita (QoL) con VHB937 nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Variazione della QoL rispetto al basale misurata con il sondaggio sulla salute in formato breve di 12 elementi (SF-12)
Lasso di tempo: DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Valutare la qualità della vita (QoL) con VHB937 nelle epoche DB e OLE.
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DB fino alla settimana 40; DB e OLE fino alla settimana 100
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Farmacocinetica (PK) di VHB937-CMAX
Lasso di tempo: Giorno 1 alla fine dello studio
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CMAX - La concentrazione massima di VHB937 nel siero
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Giorno 1 alla fine dello studio
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Farmacocinetica (PK) di VHB937-TMAX
Lasso di tempo: Giorno 1 alla fine dello studio
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TMAX - Il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima di VHB937 nel siero
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Giorno 1 alla fine dello studio
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Farmacocinetica (PK) di VHB937-CTROUGH
Lasso di tempo: Giorno 1 alla fine dello studio
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CTROUGH - Concentrazione minima osservata di VHB937 nel siero
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Giorno 1 alla fine dello studio
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Farmacocinetica del fluido spinale cerebrospinale (PK) di VHB937-CMAX
Lasso di tempo: Proiezione alla settimana 12
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CMAX - La concentrazione massima di VHB937 nel liquido cerebrospinale
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Proiezione alla settimana 12
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Farmacocinetica del fluido spinale cerebrospinale (PK) di VHB937-TMAX
Lasso di tempo: Proiezione alla settimana 12
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TMAX - Il tempo per raggiungere la concentrazione massima di VHB937 nel liquido cerebrospinale
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Proiezione alla settimana 12
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Farmacocinetica (PK) del liquido spinale cerebrospinale di VHB937-CTROUGH
Lasso di tempo: Proiezione alla settimana 12
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CTROUGH - Concentrazione minima osservata di VHB937 nel liquido cerebrospinale
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Proiezione alla settimana 12
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Per valutare l'immunogenicità (IG) di VHB937
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla fine dello studio
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Per valutare l'immunogenicità degli anticorpi Anti-VHB937 nel siero
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Giorno 1 fino alla fine dello studio
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
21 settembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
10 luglio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
16 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- CVHB937B12201
- 2024-512536-29-00 (Altro identificatore: EUCTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .