Studie 2. fáze CRD-4730 v CPVT (CPVT)
8. července 2026 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, dvojitě zaslepená, opakovaná, placebem kontrolovaná zkřížená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky CRD-4730 u účastníků s katecholaminergní polymorfní komorovou tachykardií
Toto je fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, sponzorem zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie CRD-4730 s opakovanými dávkami za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) CRD-4730 účastníci s katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardií (CPVT).
Studie bude mít 3 kohorty, ve kterých se účastníci s CPVT budou účastnit 3-dobé, randomizované 3-sekvenční studie.
Každý účastník obdrží 2 různé dávky CRD-4730 a 1 dávku odpovídající placeba.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Cardurion
- Telefonní číslo: 617-863-8088
- E-mail: infoCPVT@cardurion.com
Studijní místa
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
Paris, Francie, 75018
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
Saint-Herblain, Francie, 44800
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Nábor
- Cardurion Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
Každý účastník musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohl zapsat do této studie:
- Účastníkem je muž nebo žena ve věku ≥18 let a plnoletosti v souladu s místními požadavky.
- Účastník má potvrzenou diagnózu CPVT na základě genetického screeningu na patogenní mutaci ryanodinového receptoru (RYR2) a klinického fenotypu konzistentního s CPVT při screeningu. Předchozí genetické testování CPVT zdokumentované v anamnéze je přijatelné, pokud je potvrzeno zkoušejícím a zdokumentováno ve zdrojových záznamech studie.
- Účastník může provést EST, během které vyšetřovatel identifikuje časté předčasné komorové kontrakce (PVC; ≥10 za minutu), ventrikulární bigeminie nebo VA vyššího stupně (ekvivalentní VA skóre ≥2).
- Účastník užíval stabilní dávku alespoň 1 antiarytmického léku (včetně betablokátorů, ale ne amiodaronu) po dobu 4 týdnů před screeningem, pokud účastník dříve nebyl schopen tolerovat antiarytmickou léčbu.
- Dodržuje všechna antikoncepční kritéria.
Kritéria vyloučení:
Účastníci splňující kterékoli z následujících kritérií budou ze studie vyloučeni:
- Účastník má klinicky významné strukturální onemocnění srdce, diagnózu srdečního selhání nebo klinicky významné onemocnění koronárních tepen.
- Účastník má klinicky významné abnormální EKG, které není vysvětleno diagnózou CPVT při screeningu
- Účastník má v anamnéze infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhodu nebo tranzitorní ischemickou ataku do 3 měsíců od Screeningu.
- Účastník podstoupí implantaci implantabilního kardioverter-defibrilátoru (ICD) nebo má denervaci sympatického nervu do 3 měsíců od Screeningu.
- Účastník má očekávanou změnu cvičebního režimu nebo nový cvičební program v průběhu studie.
- Účastník má za posledních 5 let na Screeningu v anamnéze malignitu, s výjimkou úspěšně léčeného bazaliomu nebo nemetastatického spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ. Předchozí expozice ozáření hrudníku pro jakýkoli maligní nádor je vyloučena.
- Účastník má abnormální krevní tlak, definovaný jako symptomatická hypotenze vleže, systolický krevní tlak >150 mm Hg nebo diastolický krevní tlak >90 mm Hg, nebo symptomatickou bradykardii nebo srdeční frekvenci >100 tepů za minutu při screeningu a/nebo v den 1. Krevní tlak a puls by měl být měřen poté, co byl účastník v sedě po 5 minutách odpočinku.
- Účastník má jaterní poškození definované jako alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >3 × (horní hranice normy [ULN]) a/nebo celkový bilirubin >1,5 × ULN při screeningu (pokud není sekundární k potvrzenému Gilbertovu syndromu).
- Účastník má akutní nebo chronickou hepatitidu B (HBV; definovanou jako reaktivní povrchový antigen hepatitidy B [HBsAg]), akutní nebo chronickou hepatitidu C (HCV; definovanou jako průkaz HCV protilátky a RNA [kvalitativní]) nebo virus lidské imunodeficience ( HIV) infekce.
- Účastnice je těhotná, kojí/kojí nebo má v plánu otěhotnět během studie nebo do 3 měsíců po posledním podání studijního léku.
- Účastník užil jakékoli antiarytmikum navíc ke svému stabilnímu chronickému režimu, pokud neuplynulo alespoň 5 poločasů od podání v době screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dávka 1
CRD-4730 dávka 1 tableta
|
Perorální CRD-4730 ve formě tablet
|
|
Experimentální: Dávka 2
CRD 4730 Dávka 2 Tableta
|
Perorální CRD-4730 ve formě tablet
|
|
Komparátor placeba: Dávka 3
Placebo tablet odpovídající CRD-4730
|
Placebo odpovídající CRD-4730 ve formě tablet
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra primárního výsledku
Časové okno: Základy do dne 101
|
Počet a závažnost nežádoucích účinků (TEAE) ve vztahu ke studijním léčbě léčby (TEAES)
|
Základy do dne 101
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra sekundárního výsledku
Časové okno: Základní linie do 15. dne; Základní linie do dne 44; Základní linie do dne 73
|
Změna skóre VA během EST z výchozí hodnoty do 15. dne, z výchozí hodnoty do dne 44 a od výchozí hodnoty do dne 73
|
Základní linie do 15. dne; Základní linie do dne 44; Základní linie do dne 73
|
|
Sekundární výsledná opatření
Časové okno: Základní linie do 15. dne; Základní linie do dne 44; Základní linie do dne 73
|
Plazmatické koncentrace CRD-4730 v průběhu času pro každé ošetřovací období
|
Základní linie do 15. dne; Základní linie do dne 44; Základní linie do dne 73
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Takagahara, Shuichi, et al. "Novel, Potent, and Highly Selective Calcium/Calmodulin-Dependent Protein Kinase II (CaMKII) Inhibitors Reduce Substrate Phosphorylation in Rat Hearts and Prolong Survival in a Mouse Model of Severe Heart Failure." Circulation 148.Suppl_1 (2023): A12726-A12726.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
26. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CRD-4730-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .