Vaiheen 2 tutkimus CRD-4730:sta CPVT:ssä (CPVT)
keskiviikko 8. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, toistuva annos, lumekontrolloitu crossover-tutkimus CRD-4730:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on katekoliminerginen polymorfinen kammiotakykardia
Tämä on CRD-4730:n vaiheen 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, sponsori-sokkoutettu, lumekontrolloitu, toistuvan annoksen kliininen tutkimus CRD-4730:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD) arvioimiseksi. osallistujat, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammiotakykardia (CPVT).
Tutkimuksessa on 3 kohorttia, joissa osallistujat, joilla on CPVT, osallistuvat 3-jaksoiseen, satunnaistettuun 3-jaksoiseen tutkimukseen.
Jokainen osallistuja saa 2 erilaista annosta CRD-4730:ta ja yhden annoksen vastaavaa lumelääkettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Cardurion
- Puhelinnumero: 617-863-8088
- Sähköposti: infoCPVT@cardurion.com
Opiskelupaikat
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75018
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
Saint-Herblain, Ranska, 44800
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- Cardurion Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Jokaisen osallistujan on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit päästäkseen mukaan tähän tutkimukseen:
- Osallistuja on mies tai nainen, ≥18-vuotias ja täysi-ikäinen paikallisten vaatimusten mukaisesti.
- Osallistujalla on vahvistettu CPVT-diagnoosi, joka perustuu patogeenisen ryanodiinireseptorin (RYR2) mutaation geneettiseen seulomiseen ja kliiniseen fenotyyppiin, joka vastaa CPVT:tä seulonnassa. Aiempi sairaushistoriaan dokumentoitu CPVT-geenitestaus hyväksytään, jos tutkija on vahvistanut ja dokumentoitu tutkimuksen lähdetietueisiin.
- Osallistuja voi suorittaa EST-tutkimuksen, jonka aikana tutkija tunnistaa toistuvia ennenaikaisia kammioiden supistuksia (PVC:t; ≥10 minuutissa), kammion isoeminia tai korkeamman asteen VA-arvoa (vastaa VA-pistettä ≥2).
- Osallistuja on ollut vakaalla annoksella vähintään yhtä rytmihäiriölääkettä (mukaan lukien beetasalpaajat, mutta ei amiodaroni) 4 viikon ajan ennen seulontatutkimusta, ellei osallistuja ole aiemmin sietänyt rytmihäiriölääkkeitä.
- Noudattaa kaikkia ehkäisykriteereitä.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä rakenteellinen sydänsairaus, sydämen vajaatoiminnan diagnoosi tai kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä poikkeava EKG, joka ei selity seulonnassa tehdyllä CPVT-diagnoosilla
- Osallistujalla on ollut sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Osallistujalle suoritetaan implantoitava kardioverteri-defibrillaattori (ICD) implantaatio tai sympaattinen hermo denervaatio 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Osallistujalla on odotettu muutos harjoitusohjelmassa tai uusi harjoitusohjelma tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana seulonnassa, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua tyvisolusyöpää tai ei-metastaattista ihon okasolusyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ. Aiempi altistuminen rintakehän säteilylle maligniteettien vuoksi on poissulkevaa.
- Osallistujalla on epänormaali verenpaine, joka määritellään oireelliseksi hypotensioksi makuulla, systoliseksi verenpaineeksi > 150 mm Hg tai diastoliseksi verenpaineeksi > 90 mm Hg tai oireellinen bradykardia tai syke >100 bpm seulonnassa ja/tai päivänä 1. Verenpaine ja pulssi tulee mitata sen jälkeen, kun osallistuja on ollut istuma-asennossa 5 minuutin levon jälkeen.
- Osallistujalla on maksan vajaatoiminta, joka määritellään alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) > 3 × (normaalin yläraja [ULN]) ja/tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa (ellei se liity vahvistettuun Gilbertin oireyhtymään).
- Osallistujalla on akuutti tai krooninen hepatiitti B (HBV; määritelty hepatiitti B -pinta-antigeeniksi [HBsAg] reaktiiviseksi), akuutti tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV; määritelty HCV-vasta-aineen ja RNA:n havaitsemiseksi [laadullinen]) tai ihmisen immuunikatovirus ( HIV) -infektio.
- Naispuolinen osallistuja on raskaana, imettää/imettävät tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta.
- Osallistuja on ottanut mitä tahansa rytmihäiriölääkettä vakaan, kroonisen hoito-ohjelmansa lisäksi, paitsi jos puoliintumisaika on ollut vähintään 5 annosta seulonnan aikaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annos 1
CRD-4730 Annos 1 tabletti
|
Suun kautta otettava CRD-4730 tablettimuodossa
|
|
Kokeellinen: Annos 2
CRD 4730, annos 2, tabletti
|
Suun kautta otettava CRD-4730 tablettimuodossa
|
|
Placebo Comparator: Annos 3
Placebo-tabletti vastaa CRD-4730:aa
|
Placebo vastaa CRD-4730:a tablettimuodossa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijaiset lopputulokset
Aikaikkuna: Perustaso päivään 101
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) lukumäärä ja vakavuus, joka liittyy tutkimukseen lääkehoitoon
|
Perustaso päivään 101
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen tulosmitta
Aikaikkuna: Perustasoon 15; Perustaso päivään 44; Perustaso päivään 73
|
VA -pisteet EST: n aikana lähtötasosta päivään 15, lähtötasosta päivään 44 ja lähtötasosta päivään 73
|
Perustasoon 15; Perustaso päivään 44; Perustaso päivään 73
|
|
Toissijainen tulosmittari
Aikaikkuna: Perustasoon 15; Perustaso päivään 44; Perustaso päivään 73
|
CRD-4730: n plasmapitoisuudet ajan myötä jokaiselle hoitojaksolle
|
Perustasoon 15; Perustaso päivään 44; Perustaso päivään 73
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Takagahara, Shuichi, et al. "Novel, Potent, and Highly Selective Calcium/Calmodulin-Dependent Protein Kinase II (CaMKII) Inhibitors Reduce Substrate Phosphorylation in Rat Hearts and Prolong Survival in a Mouse Model of Severe Heart Failure." Circulation 148.Suppl_1 (2023): A12726-A12726.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. huhtikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Lauantai 26. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRD-4730-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .