Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie digoxinového meduloblastomu

25. srpna 2026 aktualizováno: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Hodnocení digoxinu pro recidivující non-WNT, non-SHH meduloblastom

Účelem této studie je zhodnotit účinnost digoxinu v léčbě relabujícího non-SHH, non-WNT meduloblastomu u pediatrických a mladých dospělých pacientů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Metrock, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ross Mangum, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Douglass, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Isakoff, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eugene Hwang, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Zatím nenabíráme
        • Nemours Jacksonville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Darren Klawinski, MD
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradley Gampel, MD
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacie Stapleton, MD
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Trisha Larkin, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tom Badgett, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Nábor
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth Cohen, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • Washington University St. Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alice Lee, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Kram, MD
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Levine Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin Trovillion, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • Ut Southwestern
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Campbell, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacienti musí být v době zařazení do studie ve věku >12 měsíců a <30 let.
  • Pacienti musí mít relabovaný non-WNT, non-SHH meduloblastom potvrzený testem certifikovaným CAP/CLIA (jako je nanostring nebo metylace) provedeným na tkáni z diagnózy nebo relapsu.
  • Pacienti musí pro svůj meduloblastom podstoupit alespoň jeden předchozí cyklus chemoterapie. Museli být také ozářeni.
  • Předchozí terapie: Terapie nemusela být podána v novější době, než jsou časové rámce definované níže: Kraniospinální radioterapie: Od předchozí kraniospinální radioterapie uplynuly alespoň 3 měsíce (v dávkách ≥ 18 Gy). Lokální radioterapie: Nejméně 3 měsíce od předchozí lokální radioterapie primárního nádoru. Fokální radioterapie: Nejméně 2 týdny od předchozí fokální radioterapie symptomatických metastatických lokalizací. Myelosupresivní chemoterapie a/nebo imunoterapie a/nebo biologická léčba: Více než 3 týdny od předchozí myelosupresivní chemoterapie (6 týdnů u nitrosomočovin), imunoterapie nebo biologické léčby. Hematopoetický růstový faktor: Od ukončení léčby faktory stimulujícími kolonie (např. filgrastim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] nebo erytropoetin) nebo látkami stimulujícími krevní destičky musí uplynout sedm dní.
  • Pacienti se musí zotavit z jakéhokoli chirurgického zákroku, jako je biopsie, s neurologickou stabilitou po dobu > 7 dnů.
  • Pacienti musí mít jasnou reziduální chorobu, definovanou jako tumor, který je měřitelný ve dvou kolmých průměrech na MRI (tj. největší průměr tumoru a jeho největší kolmice). Velikost měřitelné léze na začátku by měla být alespoň dvojnásobkem tloušťky řezů zobrazujících nádor (přičtení mezery mezi řezy).
  • Pacienti musí mít skóre výkonnostního stavu Lansky nebo Karnofsky ≥ 50 %. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty < 16 let. Pacienti, kteří nejsou schopni chodit, ale jsou funkční na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu.
  • Pacienti musí mít normální funkci orgánů a kostní dřeně.
  • Pacient nemá při screeningu EKG žádné známky Wolff-Parkinsonova-Whiteova syndromu nebo AV blokády vysokého stupně (forma srdeční blokády druhého stupně).
  • Pacient nemá na screeningové echo žádné známky hypertrofické obstrukční kardiomyopatie.
  • Každý pacient, který uvádí nedávné palpitace (během posledního měsíce) nebo týkající se nálezů na echo nebo EKG, musí být před zařazením vyšetřen a propuštěn k léčbě digoxinem kardiologem. V případě dalších otázek/obav týkajících se těchto pacientů je třeba kontaktovat PI ve studii.
  • Pacienti, kteří dostávají souběžně dexamethason, jsou způsobilí, za předpokladu, že dávka je stabilní nebo klesající po dobu ≥ 7 dnů před zařazením do studie.
  • Pacienti musí mít stabilní neurologický stav po dobu ≥ 7 dnů před zařazením do studie. Pokud pacient zaznamená neurologický pokles po zařazení, ale před 1. dnem 1. cyklu, měl by být znovu posouzen z hlediska způsobilosti.
  • Těhotenství: Ženy ve fertilním věku musí mít před zařazením negativní těhotenský test v moči nebo séru. Pacientky, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení.
  • Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence). Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, když se ona nebo její partner účastní této studie, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí být schopni porozumět písemnému informovanému souhlasu nebo souhlasnému dokumentu a být ochotni jej podepsat.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří současně dostávají protirakovinné nebo jiné zkoumané látky, nejsou způsobilí.
  • Účastníci užívající digoxin z jakéhokoli důvodu během léčby pro počáteční diagnózu meduloblastomu nebo relapsu nejsou způsobilí. Expozice léčbě digoxinem před počáteční diagnózou meduloblastomu je povolena.
  • Pacienti s anamnézou alergických reakcí přisuzovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako digoxin nejsou vhodní.
  • Pacienti se závažnými nebo nedostatečně kontrolovanými srdečními arytmiemi, včetně výchozí ektopie, ventrikulární tachykardie, častých předčasných komorových kontrakcí (PVC) nebo symptomatické sinusové bradykardie, jsou ze studie vyloučeni.
  • Pacienti užívající léky, o kterých je známo, že interferují s metabolismem digoxinu, nejsou způsobilí.
  • Účastníci s nekontrolovaným interkurentním onemocněním, souběžným klinicky významným nesouvisejícím systémovým onemocněním (např. závažná infekce) nebo závažná srdeční, plicní, jaterní nebo jiná orgánová dysfunkce, která by ohrozila pacientovu schopnost tolerovat studovanou léčbu nebo by pravděpodobně interferovala s postupy studie nebo výsledky, nejsou způsobilé.
  • Účastníci s psychiatrickým onemocněním/sociální situací, která by omezovala dodržování studijních požadavků, nejsou způsobilí.
  • Těhotné ženy nebo ženy neochotné přestat kojit jsou z této studie vyloučeny, protože není známo, jak budou těhotné ženy s recidivujícím meduloblastomem metabolizovat a tolerovat digoxin. Existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí po léčbě matky digoxinem v tomto prostředí.
  • Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba digoxinem
Digoxin bude podáván perorálně ve standardní udržovací dávce. Každý cyklus bude 28 dní.
Lék: Digoxin
2,5-10 mcg/kg/den perorálně rozdělených dvakrát denně nebo jednou denně na základě věku na kontinuálním dávkovacím schématu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese ve 4 měsících (PFS4)
Časové okno: 4 měsíce
Podíl pacientů s přežitím bez progrese za 4 měsíce po zahájení léčby.
4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odezvy
Časové okno: 4 měsíce
Míra odpovědi je definována jako úplná odpověď (CR) + částečná odpověď (PR) 4 měsíce po zahájení studijní léčby.
4 měsíce
Stabilní onemocnění (SD)
Časové okno: 4 měsíce
Míra stabilního onemocnění, jak je definována jako stabilní onemocnění (SD) 4 měsíce po zahájení studijní léčby.
4 měsíce
Přežití zdarma
Časové okno: Až 12 měsíců
Přežití bez událostí, jak je definováno jako doba od první dávky protokolární terapie do sekundární malignity, smrti nebo progrese, podle toho, co nastane dříve.
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Spolupracovníci

National Pediatric Cancer Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
  • Studijní židle: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCC-23221

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit