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Studio sul medulloblastoma della digossina

25 agosto 2026 aggiornato da: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Valutazione della digossina per il medulloblastoma recidivante non-WNT, non-SHH

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia della digossina nel trattamento del medulloblastoma recidivante non SHH e non WNT in pazienti pediatrici e giovani adulti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
        • Investigatore principale:
          • Laura Metrock, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • Ross Mangum, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • David Douglass, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Michael Isakoff, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Eugene Hwang, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Non ancora reclutamento
        • Nemours Jacksonville
        • Investigatore principale:
          • Darren Klawinski, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Bradley Gampel, MD
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's
        • Investigatore principale:
          • Stacie Stapleton, MD
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Reclutamento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Trisha Larkin, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • University of Kentucky
        • Investigatore principale:
          • Tom Badgett, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Kenneth Cohen, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University St. Louis
        • Investigatore principale:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Alice Lee, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • David Kram, MD
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Levine Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Erin Trovillion, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern
        • Investigatore principale:
          • Matthew Campbell, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I pazienti devono avere un’età >12 mesi e <30 anni al momento dell’arruolamento.
  • I pazienti devono avere una recidiva di medulloblastoma non-WNT e non-SHH confermata da un test certificato CAP/CLIA (come nanostring o metilazione) eseguito sul tessuto derivante dalla diagnosi o dalla recidiva.
  • I pazienti devono aver ricevuto almeno un precedente ciclo di chemioterapia per il loro medulloblastoma. Devono anche aver ricevuto irradiazione.
  • Terapia precedente: la terapia potrebbe non essere stata ricevuta più recentemente rispetto ai tempi definiti di seguito: Radioterapia craniospinale: sono trascorsi almeno 3 mesi dalla precedente radioterapia craniospinale (a dosi ≥ 18 Gy). Radioterapia locale: almeno 3 mesi dalla precedente radioterapia locale sul tumore primario. Radioterapia focale: almeno 2 settimane dalla precedente radioterapia focale su siti metastatici sintomatici. Chemioterapia mielosoppressiva e/o immunoterapia e/o farmaci biologici: più di 3 settimane da precedente chemioterapia mielosoppressiva (6 settimane per nitrosouree), immunoterapia o farmaci biologici. Fattore di crescita ematopoietico: devono essere trascorsi sette giorni dal completamento della terapia con fattori stimolanti le colonie (ad es. filgrastim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] o eritropoietina) o agenti stimolanti le piastrine.
  • I pazienti devono essersi ripresi da qualsiasi procedura chirurgica come la biopsia, con stabilità neurologica per > 7 giorni.
  • I pazienti devono avere una malattia residua chiara, definita come tumore misurabile in due diametri perpendicolari alla risonanza magnetica (cioè, il diametro maggiore del tumore e la sua perpendicolare maggiore). La dimensione di una lesione misurabile al basale dovrebbe essere almeno 2 volte lo spessore delle sezioni che mostrano il tumore (aggiungendo lo spazio intersezione).
  • I pazienti devono avere un punteggio del performance status Lansky o Karnofsky ≥ 50%. Utilizzare Karnofsky per pazienti di età > 16 anni e Lansky per pazienti di età < 16 anni. I pazienti che non sono in grado di deambulare ma che sono funzionali su una sedia a rotelle saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio della prestazione.
  • I pazienti devono avere una normale funzionalità degli organi e del midollo.
  • Il paziente non ha evidenza di sindrome di Wolff-Parkinson-White o blocco AV di alto grado (forma di blocco cardiaco di secondo grado) all'ECG di screening.
  • Il paziente non ha evidenza di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva all'ecografia di screening.
  • Qualsiasi paziente che riferisca palpitazioni recenti (entro l'ultimo mese) o che riporti risultati all'eco o all'ECG deve essere valutato e autorizzato al trattamento con digossina da un cardiologo prima dell'arruolamento. Il PI dello studio deve essere contattato per ulteriori domande/dubbi riguardanti questi pazienti.
  • I pazienti che ricevono contemporaneamente desametasone sono idonei, a condizione che il dosaggio sia stabile o diminuisca per ≥7 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
  • I pazienti devono avere uno stato neurologico stabile per ≥7 giorni prima dell'arruolamento nello studio. Se un paziente manifesta un declino neurologico dopo l'arruolamento ma prima del giorno 1 del ciclo 1, deve essere rivalutato per l'idoneità.
  • Gravidanza: le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo sulle urine o sul siero prima dell'arruolamento. Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno.
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione (metodo contraccettivo ormonale o di barriera; astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio. Se una donna dovesse rimanere incinta o sospettare di esserlo mentre lei o il suo partner stanno partecipando a questo studio, dovrà informare immediatamente il suo medico curante.
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono avere la capacità di comprendere e la volontà di firmare un consenso informato scritto o un documento di assenso.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti che ricevono contemporaneamente farmaci antitumorali o altri agenti sperimentali non sono idonei.
  • I partecipanti che assumono digossina per qualsiasi motivo durante il trattamento per la diagnosi iniziale di medulloblastoma o di recidiva non sono idonei. È consentita l'esposizione alla terapia con digossina prima della diagnosi iniziale di medulloblastoma.
  • I pazienti con una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile alla digossina non sono idonei.
  • I pazienti con aritmie cardiache gravi o non adeguatamente controllate, tra cui ectopia basale, tachicardia ventricolare, frequenti contrazioni ventricolari premature (PVC) o bradicardia sinusale sintomatica sono esclusi dallo studio.
  • I pazienti che assumono farmaci noti per interferire con il metabolismo della digossina non sono idonei.
  • Partecipanti con malattia intercorrente non controllata, concomitante malattia sistemica non correlata clinicamente significativa (ad es. infezione grave) o disfunzione cardiaca, polmonare, epatica o di altro organo significativa che comprometterebbe la capacità del paziente di tollerare il trattamento in studio o che probabilmente interferirebbe con le procedure o i risultati dello studio non sono idonei.
  • I partecipanti con malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero il rispetto dei requisiti dello studio non sono idonei.
  • Le donne incinte o le donne che non vogliono interrompere l'allattamento al seno sono escluse da questo studio perché non è noto come le donne incinte con medulloblastoma ricorrente metabolizzeranno e tollereranno la digossina. Esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con digossina in questo contesto.
  • Partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con digossina
La digossina verrà somministrata per via orale ad un dosaggio di mantenimento standard. Ogni ciclo durerà 28 giorni.
Droga: Digossina
2,5-10 mcg/kg/giorno suddivisi per via orale due volte al giorno o una volta al giorno in base all'età secondo uno schema di dosaggio continuo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione a 4 mesi (PFS4)
Lasso di tempo: 4 mesi
Proporzione di pazienti con sopravvivenza libera da progressione a 4 mesi dall’inizio del trattamento.
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta
Lasso di tempo: 4 mesi
Il tasso di risposta è definito come risposta completa (CR) + risposta parziale (PR) a 4 mesi dall'inizio del trattamento in studio.
4 mesi
Malattia stabile (DS)
Lasso di tempo: 4 mesi
Tasso di malattia stabile definito come malattia stabile (DS) a 4 mesi dall'inizio del trattamento in studio.
4 mesi
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Sopravvivenza libera da eventi definita come il tempo trascorso dalla prima dose della terapia del protocollo al tumore maligno secondario, alla morte o alla progressione, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Collaboratori

National Pediatric Cancer Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
  • Cattedra di studio: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCC-23221

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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