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Étude sur le médulloblastome à digoxine

25 août 2026 mis à jour par: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Évaluation de la digoxine pour le médulloblastome récidivant non-WNT et non-SHH

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité de la digoxine dans le traitement du médulloblastome récidivant non SHH et non WNT chez les patients pédiatriques et jeunes adultes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
        • Chercheur principal:
          • Laura Metrock, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Chercheur principal:
          • Ross Mangum, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Chercheur principal:
          • David Douglass, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Michael Isakoff, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Eugene Hwang, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Pas encore de recrutement
        • Nemours Jacksonville
        • Chercheur principal:
          • Darren Klawinski, MD
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
        • Chercheur principal:
          • Bradley Gampel, MD
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's
        • Chercheur principal:
          • Stacie Stapleton, MD
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Recrutement
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Trisha Larkin, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • University of Kentucky
        • Chercheur principal:
          • Tom Badgett, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Kenneth Cohen, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Recrutement
        • Washington University St. Louis
        • Chercheur principal:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Alice Lee, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Recrutement
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • David Kram, MD
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Recrutement
        • Levine Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Erin Trovillion, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • Ut Southwestern
        • Chercheur principal:
          • Matthew Campbell, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Les patients doivent être âgés de plus de 12 mois et de moins de 30 ans au moment de l'inscription.
  • Les patients doivent avoir un médulloblastome en rechute non-WNT, non-SHH confirmé par un test certifié CAP/CLIA (tel que nanostring ou méthylation) effectué sur des tissus issus du diagnostic ou d'une rechute.
  • Les patients doivent avoir reçu au moins une chimiothérapie antérieure pour leur médulloblastome. Ils doivent également avoir reçu une irradiation.
  • Traitement antérieur : le traitement peut ne pas avoir été reçu plus récemment que les délais définis ci-dessous : Radiothérapie craniospinale : au moins 3 mois se sont écoulés depuis la radiothérapie craniospinale antérieure (à des doses ≥ 18 Gy). Radiothérapie locale : au moins 3 mois depuis la radiothérapie locale antérieure à la tumeur primitive. Radiothérapie focale : Au moins 2 semaines depuis la radiothérapie focale antérieure sur les sites métastatiques symptomatiques. Chimiothérapie myélosuppressive et/ou immunothérapie et/ou produits biologiques : Plus de 3 semaines depuis une chimiothérapie myélosuppressive antérieure (6 semaines pour les nitrosourées), une immunothérapie ou des produits biologiques. Facteur de croissance hématopoïétique : sept jours doivent s'être écoulés depuis la fin du traitement par des facteurs stimulant les colonies (par exemple, le filgrastim [G-CSF], le sargramostim [GM-CSF] ou l'érythropoïétine) ou des agents stimulant les plaquettes.
  • Les patients doivent s'être remis de toute intervention chirurgicale telle qu'une biopsie, avec une stabilité neurologique pendant > 7 jours.
  • Les patients doivent avoir une maladie résiduelle claire, définie comme une tumeur mesurable dans deux diamètres perpendiculaires à l'IRM (c'est-à-dire le plus grand diamètre de la tumeur et sa plus grande perpendiculaire). La taille d'une lésion mesurable au départ doit être au moins 2 fois l'épaisseur des tranches montrant la tumeur (en ajoutant l'espace entre les tranches).
  • Les patients doivent avoir un score d'état de performance de Lansky ou Karnofsky ≥ 50 %. Utilisez Karnofsky pour les patients de > 16 ans et Lansky pour les patients de < 16 ans. Les patients incapables de se déplacer mais fonctionnels en fauteuil roulant seront considérés comme ambulatoires dans le but d'évaluer le score de performance.
  • Les patients doivent avoir une fonction normale des organes et de la moelle.
  • Le patient ne présente aucun signe de syndrome de Wolff-Parkinson-White ou de bloc AV de haut grade (forme de bloc cardiaque du deuxième degré) à l'ECG de dépistage.
  • Le patient ne présente aucun signe de cardiomyopathie hypertrophique obstructive à l'écho de dépistage.
  • Tout patient signalant des palpitations récentes (au cours du dernier mois) ou concernant des résultats à l'écho ou à l'ECG doit être évalué et autorisé à recevoir un traitement à la digoxine par un cardiologue avant l'inscription. L'IP de l'étude doit être contacté pour toute question/préoccupation supplémentaire concernant ces patients.
  • Les patients recevant simultanément de la dexaméthasone sont éligibles, à condition que la posologie soit stable ou décroissante pendant ≥ 7 jours avant l'inscription à l'étude.
  • Les patients doivent avoir un état neurologique stable pendant ≥ 7 jours avant l'inscription à l'étude. Si un patient présente un déclin neurologique après l'inscription mais avant le premier jour du cycle 1, son éligibilité doit être réévaluée.
  • Grossesse : les femmes en âge de procréer doivent subir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif avant l'inscription. Les patientes qui allaitent doivent accepter d’arrêter d’allaiter.
  • Les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence) avant l'entrée à l'étude et pendant toute la durée de la participation à l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle l'est pendant qu'elle ou son partenaire participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.
  • Tous les patients et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent avoir la capacité de comprendre et la volonté de signer un consentement éclairé écrit ou un document d'assentiment.

Critères d'exclusion :

  • Les participants qui reçoivent simultanément un anticancéreux ou tout autre agent expérimental ne sont pas éligibles.
  • Les participants prenant de la digoxine pour quelque raison que ce soit pendant le traitement pour un diagnostic initial de médulloblastome ou de rechute ne sont pas éligibles. L'exposition à un traitement à la digoxine avant le diagnostic initial de médulloblastome est autorisée.
  • Les patients ayant des antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à la digoxine ne sont pas éligibles.
  • Patients présentant des arythmies cardiaques graves ou insuffisamment contrôlées, y compris une ectopie de base, une tachycardie ventriculaire, des contractions ventriculaires prématurées (PVC) fréquentes ou une bradycardie sinusale symptomatique sont exclues de l'étude.
  • Les patients prenant des médicaments connus pour interférer avec le métabolisme de la digoxine ne sont pas éligibles.
  • Les participants atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée ou d'une maladie systémique concomitante non liée et cliniquement significative (par ex. infection grave) ou un dysfonctionnement cardiaque, pulmonaire, hépatique ou autre organe important qui compromettrait la capacité du patient à tolérer le traitement à l'étude ou interférerait probablement avec les procédures ou les résultats de l'étude ne sont pas éligibles.
  • Les participants souffrant d'une maladie psychiatrique/de situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude ne sont pas éligibles.
  • Les femmes enceintes ou celles qui ne souhaitent pas arrêter d'allaiter sont exclues de cette étude car on ne sait pas comment les femmes enceintes atteintes de médulloblastome récurrent métabolisent et tolèrent la digoxine. Il existe un risque inconnu mais potentiel d'événements indésirables chez les nourrissons allaités secondaires au traitement de la mère par la digoxine dans ce contexte.
  • Les participants qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de la sécurité de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement à la digoxine
La digoxine sera administrée par voie orale à une dose d'entretien standard. Chaque cycle durera 28 jours.
Médicament: Digoxine
2,5 à 10 mcg/kg/jour par voie orale, divisés deux fois par jour ou une fois par jour en fonction de l'âge, selon un schéma posologique continu.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression à 4 mois (PFS4)
Délai: 4 mois
Proportion de patients avec survie sans progression 4 mois après le début du traitement.
4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse
Délai: 4 mois
Le taux de réponse est défini comme une réponse complète (RC) + une réponse partielle (PR) 4 mois après le début du traitement à l'étude.
4 mois
Maladie stable (SD)
Délai: 4 mois
Taux de maladie stable tel que défini comme une maladie stable (SD) 4 mois après le début du traitement à l'étude.
4 mois
Survie sans événement
Délai: Jusqu'à 12 mois
Survie sans événement telle que définie comme le temps écoulé entre la première dose du protocole thérapeutique et la tumeur maligne secondaire, le décès ou la progression, selon la première éventualité.
Jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Collaborateurs

National Pediatric Cancer Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
  • Chaise d'étude: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2024

Première publication (Réel)

22 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MCC-23221

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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