Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Digoxin Medulloblastoma Studie

25. august 2026 oppdatert av: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Evaluering av digoksin for tilbakefall av ikke-WNT, ikke-SHH medulloblastom

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av digoksin ved behandling av residiverende ikke-SHH, ikke-WNT medulloblastom hos pediatriske og unge voksne pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Metrock, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ross Mangum, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • David Douglass, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Isakoff, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Eugene Hwang, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nemours Jacksonville
        • Hovedetterforsker:
          • Darren Klawinski, MD
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Bradley Gampel, MD
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's
        • Hovedetterforsker:
          • Stacie Stapleton, MD
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Rekruttering
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Trisha Larkin, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Hovedetterforsker:
          • Tom Badgett, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth Cohen, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University St. Louis
        • Hovedetterforsker:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Lee, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • David Kram, MD
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Rekruttering
        • Levine Cancer Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Erin Trovillion, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • Ut Southwestern
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Campbell, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Pasienter må være >12 måneder og <30 år ved registreringstidspunktet.
  • Pasienter må ha residiverende ikke-WNT, ikke-SHH medulloblastom bekreftet av en CAP/CLIA-sertifisert analyse (som nanostring eller metylering) utført på vev fra diagnose eller tilbakefall.
  • Pasienter må ha mottatt minst én tidligere kjemoterapikur for medulloblastom. De skal også ha mottatt bestråling.
  • Tidligere behandling: Terapi kan ikke ha blitt mottatt senere enn tidsrammene som er definert nedenfor: Kraniospinal strålebehandling: Minst 3 måneder har gått siden tidligere kraniospinal strålebehandling (ved doser ≥ 18 Gy). Lokal strålebehandling: Minst 3 måneder siden tidligere lokal strålebehandling til primærtumor. Fokal strålebehandling: Minst 2 uker siden tidligere fokal strålebehandling til symptomatiske metastatiske steder. Myelosuppressiv kjemoterapi og/eller immunterapi og/eller biologiske midler: Mer enn 3 uker siden tidligere myelosuppressiv kjemoterapi (6 uker for nitrosourea), immunterapi eller biologiske midler. Hematopoetisk vekstfaktor: Sju dager må ha gått siden fullført behandling med kolonistimulerende faktorer (f.eks. filgrastim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] eller erytropoietin), eller blodplatestimulerende midler.
  • Pasienter må ha kommet seg etter eventuelle kirurgiske prosedyrer som biopsi, med nevrologisk stabilitet i > 7 dager.
  • Pasienter må ha tydelig gjenværende sykdom, definert som tumor som kan måles i to perpendikulære diametre på MR (dvs. største tumordiameter og dens største perpendikulære). Størrelsen på en målbar lesjon ved baseline bør være minst 2 ganger tykkelsen på skivene som viser svulsten (tilføyer mellomskjæremellomrommet).
  • Pasienter må ha en Lansky eller Karnofsky prestasjonsstatusscore på ≥ 50 %. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter < 16 år. Pasienter som ikke er i stand til å gå, men som er funksjonelle i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren.
  • Pasienter må ha normal organ- og margfunksjon.
  • Pasienten har ingen tegn på Wolff-Parkinson-White syndrom eller høygradig AV-blokk (form av andregrads hjerteblokk) ved screening av EKG.
  • Pasienten har ingen tegn på hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati ved screeningekko.
  • Enhver pasient som rapporterer nylig hjertebank (i løpet av den siste måneden), eller angående funn på ekko eller EKG, må evalueres og klareres for behandling med digoksin av en kardiolog før innskrivning. Studie PI bør kontaktes for ytterligere spørsmål/bekymringer angående disse pasientene.
  • Pasienter som samtidig får deksametason er kvalifisert, forutsatt at dosen er stabil eller synkende i ≥7 dager før studieregistrering.
  • Pasienter må ha en stabil nevrologisk status i ≥7 dager før studieregistrering. Hvis en pasient opplever nevrologisk nedgang etter registrering, men før dag 1 av syklus 1, bør de revurderes for kvalifisering.
  • Graviditet: Kvinner i fertil alder må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest før påmelding. Kvinnelige pasienter som ammer må godta å slutte å amme.
  • Kvinner i fertil alder og menn må samtykke i å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller hennes partner deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må ha evnen til å forstå og være villige til å signere et skriftlig informert samtykke eller samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som samtidig mottar kreft eller andre undersøkelsesmidler er ikke kvalifisert.
  • Deltakere som tar digoksin uansett grunn under behandling for første diagnose av medulloblastom eller tilbakefall er ikke kvalifisert. Eksponering for digoksinbehandling før første diagnose av medulloblastom er tillatt.
  • Pasienter med en historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som digoksin er ikke kvalifisert.
  • Pasienter med alvorlige eller utilstrekkelig kontrollerte hjertearytmier, inkludert baseline-ektopi, ventrikulær takykardi, hyppige premature ventrikulære sammentrekninger (PVC) eller symptomatisk sinusbradykardi er ekskludert fra studien.
  • Pasienter som tar medisiner som er kjent for å forstyrre digoksinmetabolismen er ikke kvalifisert.
  • Deltakere med ukontrollert interkurrent sykdom, samtidig klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom (f. alvorlig infeksjon) eller betydelig hjerte-, lunge-, lever- eller andre organdysfunksjoner som ville kompromittere pasientens evne til å tolerere studiebehandling eller sannsynligvis vil forstyrre studieprosedyrer eller -resultater, er ikke kvalifisert.
  • Deltakere med psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav er ikke kvalifisert.
  • Gravide kvinner eller kvinner som ikke vil slutte å amme er ekskludert fra denne studien fordi det er ukjent hvordan gravide kvinner med tilbakevendende medulloblastom vil metabolisere og tolerere digoksin. Det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos ammende spedbarn sekundært til behandling av moren med digoksin i denne settingen.
  • Deltakere som etter utrederens mening kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Digoksin behandling
Digoksin vil bli administrert oralt med en standard vedlikeholdsdosering. Hver syklus vil være 28 dager.
Legemiddel: Digoksin
2,5-10 mcg/kg/dag oralt fordelt to ganger daglig eller én gang daglig basert på alder på en kontinuerlig doseringsplan.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse ved 4 måneder (PFS4)
Tidsramme: 4 måneder
Andel pasienter med progresjonsfri overlevelse 4 måneder etter behandlingsstart.
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarprosent
Tidsramme: 4 måneder
Responsrate er definert som fullstendig respons (CR) + delvis respons (PR) 4 måneder etter oppstart av studiebehandling.
4 måneder
Stabil sykdom (SD)
Tidsramme: 4 måneder
Stabil sykdomsrate som definert som stabil sykdom (SD) 4 måneder etter oppstart av studiebehandling.
4 måneder
Eventfri overlevelse
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Hendelsesfri overlevelse som definert som tiden fra første dose av protokollbehandling til sekundær malignitet, død eller progresjon, avhengig av hva som kommer først.
Inntil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbeidspartnere

National Pediatric Cancer Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
  • Studiestol: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

22. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MCC-23221

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere