Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de meduloblastoma de digoxina

25 de agosto de 2026 atualizado por: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Avaliação da digoxina para meduloblastoma recidivante não WNT e não SHH

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia da digoxina no tratamento de recidiva de meduloblastoma não SHH e não WNT em pacientes pediátricos e adultos jovens.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
        • Investigador principal:
          • Laura Metrock, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • Ross Mangum, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • David Douglass, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Michael Isakoff, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigador principal:
          • Eugene Hwang, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Ainda não está recrutando
        • Nemours Jacksonville
        • Investigador principal:
          • Darren Klawinski, MD
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
        • Investigador principal:
          • Bradley Gampel, MD
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's
        • Investigador principal:
          • Stacie Stapleton, MD
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Recrutamento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Trisha Larkin, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
        • Investigador principal:
          • Tom Badgett, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Kenneth Cohen, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Washington University St. Louis
        • Investigador principal:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Alice Lee, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • David Kram, MD
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Levine Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Erin Trovillion, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • Ut Southwestern
        • Investigador principal:
          • Matthew Campbell, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Os pacientes devem ter idade >12 meses e <30 anos no momento da inscrição.
  • Os pacientes devem ter recidiva de meduloblastoma não WNT e não SHH confirmado por um ensaio certificado CAP/CLIA (como nanostring ou metilação) realizado no tecido a partir do diagnóstico ou recidiva.
  • Os pacientes devem ter recebido pelo menos um ciclo anterior de quimioterapia para o meduloblastoma. Eles também devem ter recebido irradiação.
  • Terapia anterior: A terapia não pode ter sido recebida mais recentemente do que os prazos definidos abaixo: Radioterapia cranioespinhal: Pelo menos 3 meses se passaram desde a radioterapia cranioespinhal anterior (em doses ≥ 18 Gy). Radioterapia local: Pelo menos 3 meses desde a radioterapia local anterior ao tumor primário. Radioterapia focal: Pelo menos 2 semanas desde a radioterapia focal anterior em locais metastáticos sintomáticos. Quimioterapia mielossupressora e/ou imunoterapia e/ou produtos biológicos: Mais de 3 semanas desde a quimioterapia mielossupressora anterior (6 semanas para nitrosoureias), imunoterapia ou produtos biológicos. Fator de crescimento hematopoiético: Devem ter decorrido sete dias desde a conclusão da terapia com fatores estimuladores de colônias (por exemplo, filgrastim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] ou eritropoietina) ou agentes estimuladores de plaquetas.
  • Os pacientes devem estar recuperados de quaisquer procedimentos cirúrgicos, como biópsia, com estabilidade neurológica por > 7 dias.
  • Os pacientes devem ter doença residual clara, definida como tumor mensurável em dois diâmetros perpendiculares na ressonância magnética (ou seja, o maior diâmetro do tumor e sua maior perpendicular). O tamanho de uma lesão mensurável na linha de base deve ser pelo menos 2 vezes a espessura dos cortes que mostram o tumor (adicionando o intervalo entre cortes).
  • Os pacientes devem ter uma pontuação de status de desempenho de Lansky ou Karnofsky ≥ 50%. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes < 16 anos de idade. Pacientes que não conseguem deambular, mas que funcionam em cadeira de rodas, serão considerados ambulatórios para fins de avaliação da pontuação de desempenho.
  • Os pacientes devem ter função normal dos órgãos e da medula.
  • O paciente não apresenta evidência de síndrome de Wolff-Parkinson-White ou bloqueio AV de alto grau (forma de bloqueio cardíaco de segundo grau) no ECG de triagem.
  • O paciente não apresenta evidência de cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva na ecografia de triagem.
  • Qualquer paciente que relate palpitações recentes (no último mês) ou resultados preocupantes no eco ou ECG deve ser avaliado e liberado para tratamento com digoxina por um cardiologista antes da inscrição. O PI do estudo deve ser contatado para perguntas/preocupações adicionais em relação a esses pacientes.
  • Pacientes recebendo dexametasona concomitante são elegíveis, desde que a dosagem esteja estável ou diminuindo por ≥7 dias antes da inscrição no estudo.
  • Os pacientes devem ter um estado neurológico estável por ≥7 dias antes da inscrição no estudo. Se um paciente apresentar declínio neurológico após a inscrição, mas antes do dia 1 do ciclo 1, ele deverá ser reavaliado quanto à elegibilidade.
  • Gravidez: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo antes da inscrição. Pacientes do sexo feminino que estão amamentando devem concordar em interromper a amamentação.
  • Mulheres com potencial para engravidar e homens devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada no estudo e durante a participação no estudo. Se uma mulher engravidar ou suspeitar que está grávida enquanto ela ou seu parceiro estiver participando deste estudo, ela deverá informar imediatamente o seu médico assistente.
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis ​​legais devem ter a capacidade de compreender e a vontade de assinar um consentimento informado por escrito ou documento de assentimento.

Critérios de exclusão:

  • Os participantes que estão recebendo anticancerígenos concomitantes ou quaisquer outros agentes em investigação são inelegíveis.
  • Os participantes que tomam digoxina por qualquer motivo durante o tratamento para diagnóstico inicial de meduloblastoma ou recidiva são inelegíveis. A exposição à terapia com digoxina antes do diagnóstico inicial de meduloblastoma é permitida.
  • Pacientes com histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante à digoxina não são elegíveis.
  • Pacientes com arritmias cardíacas graves ou inadequadamente controladas, incluindo ectopia basal, taquicardia ventricular, contrações ventriculares prematuras frequentes (PVCs) ou bradicardia sinusal sintomática são excluídos do estudo.
  • Pacientes que tomam medicamentos que interferem no metabolismo da digoxina não são elegíveis.
  • Participantes com doença intercorrente não controlada, doença sistêmica não relacionada clinicamente significativa concomitante (por ex. infecção grave) ou disfunção cardíaca, pulmonar, hepática ou de outro órgão significativa que comprometeria a capacidade do paciente de tolerar o tratamento do estudo ou provavelmente interferiria nos procedimentos ou resultados do estudo são inelegíveis.
  • Participantes com doenças psiquiátricas/situações sociais que limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo são inelegíveis.
  • Mulheres grávidas ou mulheres que não desejam interromper a amamentação são excluídas deste estudo porque não se sabe como as mulheres grávidas com meduloblastoma recorrente irão metabolizar e tolerar a digoxina. Existe um risco desconhecido, mas potencial, de eventos adversos em lactentes secundários ao tratamento da mãe com digoxina neste cenário.
  • Participantes que, na opinião do investigador, podem não conseguir cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com digoxina
A digoxina será administrada por via oral em uma dosagem de manutenção padrão. Cada ciclo terá 28 dias.
Medicamento: Digoxina
2,5-10 mcg/kg/dia por via oral dividido duas vezes ao dia ou uma vez ao dia com base na idade em um esquema de dosagem contínua.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de progressão aos 4 meses (PFS4)
Prazo: 4 meses
Proporção de pacientes com sobrevida livre de progressão 4 meses após o início do tratamento.
4 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta
Prazo: 4 meses
A taxa de resposta é definida como resposta completa (CR) + resposta parcial (PR) 4 meses após o início do tratamento do estudo.
4 meses
Doença Estável (SD)
Prazo: 4 meses
Taxa de doença estável, conforme definida como doença estável (SD) 4 meses após o início do tratamento do estudo.
4 meses
Sobrevivência Gratuita de Evento
Prazo: Até 12 meses
Sobrevivência livre de eventos, definida como o tempo desde a primeira dose da terapia de protocolo até malignidade secundária, morte ou progressão, o que ocorrer primeiro.
Até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Colaboradores

National Pediatric Cancer Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
  • Cadeira de estudo: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

22 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MCC-23221

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever