Estudio de meduloblastoma con digoxina
25 de agosto de 2026 actualizado por: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Evaluación de digoxina para el meduloblastoma no WNT ni SHH recidivante
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia de la digoxina en el tratamiento del meduloblastoma no SHH ni WNT recidivante en pacientes pediátricos y adultos jóvenes.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jessica Crimella
- Número de teléfono: 813-745-6250
- Correo electrónico: Jessica.Crimella@moffitt.org
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
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Investigador principal:
- Laura Metrock, MD
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Reclutamiento
- Phoenix Childrens Hospital
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Investigador principal:
- Ross Mangum, MD
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Reclutamiento
- Arkansas Childrens Hospital
-
Investigador principal:
- David Douglass, MD
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Reclutamiento
- Connecticut Children's Medical Center
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Investigador principal:
- Michael Isakoff, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Children's National Medical Center
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Investigador principal:
- Eugene Hwang, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Aún no reclutando
- Nemours Jacksonville
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Investigador principal:
- Darren Klawinski, MD
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami
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Investigador principal:
- Bradley Gampel, MD
-
St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Reclutamiento
- Johns Hopkins All Children's
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Investigador principal:
- Stacie Stapleton, MD
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Reclutamiento
- St. Joseph's Children's Hospital
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Investigador principal:
- Trisha Larkin, MD
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- Reclutamiento
- University of Kentucky
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Investigador principal:
- Tom Badgett, MD, PhD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
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Investigador principal:
- Kenneth Cohen, MD
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Reclutamiento
- Washington University St. Louis
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Investigador principal:
- Mohamed Abdelbaki, MD
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center
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Investigador principal:
- Alice Lee, MD
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Reclutamiento
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
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Investigador principal:
- David Kram, MD
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Reclutamiento
- Levine Cancer Institute
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Investigador principal:
- Erin Trovillion, MD
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Investigador principal:
- Scott Borinstein, MD
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- Ut Southwestern
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Investigador principal:
- Matthew Campbell, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener más de 12 meses y menos de 30 años en el momento de la inscripción.
- Los pacientes deben tener meduloblastoma no WNT ni SHH en recaída confirmado mediante un ensayo certificado CAP/CLIA (como nanocuerda o metilación) realizado en tejido desde el diagnóstico o la recaída.
- Los pacientes deben haber recibido al menos un ciclo previo de quimioterapia para su meduloblastoma. También debieron haber recibido irradiación.
- Terapia previa: Es posible que no se haya recibido terapia más recientemente que los plazos definidos a continuación: Radioterapia craneoespinal: Han transcurrido al menos 3 meses desde la radioterapia craneoespinal anterior (en dosis ≥ 18 Gy). Radioterapia local: Al menos 3 meses desde la radioterapia local previa al tumor primario. Radioterapia focal: al menos 2 semanas desde la radioterapia focal previa en sitios metastásicos sintomáticos. Quimioterapia mielosupresora y/o inmunoterapia y/o productos biológicos: más de 3 semanas desde quimioterapia mielosupresora previa (6 semanas para nitrosoureas), inmunoterapia o productos biológicos. Factor de crecimiento hematopoyético: deben haber transcurrido siete días desde la finalización de la terapia con factores estimulantes de colonias (p. ej., filgrastim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] o eritropoyetina) o agentes estimulantes de plaquetas.
- Los pacientes deben haberse recuperado de cualquier procedimiento quirúrgico como biopsia, con estabilidad neurológica durante> 7 días.
- Los pacientes deben tener una enfermedad residual clara, definida como un tumor que se puede medir en dos diámetros perpendiculares en la resonancia magnética (es decir, el diámetro más grande del tumor y su perpendicular más grande). El tamaño de una lesión mensurable al inicio del estudio debe ser al menos 2 veces el grosor de los cortes que muestran el tumor (agregando el espacio entre cortes).
- Los pacientes deben tener una puntuación del estado funcional de Lansky o Karnofsky ≥ 50%. Utilice Karnofsky para pacientes > 16 años y Lansky para pacientes < 16 años. Los pacientes que no pueden deambular pero que son funcionales en una silla de ruedas se considerarán ambulatorios a los efectos de evaluar la puntuación de rendimiento.
- Los pacientes deben tener una función normal de órganos y médula.
- El paciente no tiene evidencia de síndrome de Wolff-Parkinson-White o bloqueo AV de alto grado (forma de bloqueo cardíaco de segundo grado) en el ECG de detección.
- El paciente no tiene evidencia de miocardiopatía hipertrófica obstructiva en la ecografía.
- Cualquier paciente que informe palpitaciones recientes (en el último mes) o hallazgos preocupantes en la ecografía o el ECG debe ser evaluado y autorizado para el tratamiento con digoxina por un cardiólogo antes de la inscripción. Se debe contactar al IP del estudio si tiene preguntas o inquietudes adicionales sobre estos pacientes.
- Los pacientes que reciben dexametasona concurrente son elegibles, siempre que la dosis sea estable o disminuya durante ≥7 días antes de la inscripción en el estudio.
- Los pacientes deben tener un estado neurológico estable durante ≥7 días antes de la inscripción en el estudio. Si un paciente experimenta un deterioro neurológico después de la inscripción pero antes del día 1 del ciclo 1, se le debe volver a evaluar su elegibilidad.
- Embarazo: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero o orina negativa antes de la inscripción. Las pacientes mujeres que estén amamantando deben aceptar dejar de amamantar.
- Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar utilizar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes del ingreso al estudio y durante la duración de la participación en el estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras ella o su pareja participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
- Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado o asentimiento por escrito.
Criterios de exclusión:
- Los participantes que estén recibiendo simultáneamente agentes anticancerígenos o cualquier otro agente en investigación no son elegibles.
- Los participantes que toman digoxina por cualquier motivo durante el tratamiento para el diagnóstico inicial de meduloblastoma o recaída no son elegibles. Se permite la exposición a la terapia con digoxina antes del diagnóstico inicial de meduloblastoma.
- Los pacientes con antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a la digoxina no son elegibles.
- Se excluyen del estudio los pacientes con arritmias cardíacas graves o mal controladas, incluida ectopia basal, taquicardia ventricular, contracciones ventriculares prematuras (PVC) frecuentes o bradicardia sinusal sintomática.
- Los pacientes que toman medicamentos que interfieren con el metabolismo de la digoxina no son elegibles.
- Participantes con enfermedades intercurrentes no controladas, enfermedades sistémicas no relacionadas clínicamente significativas concurrentes (p. ej. infección grave) o disfunción cardíaca, pulmonar, hepática u otra disfunción significativa de órganos que comprometería la capacidad del paciente para tolerar el tratamiento del estudio o que probablemente interferiría con los procedimientos o resultados del estudio no son elegibles.
- Los participantes con enfermedades psiquiátricas o situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio no son elegibles.
- Las mujeres embarazadas o las mujeres que no desean dejar de amamantar están excluidas de este estudio porque se desconoce cómo las mujeres embarazadas con meduloblastoma recurrente metabolizarán y tolerarán la digoxina. Existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con digoxina en este contexto.
- Participantes que en opinión del investigador no puedan cumplir con los requisitos de monitoreo de seguridad del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento con digoxina
La digoxina se administrará por vía oral en una dosis de mantenimiento estándar.
Cada ciclo será de 28 días.
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2,5 a 10 mcg/kg/día por vía oral divididos dos veces al día o una vez al día según la edad en un programa de dosificación continua.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de progresión a los 4 meses (PFS4)
Periodo de tiempo: 4 meses
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Proporción de pacientes con supervivencia libre de progresión 4 meses después del inicio del tratamiento.
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4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 4 meses
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La tasa de respuesta se define como respuesta completa (CR) + respuesta parcial (PR) 4 meses después del inicio del tratamiento del estudio.
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4 meses
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Enfermedad estable (SD)
Periodo de tiempo: 4 meses
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Tasa de enfermedad estable definida como enfermedad estable (SD) a los 4 meses después del inicio del tratamiento del estudio.
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4 meses
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Evento de supervivencia libre
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Supervivencia libre de eventos definida como el tiempo desde la primera dosis de la terapia del protocolo hasta la neoplasia maligna secundaria, la muerte o la progresión, lo que ocurra primero.
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Hasta 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Laura Metrock, MD, University of Alabama at Birmingham Children's of Alabama
- Silla de estudio: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de enero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
22 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Glioma
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Meduloblastoma
- Carbohidratos
- Compuestos policíclicos
- Glucósidos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Glicosidos Digitalis
- Cardenólidos
- Glucósidos cardíacos
- Cardanólidos
- Digoxina
Otros números de identificación del estudio
- MCC-23221
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .