Průzkumná klinická studie náplasti s nízkou dávkou buprenorfinu pro léčbu poruch autistického spektra
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Cílem studie je posoudit bezpečnost a účinnost buprenorfinu u pacientů s poruchami autistického spektra (ASD) ve skupinách s velmi nízkou, nižší a vyšší dávkou a prozkoumat citlivost a specifičnost oftalmoskopie pro hodnocení účinnosti léčby ASD. Kombinované neurozobrazovací techniky ke zkoumání účinků buprenorfinu na neurologickou funkci u ASD.
V této studii budou změny ve funkčním stavu mozku hodnoceny pomocí standardních metod hodnocení symptomů ASD (např. SRS a ABC) a také pomocí algoritmů využívajících vzorů průzkumného pohledu AI ve spojení s funkční magnetickou rezonancí a elektroencefalografickým zobrazováním k vyhodnocení změn ve funkčním stav mozku u skupiny s velmi nízkou dávkou (5 mg 1/9 pouze při sledování), ve skupině s nižší dávkou (5 mg 1/9/týden) a skupina s vyšší dávkou (5 mg 1/3/týden) bezpečnost a účinnost buprenorfinu u pacientů s ASD. Tato studie potvrdí výsledky předchozích studií na lidech a hlodavcích a očekává se, že vyvine účinný lék pro léčbu hlavních příznaků ASD s významnými sociálními a ekonomickými přínosy.
Toto je randomizovaná, tříramenná, dvojitě zaslepená studie u mužů/žen s ASD s délkou léčby 56 dní. Položky, které mají být hodnoceny, zahrnují účinnost na symptomy ASD, bezpečnost, koncentraci buprenorfinu v plazmě v den 57 a změny v okulomotorice, funkční magnetické rezonanci a elektroencefalografických datech před a po léčbě. Účinná dávka se odhaduje na základě výsledků preklinických studií buprenorfinu na modelových myších s ASD za použití dávky jedné třetiny nebo jedné devítiny dostupné transdermální náplasti s 5 mg buprenorfinu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Qingjiu Cao
- Telefonní číslo: +8613141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína
- Peking University Sixth Hospital
-
Kontakt:
- Qingjiu Cao
- Telefonní číslo: 86+13141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Pohlaví: muž/žena;
- Věk:6-18 let v době randomizace;
- Klinická diagnóza v souladu s DSM-5 diagnózou ASD;
- Diagnostika ASD pomocí K-SADS-PL-C DSM-5 a CARS;
- Skóre závažnosti ≥ 4 na stupnici CGI;
- Subjekty musí mít možnost účastnit se studie a být považovány za vhodné pro účast ve studii, podle uvážení zkoušejícího, a musí být schopny dodržovat harmonogram hodnocení studie;
- Rodič nebo opatrovník souhlasí s tím, že bude doprovázet subjekt na všechny klinické návštěvy a bude mu poskytovat informace o chování a symptomech subjektu a musí souhlasit s tím, že bude dohlížet na dodržování protokolem specifikovaných postupů a použití dávek studovaného léku;
- Rodič nebo opatrovník je ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas v souladu s místními požadavky. Když je subjekt schopen učinit rozhodnutí o souhlasu s účastí ve studii, subjekt je rovněž ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas v souladu s místními požadavky.
Kritéria vyloučení:
Neurologické/psychiatrické poruchy
- Současná komorbidita s jakoukoli jinou duševní poruchou (jinou než ADHD) diagnostikovanou pomocí K-SADS-PL-C DSM-5;
- Neurologické poruchy nebo předchozí trauma hlavy vedoucí ke kómatu;
- Nestabilní nebo nekontrolovatelné klinicky významné psychiatrické a/nebo neurologické poruchy, které mohou interferovat s výsledkem bezpečnosti nebo účinnosti;
- Nestabilní nebo nekontrolovaná podrážděnost v úsudku zkoušejícího;
- Jakékoli pokusy o sebevraždu podle názoru zkoušejícího v době screeningu, že u něj existuje riziko sebevražedného chování nebo v jeho anamnéze;
- Anamnéza záchvatů během posledních 6 měsíců;
- Anamnéza zneužívání/závislosti na alkoholu nebo jiných látkách.
Kardiovaskulární onemocnění
- Současné kardiovaskulární onemocnění není podle názoru zkoušejícího účinně kontrolováno;
- Klinicky významné abnormality (např. dvakrát po sobě jdoucí měření) potvrzené EKG při screeningu, včetně, ale bez omezení na: QTc: ≥450 milisekund, absence převládajícího sinusového rytmu a druhého nebo třetího stupně a-v blokády.
Nemoci jiných orgánových systémů
- Doprovodné další nemoci nebo stavy (plicní, gastrointestinální, jaterní, ledvinové, metabolické, imunitní systém nebo obezita), které mohou interferovat nebo jejichž léčba může narušovat provádění studie; nebo kde podle názoru zkoušejícího může vysazení zakázané látky představovat pro subjekt nepřijatelné riziko.
- Důkaz gastrointestinálního krvácení, např. aktivní žaludeční vřed;
- Anamnéza koagulopatie, poruch krvácení nebo poruch krve;
Další kritéria vyloučení
- Výrazná respirační deprese;
- Akutní nebo těžké bronchiální astma;
- Známá nebo suspektní paralytická střevní obstrukce;
- Alergické na buprenorfin;
- Účast na lékové studii během 30 dnů před randomizací nebo během pětinásobku poločasu molekuly, která má být studována, podle toho, co je delší; nebo studie drog; nebo účast ve studii testující zdravotnický prostředek během 30 dnů před randomizací nebo je prostředek stále v provozu. aktivní;
- Anamnéza ztráty krve větší než 250 ml během 3 měsíců před screeningem;
- Léky povolené od 4 týdnů před screeningem, které NEBYLY očištěny a stabilní, a léky povolené pro léčbu epilepsie od 3 měsíců před screeningem, které NEBYLY očištěny a stabilní.
- Užívání zakázaného léku během 2 týdnů před screeningovou návštěvou (a zajištění alespoň 4 týdnů vymývacího času před základním hodnocením) nebo použití zakázaného léku během 5násobku poločasu před randomizací (podle toho, co je delší). ).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina s velmi nízkou dávkou
Dávkování začne 1. den a transdermální náplast buprenorfinu se bude měnit každých 7 dní, tj. 8. den, 15. den, 22. den, 29. den, 36. den, 43. den, 50. den a 57. den. Z toho 15., 22., 36., 43. a 50. den bude vyžadovat, aby si subjekty a jejich opatrovníci sami doma vyměnili náplast. Den 1, den 8, den 29 a den 57 dostanou léky v nemocnici. Den 1 0 mg náplast; všechny subjekty, které dostávají svou medikaci v nemocnici po dokončení všech testů hodnocených na začátku; Den 8, Den 29 jedna devítina 5mg náplasti a nahrazena 0mg náplastí před návratem domů z testu; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů; Den 57 jedna devítina 5mg náplasti; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů a budou moci jít domů pouze po odstranění použité transdermální náplasti buprenorfinu na konci hodnocení; |
Skupina s velmi nízkou dávkou dostane léky při příjezdu před dokončením příslušných hodnotících testů; skupině s velmi nízkou dávkou bude podána 1/9 5mg buprenorfinové transdermální náplasti a před návratem domů z vyšetření bude nahrazena 0mg náplastí.
|
|
Experimentální: Skupina s nižší dávkou
Dávkování začne 1. den a transdermální náplast buprenorfinu se bude měnit každých 7 dní, tj. 8. den, 15. den, 22. den, 29. den, 36. den, 43. den, 50. den a 57. den. Z toho 15., 22., 36., 43. a 50. den bude vyžadovat, aby si subjekty a jejich opatrovníci sami doma vyměnili náplast. 1., 8., 29. a 57. den dostanou léky v nemocnici. 1. den jedna devítina 5 mg náplasti; všechny subjekty, které dostávají svou medikaci v nemocnici po dokončení všech testů hodnocených na začátku; Den 8, Den 29 jedna devítina 5mg náplasti a nahrazena jednou devítinou nové 5mg náplasti před návratem domů z testu; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů; Den 57 jedna devítina 5mg náplasti; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů a budou moci jít domů pouze po odstranění použité transdermální náplasti buprenorfinu na konci hodnocení; |
Skupině s nižší dávkou bude podávána 1/9 5mg buprenorfinové transdermální náplasti.
|
|
Experimentální: Skupina s vyšší dávkou
Dávkování začne 1. den a transdermální náplast buprenorfinu se bude měnit každých 7 dní, tj. 8. den, 15. den, 22. den, 29. den, 36. den, 43. den, 50. den a 57. den. Z toho 15., 22., 36., 43. a 50. den bude vyžadovat, aby si subjekty a jejich opatrovníci sami doma vyměnili náplast. 1., 8., 29. a 57. den dostanou léky v nemocnici. Den 1 jedna třetina 5 mg náplasti; všechny subjekty, které dostávají svou medikaci v nemocnici po dokončení všech testů hodnocených na začátku; Den 8, Den 29 bude jedna třetina 5mg náplasti nahrazena jednou třetinou nové 5mg náplasti před návratem domů z testu; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů; 57. den jedna třetina 5mg náplasti; všechny subjekty dostanou léky po příjezdu do nemocnice před dokončením příslušných hodnotících testů a budou moci jít domů pouze po odstranění použité transdermální náplasti buprenorfinu na konci hodnocení; |
Skupině s vyšší dávkou bude podávána 1/3 5mg transdermální náplasti buprenorfinu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Škála sociální odezvy (SRS)
Časové okno: promítací období, den 1, den 29, den 57.
|
Jedná se o screeningový nástroj pro diagnostiku a hodnocení autismu u dětí ve věku 4-18 let, který rozpoznává přítomnost sociálních poruch souvisejících s PAS a kvantifikuje jejich závažnost. Identifikuje sociální postižení související s ASD a kvantifikuje jejich závažnost. Škála se skládá z 65 otázek kategorizovaných jako Sociální sebevědomí, Sociální kognice, Sociální komunikace a Sociální sebevyjádření. Škála se skládá z 65 otázek rozdělených do pěti dimenzí: sociální povědomí, sociální kognice, sociální komunikace, sociální motivace a autistické chování. Existuje celkem 65 otázek, s minimálním skóre 1 a maximálním skóre 4 pro každou otázku, s celkovým rozsahem skóre 65-260. Čím vyšší skóre, tím významnější stav. |
promítací období, den 1, den 29, den 57.
|
|
Kontrolní seznam autistického chování （ABC）
Časové okno: Den 1, den 29, den 57.
|
Je to nástroj pro hodnocení chování dětí s autismem a primárně se používá k hodnocení výsledků pacientů s mentální retardací a autismem. Škála se skládá z 58 položek rozdělených do 5 faktorů: emoční labilita/sebepoškozující agrese (15 položek), sociální stažení/stagnace (16 položek), stereotypní chování (7 položek), hyperaktivita (16 položek) a nevhodná řeč (4 položky). Existuje celkem 58 otázek, každá s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 3, s celkovým rozsahem skóre 0-174. Čím vyšší skóre, tím významnější stav. |
Den 1, den 29, den 57.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální klinický dojem (CGI)
Časové okno: promítací období, den 1, den 29, den 57.
|
Je to celková hodnotící stupnice, která je použitelná pro jakýkoli subjekt psychiatrické léčby a výzkumu. Komplexní skóre je založeno na dvou dimenzích účinnosti a nežádoucích reakcí. Skóre nejúčinnějšího a nejméně nežádoucího účinku je 1 bod, zatímco skóre nejméně účinného a nejméně nežádoucího účinku je 16 bodů. Rozsah skóre je 1-16. |
promítací období, den 1, den 29, den 57.
|
|
Škála naléhavých příznaků léčby (TESS)
Časové okno: Den 8, den 29, den 57.
|
Jde o nástroj pro hodnocení bezpečnosti léků, který používají psychiatři k hodnocení vedlejších účinků u pacientů užívajících psychotropní léky. Existuje celkem 29 otázek, každá má tři dimenze: závažnost, vztah k medikaci a léčbu. Rozsah skóre pro závažnost je 0-4, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost. Rozsah skóre pro vztah s drogami je 0-4 a čím vyšší skóre, tím větší je vztah s drogami. Rozsah zpracování je 0-6 a čím vyšší skóre, tím vyšší stupeň zpracování. |
Den 8, den 29, den 57.
|
|
Globální dojem pacienta (PGI)
Časové okno: Den 1, den 29, den 57.
|
Otázky jsou celkem dvě, a to závažnost a celkové hodnocení účinnosti.
Rozsah skóre pro závažnost je 0-4, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost.
Rozsah skóre pro celkové hodnocení účinnosti je 0-7, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší zhoršení stavu.
|
Den 1, den 29, den 57.
|
|
Test sledování očí
Časové okno: období promítání, 1. den, 8. den, 29. den, 57. den.
|
Subjekty budou sedět před monitorem vybaveným zařízením pro sledování očí. Před oficiálním zahájením bude vybavení upraveno podle skutečného stavu subjektu. Po zprovoznění se přehraje 1-2minutové video a během videa se budou shromažďovat údaje o pohybu očí. Údaje o pohybu očí budou analyzovány kvantifikací poměru délky doby, po kterou se pacient dívá na tvář osoby objevující se na videu, k délce doby, po kterou se dívá na geometrický obrazec, době, po kterou se dívá se do oblasti očí osoby a tak dále. |
období promítání, 1. den, 8. den, 29. den, 57. den.
|
|
funkční magnetická rezonance (fMRI)
Časové okno: promítací období, den 57.
|
Zahrnuje data fMRI v klidovém stavu, data DTI a data ASL shromážděná během období screeningu a při návštěvě 5.
|
promítací období, den 57.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchou autistického spektra
- Autistická porucha
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Fyziologické účinky léků
- Agenti periferního nervového systému
- Tlumiče centrálního nervového systému
- Agenti smyslového systému
- Analgetika
- Analgetika, opiáty
- Narkotika
- Antagonisté narkotik
- Buprenorfin
Další identifikační čísla studie
- PKUH6PSCN001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .