Un estudio clínico exploratorio de un parche de buprenorfina en dosis bajas para el tratamiento de los trastornos del espectro autista
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de la buprenorfina en pacientes con trastornos del espectro autista (TEA) en grupos de dosis muy bajas, más bajas y más altas y explorar la sensibilidad y especificidad de la oftalmoscopia para evaluar la eficacia del tratamiento del TEA. Técnicas combinadas de neuroimagen para examinar los efectos de la buprenorfina sobre la función neurológica en el TEA.
En este estudio, los cambios en el estado funcional del cerebro se evaluarán mediante el uso de métodos estándar de evaluación de síntomas de TEA (p. ej., SRS y ABC), así como algoritmos que utilizan los patrones de mirada exploratoria de la IA junto con resonancia magnética funcional e imágenes de electroencefalografía para evaluar los cambios en el estado funcional del cerebro. estado cerebral del grupo de dosis muy baja (5 mg 1/9 solo durante el seguimiento), el grupo de dosis más baja (5 mg 1/9/semana) y el grupo de dosis más alta (5 mg 1/3/semana) seguridad y eficacia de la buprenorfina en pacientes con TEA. Este estudio validará los resultados de estudios anteriores basados en humanos y roedores y se espera que desarrolle un fármaco eficaz para tratar los síntomas centrales del TEA con importantes beneficios sociales y económicos.
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, de tres brazos en sujetos masculinos y femeninos con TEA con una duración de tratamiento de 56 días. Los elementos que se evaluarán incluyen la eficacia sobre los síntomas del TEA, la seguridad, la concentración plasmática del fármaco buprenorfina de Day57 y los cambios en los datos oculomotores, de resonancia magnética funcional y electroencefalográficos antes y después del tratamiento. La dosis efectiva se estima en función de los resultados de estudios preclínicos de buprenorfina en ratones modelo con TEA, utilizando una dosis de un tercio o una novena parte del parche transdérmico de buprenorfina disponible de 5 mg.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Qingjiu Cao
- Número de teléfono: +8613141418469
- Correo electrónico: caoqingjiu@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana
- Peking University Sixth Hospital
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Contacto:
- Qingjiu Cao
- Número de teléfono: 86+13141418469
- Correo electrónico: caoqingjiu@163.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sexo: masculino/femenino;
- Edad: 6 a 18 años en el momento de la aleatorización;
- Diagnóstico clínico de acuerdo con el diagnóstico de TEA del DSM-5;
- Diagnóstico de TEA mediante K-SADS-PL-C DSM-5 y CARS;
- Una puntuación de gravedad ≥ 4 en la escala CGI;
- Los sujetos deben poder participar y ser considerados aptos para participar en el estudio, a discreción del investigador, y poder seguir el programa de evaluación del estudio;
- El padre o tutor acepta acompañar al sujeto a todas las visitas clínicas y proporcionar información sobre el comportamiento y los síntomas del sujeto, y debe aceptar supervisar el cumplimiento del sujeto con los procedimientos especificados en el protocolo y el uso de las dosis del fármaco del estudio;
- El padre o tutor está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito de acuerdo con los requisitos locales. Cuando el sujeto es capaz de tomar la decisión de dar su consentimiento para participar en el estudio, el sujeto también está dispuesto y es capaz de proporcionar su consentimiento informado por escrito de acuerdo con los requisitos locales.
Criterios de exclusión:
Trastornos neurológicos/psiquiátricos
- Comorbilidad concurrente con cualquier otro trastorno mental (distinto del TDAH) diagnosticado por el K-SADS-PL-C DSM-5;
- Trastornos neurológicos o traumatismo craneoencefálico previo que provoque coma;
- Trastornos psiquiátricos y/o neurológicos clínicamente significativos inestables o incontrolables que pueden interferir con los resultados de seguridad o eficacia;
- Irritabilidad inestable o incontrolada a juicio del investigador;
- Cualquier intento de suicidio en opinión del investigador en el momento de la evaluación de que corre riesgo de conducta suicida o en su historial médico;
- Un historial de convulsiones en los últimos 6 meses;
- Antecedentes de abuso/dependencia de alcohol u otras sustancias.
Enfermedad cardiovascular
- Enfermedad cardiovascular actual no controlada eficazmente en opinión del investigador;
- Anomalías clínicamente significativas (p. ej., dos mediciones consecutivas) confirmadas por ECG en el momento de la selección, que incluyen, entre otras: QTc: ≥450 milisegundos, ausencia de ritmo sinusal predominante y bloqueo av de segundo o tercer grado.
Enfermedades de otros sistemas de órganos.
- Acompañar a otras enfermedades o afecciones (pulmonares, gastrointestinales, hepáticas, renales, metabólicas, del sistema inmunológico u obesidad) que puedan interferir o cuyo tratamiento pueda interferir con la realización del estudio; o cuando, en opinión del Investigador, la interrupción de la Sustancia Prohibida pueda representar un riesgo inaceptable para el sujeto.
- Evidencia de hemorragia gastrointestinal, por ejemplo, úlcera gástrica activa;
- Historia de coagulopatía, trastornos hemorrágicos o trastornos sanguíneos;
Otros criterios de exclusión
- Depresión respiratoria marcada;
- Asma bronquial aguda o grave;
- Obstrucción intestinal paralítica conocida o sospechada;
- Alérgico a la buprenorfina;
- Participación en un estudio de fármacos dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización o dentro de 5 veces la vida media de la molécula a estudiar, lo que sea más largo; o estudio de drogas; o participación en un estudio que prueba un dispositivo médico dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización, o el dispositivo aún está en acción. activo;
- Historial de pérdida de sangre superior a 250 ml en los 3 meses anteriores a la evaluación;
- Medicamentos permitidos desde 4 semanas antes de la evaluación que NO hayan sido aclarados y estables, y medicamentos permitidos para el tratamiento de la epilepsia desde 3 meses antes de la evaluación que NO hayan sido aclarados y estables.
- Uso de un medicamento prohibido dentro de las 2 semanas previas a la visita de selección (y asegurando al menos 4 semanas de tiempo de lavado antes de la evaluación inicial) o uso de un medicamento prohibido dentro de los 5 tiempos de la vida media antes de la aleatorización (lo que sea más largo ).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de dosis muy baja
La dosificación comenzará el día 1 y el parche transdérmico de buprenorfina se cambiará cada 7 días, es decir, día 8, día 15, día 22, día 29, día 36, día 43, día 50 y día 57. De estos, el día 15, el día 22, el día 36, el día 43 y el día 50 requerirán que los sujetos y sus tutores reemplacen el parche en casa. El día 1, el día 8, el día 29 y el día 57 recibirán medicación en el hospital. Día 1 parche de 0 mg; todos los sujetos que recibieron su medicación en el hospital después de completar todas las pruebas evaluadas al inicio del estudio; Día 8, Día 29, una novena parte de un parche de 5 mg y reemplazado por un parche de 0 mg antes de regresar a casa después de la prueba; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes; Día 57, una novena parte de un parche de 5 mg; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes y se les permitirá regresar a casa solo después de retirar el parche transdérmico de buprenorfina usado al final de la evaluación; |
El grupo de dosis muy baja recibirá la medicación a su llegada antes de realizar las pruebas de valoración pertinentes; Al grupo de dosis muy baja se le administrará 1/9 de un parche transdérmico de buprenorfina de 5 mg y se reemplazará con un parche de 0 mg antes de regresar a casa después del examen.
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Experimental: Grupo de dosis más baja
La dosificación comenzará el día 1 y el parche transdérmico de buprenorfina se cambiará cada 7 días, es decir, día 8, día 15, día 22, día 29, día 36, día 43, día 50 y día 57. De estos, el día 15, el día 22, el día 36, el día 43 y el día 50 requerirán que los sujetos y sus tutores reemplacen el parche en casa. Los días 1, 8, 29 y 57 recibirán medicación en el hospital. Día 1, una novena parte de un parche de 5 mg; todos los sujetos que recibieron su medicación en el hospital después de completar todas las pruebas evaluadas al inicio del estudio; Día 8, Día 29, una novena parte de un parche de 5 mg y reemplazado con una novena parte de un parche nuevo de 5 mg antes de regresar a casa después de la prueba; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes; Día 57, una novena parte de un parche de 5 mg; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes y se les permitirá regresar a casa solo después de retirar el parche transdérmico de buprenorfina usado al final de la evaluación; |
Al grupo de dosis más baja se le administrará 1/9 de un parche transdérmico de buprenorfina de 5 mg.
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Experimental: Grupo de dosis más alta
La dosificación comenzará el día 1 y el parche transdérmico de buprenorfina se cambiará cada 7 días, es decir, día 8, día 15, día 22, día 29, día 36, día 43, día 50 y día 57. De estos, el día 15, el día 22, el día 36, el día 43 y el día 50 requerirán que los sujetos y sus tutores reemplacen el parche en casa. Los días 1, 8, 29 y 57 recibirán medicación en el hospital. Día 1, un tercio de un parche de 5 mg; todos los sujetos que recibieron su medicación en el hospital después de completar todas las pruebas evaluadas al inicio del estudio; Día 8, Día 29, se reemplazará un tercio de un parche de 5 mg por un tercio de un parche nuevo de 5 mg antes de regresar a casa después de la prueba; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes; Día 57 un tercio de un parche de 5 mg; todos los sujetos recibirán medicación a su llegada al hospital antes de completar las pruebas de evaluación pertinentes y se les permitirá regresar a casa solo después de retirar el parche transdérmico de buprenorfina usado al final de la evaluación; |
Al grupo de dosis más alta se le administrará 1/3 de un parche transdérmico de buprenorfina de 5 mg.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de capacidad de respuesta social (SRS)
Periodo de tiempo: período de selección, día 1, día 29, día 57.
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Es una herramienta de detección para el diagnóstico y evaluación del autismo en niños de 4 a 18 años que reconoce la presencia de discapacidades sociales relacionadas con el TEA y cuantifica su gravedad. Identifica deficiencias sociales relacionadas con el TEA y cuantifica su gravedad. La escala consta de 65 preguntas categorizadas como Autoconciencia social, Cognición social, Comunicación social y Autoexpresión social. La escala consta de 65 preguntas divididas en cinco dimensiones: conciencia social, cognición social, comunicación social, motivación social y comportamiento autista. Hay un total de 65 preguntas, con una puntuación mínima de 1 y una puntuación máxima de 4 para cada pregunta, con un rango de puntuación total de 65-260. Cuanto mayor sea la puntuación, más significativa será la condición. |
período de selección, día 1, día 29, día 57.
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Lista de verificación de conducta en el autismo (ABC)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 29, Día 57.
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Es una herramienta de evaluación del comportamiento para niños con autismo y se utiliza principalmente para evaluar el resultado de pacientes con retraso mental y autismo. La escala consta de 58 ítems divididos en 5 factores: labilidad emocional/agresión autolesiva (15 ítems), retraimiento/estancamiento social (16 ítems), conducta estereotipada (7 ítems), hiperactividad (16 ítems) y habla inapropiada (4 ítems). elementos). Hay un total de 58 preguntas, cada una con una puntuación mínima de 0 y una puntuación máxima de 3, con un rango de puntuación total de 0 a 174. Cuanto mayor sea la puntuación, más significativa será la condición. |
Día 1, Día 29, Día 57.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión Clínica Global (CGI)
Periodo de tiempo: período de selección, día 1, día 29, día 57.
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Es una escala de calificación general que es aplicable a cualquier tratamiento y tema de investigación psiquiátrico. La puntuación integral se basa en las dos dimensiones de eficacia y reacciones adversas. La puntuación más efectiva y de reacciones más adversas es 1 punto, mientras que la puntuación menos efectiva y de reacciones más adversas es 16 puntos. El rango de puntuación es 1-16. |
período de selección, día 1, día 29, día 57.
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Escala de síntomas emergentes del tratamiento (TESS)
Periodo de tiempo: Día 8, Día 29, Día 57.
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Es una herramienta de evaluación de la seguridad de los medicamentos utilizada por los psiquiatras para evaluar los efectos secundarios en pacientes que toman medicamentos psicotrópicos. Hay un total de 29 preguntas, cada una con tres dimensiones: gravedad, relación con la medicación y tratamiento. El rango de puntuación para la gravedad es de 0 a 4, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. El rango de puntuación para la relación con las drogas es de 0 a 4, y cuanto mayor sea la puntuación, mayor será la relación con las drogas. El rango de procesamiento es de 0 a 6 y cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el grado de procesamiento. |
Día 8, Día 29, Día 57.
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Impresión Global del Paciente (PGI)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 29, Día 57.
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Hay dos preguntas en total, a saber, la gravedad y la evaluación general de la eficacia.
El rango de puntuación para la gravedad es de 0 a 4, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
El rango de puntuación para la evaluación de eficacia general es de 0 a 7, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro de la afección.
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Día 1, Día 29, Día 57.
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Prueba de seguimiento ocular
Periodo de tiempo: período de selección, día 1, día 8, día 29, día 57.
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Los sujetos se sentarán frente a un monitor equipado con equipo de seguimiento ocular. El equipo se ajustará de acuerdo con la condición real del sujeto antes del inicio formal. Después de la puesta en servicio, se reproducirá un vídeo de 1 a 2 minutos y se recopilarán datos del movimiento ocular durante el vídeo. Los datos del movimiento ocular se analizarán cuantificando la relación entre el tiempo que el paciente mira el rostro de la persona que aparece en el vídeo y el tiempo que mira la figura geométrica, el tiempo que mira la región de los ojos de la persona, etc. |
período de selección, día 1, día 8, día 29, día 57.
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imágenes por resonancia magnética funcional (fMRI)
Periodo de tiempo: período de selección, día 57.
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Incluye datos de fMRI en estado de reposo, datos de DTI y datos de ASL, recopilados durante el período de selección y en la visita 5, respectivamente.
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período de selección, día 57.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes del sistema sensorial
- Analgésicos
- Analgésicos, Opioides
- Narcóticos
- Antagonistas narcóticos
- Buprenorfina
Otros números de identificación del estudio
- PKUH6PSCN001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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